Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En pilotstudie av effektiviteten och säkerheten av Dupilumab kontra placebo hos patienter med Nethertons syndrom (NS-DUPI)

22 augusti 2023 uppdaterad av: University Hospital, Toulouse

En randomiserad dubbelblind pilotstudie av effektiviteten och säkerheten av Dupilumab kontra placebo hos patienter med Nethertons syndrom

Hittills finns det ingen effektiv behandling för behandling av Nethertons syndrom (NS). Patienter använder mjukgörande medel med begränsad effekt på fjällning och ingen effekt på hudinflammation och klåda. De kan också använda topikala kortikosteroider eller kalcineurinhämmare vid eksemösa lesioner. Användning av behandlingar som riktar sig mot hudinflammation har rapporterats i några fallrapporter. Deras effektivitet är mycket begränsad och deras användningsområden är begränsad på grund av sjukdomens kroniska karaktär, den försämrade hudbarriärfunktionen och risken för hudinfektioner och hudcancer. Därför finns det ett enormt medicinskt behov av nya terapier i NS. De förväntade konsekvenserna av denna studie är att en 16-veckors kur med dupilumab kommer att vara effektivare än placebo för behandling av måttlig till svår NS Dupilumab kan därför förbättra hudtillståndet och livskvalité.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en proof of concept (pilot) dubbelblind randomiserad placebokontrollerad studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av dupilumab för behandling av NS. Patienterna kommer att randomiseras i förhållandet 2:1 för att få dupilumab (2 doser på 300 mg), eller placebo, vid baslinjen och sedan 1 dos av dupilumab 300 mg, eller placebo, varannan vecka fram till vecka 14 (totalt 8 administreringar) . Måttlig till svår NS valdes för att kunna mäta förbättringen av hudtillståndet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

24

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Har inte rekryterat ännu
        • Dermatologie Necker
        • Kontakt:
          • tobecompleted
        • Huvudutredare:
          • Christine Bodemer
      • Toulouse, Frankrike
        • Rekrytering
        • Dermatology
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Juliette MAZEREEUW-HAUTIER

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vuxna patienter som är anslutna till ett socialförsäkringsskydd.
  • Klinisk diagnos av NS (7) (trichorrhexis invaginata, omfattande fjällning, hudinflammation, allergiska manifestationer) och frånvarande eller markant minskning av LEKTI-färgning.
  • Måttliga till svåra former: NASA (Netherton Area Severity Assessment-poäng) poäng ≥ 5/12 vid inkludering.
  • Patienter som kan förstå studieprocedurerna inklusive förmågan att fylla i patientbaserade självutvärderingsfrågeformulär.
  • Patienter som samtycker till att skriva under det skriftliga informerade samtycket.

Exklusions kriterier:

  • Överkänslighet mot dupilumab eller dess hjälpämnen.
  • Ändring av den vanliga behandlingen (mjukgörande medel och topikala kortikosteroider används regelbundet) inom 2 veckor före inkludering.
  • Behandling med topikala kalcineurinhämmare 1 vecka före inkludering.
  • Behandling med oralt immunsuppressivt medel (inklusive ciklosporin, metotrexat, azatioprin, mykofenolatmofetil), orala retinoider (acitretin, alitretinoin, isotretinoin) eller fototerapi inom 4 veckor före inkludering.
  • Behandling med immunmodulerande biologiska läkemedel (Tumor Necrosis Factor (TNF)-hämmare) 16 veckor före inkludering.
  • Behandling med annat prövningsläkemedel inom 8 veckor före inkludering.
  • Behandling med ett systemiskt antibiotikum inom 2 veckor före inkludering.
  • Aktiv hudinfektion som kräver användning av en systemisk terapi inom 2 veckor före inkluderingen.
  • Alla andra tillstånd som enligt utredaren kommer att försämra förmågan att utvärdera behandlingseffekt.
  • Känd eller misstänkt historia av immunsuppression, inklusive historia av invasiva opportunistiska infektioner (t.ex. tuberkulos, histoplasmos, listerios, coccidioidomycosis, pneumocystis, aspergillos).
  • Aktuella infektioner inklusive infektion med helminthes.
  • Gravida eller ammande kvinnor, eller kvinnor som planerar att bli gravida eller amma under studien. Kvinnor i fertil ålder, potentiellt sexuellt aktiva och ovilliga att använda adekvata preventivmedel.
  • Psykisk eller fysisk oförmåga att fylla i frågeformulären.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Dupilumab
Patienten kommer att få 2 doser vid baslinjen och sedan 1 dos varannan vecka (totalt 8 administreringar) av Dupilumab 300 mg (spruta på 2 ml för subkutan administrering).
Läkemedel: Dupilumab förfylld spruta
administrering av dupilumab motsvarande dupilumab-armen
Placebo-jämförare: Placebo
Patienten kommer att få 2 doser vid baslinjen och sedan 1 dos varannan vecka (totalt 8 administreringar) av placebo (spruta på 2 ml för subkutan administrering).
Övrig: Placebo förfylld spruta
administrering av placebo motsvarande placeboarmen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Svårighetsgraden av sjukdomen i Netherton Area Severity Assessment-poäng (NASA).
Tidsram: Dag 0 och vecka 16
NASA poäng
Dag 0 och vecka 16

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Klinisk effekt svårighetsgrad av klåda och smärta
Tidsram: Dag 0, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 10, vecka 12, vecka 14, vecka 16, vecka 28
NASA poäng
Dag 0, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 10, vecka 12, vecka 14, vecka 16, vecka 28
Förekomst av infektioner (biverkning)
Tidsram: Dag 0, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 10, vecka 12, vecka 14, vecka 16, vecka 28
Antal bakteriella eller virala hudinfektioner
Dag 0, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 10, vecka 12, vecka 14, vecka 16, vecka 28
Mängden dermokortikosteroider som används mellan varje besök kommer att utvärderas genom att förhöra patienten.
Tidsram: Dag 0, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 10, vecka 12, vecka 14, vecka 16, vecka 28
antal rör multiplicerat med vikten av ett rör
Dag 0, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 10, vecka 12, vecka 14, vecka 16, vecka 28
QOL-poäng
Tidsram: Dag 0, vecka 16 och 28
QOL-poäng
Dag 0, vecka 16 och 28
Hudinflammation
Tidsram: Dag 0 och vecka 16
antal inflammationsmarkörer på biopsier
Dag 0 och vecka 16
Proteasaktivitet
Tidsram: Dag 0 och vecka 16
antal proteasmarkörer på biopsier
Dag 0 och vecka 16
Mikrobiom kvalitativ och kvantitativ analys
Tidsram: Dag 0 och vecka 16
antal och form av bakterier
Dag 0 och vecka 16
Transepidermal vattenförlust (TEWL)
Tidsram: Dag 0 och vecka 16
Mäts med en Tewameter applicerad på ett standardiserat område i den främre delen av underarmen,
Dag 0 och vecka 16
Säkerhet för dupilumab
Tidsram: Dag 0, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 10, vecka 12, vecka 14, vecka 16, vecka 28
Blodprov utförs varje månad fram till vecka 16 (lever- och njurtest, totalt blodvärde)
Dag 0, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 10, vecka 12, vecka 14, vecka 16, vecka 28

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Samarbetspartners

MedSharing

Utredare

  • Huvudutredare: Juliette MAZEREEUW-HAUTIER, Toulouse Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 juli 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 januari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 januari 2020

Första postat (Faktisk)

28 januari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RC31/19/0045

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Nethertons syndrom

Kliniska prövningar på Dupilumab förfylld spruta

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera