- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04244006
En pilotstudie av effektiviteten och säkerheten av Dupilumab kontra placebo hos patienter med Nethertons syndrom (NS-DUPI)
22 augusti 2023 uppdaterad av: University Hospital, Toulouse
En randomiserad dubbelblind pilotstudie av effektiviteten och säkerheten av Dupilumab kontra placebo hos patienter med Nethertons syndrom
Hittills finns det ingen effektiv behandling för behandling av Nethertons syndrom (NS). Patienter använder mjukgörande medel med begränsad effekt på fjällning och ingen effekt på hudinflammation och klåda.
De kan också använda topikala kortikosteroider eller kalcineurinhämmare vid eksemösa lesioner.
Användning av behandlingar som riktar sig mot hudinflammation har rapporterats i några fallrapporter.
Deras effektivitet är mycket begränsad och deras användningsområden är begränsad på grund av sjukdomens kroniska karaktär, den försämrade hudbarriärfunktionen och risken för hudinfektioner och hudcancer.
Därför finns det ett enormt medicinskt behov av nya terapier i NS. De förväntade konsekvenserna av denna studie är att en 16-veckors kur med dupilumab kommer att vara effektivare än placebo för behandling av måttlig till svår NS Dupilumab kan därför förbättra hudtillståndet och livskvalité.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en proof of concept (pilot) dubbelblind randomiserad placebokontrollerad studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av dupilumab för behandling av NS.
Patienterna kommer att randomiseras i förhållandet 2:1 för att få dupilumab (2 doser på 300 mg), eller placebo, vid baslinjen och sedan 1 dos av dupilumab 300 mg, eller placebo, varannan vecka fram till vecka 14 (totalt 8 administreringar) . Måttlig till svår NS valdes för att kunna mäta förbättringen av hudtillståndet.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
24
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Nadège ALGANS
- Telefonnummer: +33 0561777204
- E-post: algans.n@chu-toulouse.fr
Studera Kontakt Backup
- Namn: Helene TEXIER
- E-post: texier.h@chu-toulouse.fr
Studieorter
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- Har inte rekryterat ännu
- Dermatologie Necker
-
Kontakt:
- tobecompleted
-
Huvudutredare:
- Christine Bodemer
-
Toulouse, Frankrike
- Rekrytering
- Dermatology
-
Kontakt:
- Helene TEXIER
- E-post: texier.h@chu-toulouse.fr
-
Huvudutredare:
- Juliette MAZEREEUW-HAUTIER
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxna patienter som är anslutna till ett socialförsäkringsskydd.
- Klinisk diagnos av NS (7) (trichorrhexis invaginata, omfattande fjällning, hudinflammation, allergiska manifestationer) och frånvarande eller markant minskning av LEKTI-färgning.
- Måttliga till svåra former: NASA (Netherton Area Severity Assessment-poäng) poäng ≥ 5/12 vid inkludering.
- Patienter som kan förstå studieprocedurerna inklusive förmågan att fylla i patientbaserade självutvärderingsfrågeformulär.
- Patienter som samtycker till att skriva under det skriftliga informerade samtycket.
Exklusions kriterier:
- Överkänslighet mot dupilumab eller dess hjälpämnen.
- Ändring av den vanliga behandlingen (mjukgörande medel och topikala kortikosteroider används regelbundet) inom 2 veckor före inkludering.
- Behandling med topikala kalcineurinhämmare 1 vecka före inkludering.
- Behandling med oralt immunsuppressivt medel (inklusive ciklosporin, metotrexat, azatioprin, mykofenolatmofetil), orala retinoider (acitretin, alitretinoin, isotretinoin) eller fototerapi inom 4 veckor före inkludering.
- Behandling med immunmodulerande biologiska läkemedel (Tumor Necrosis Factor (TNF)-hämmare) 16 veckor före inkludering.
- Behandling med annat prövningsläkemedel inom 8 veckor före inkludering.
- Behandling med ett systemiskt antibiotikum inom 2 veckor före inkludering.
- Aktiv hudinfektion som kräver användning av en systemisk terapi inom 2 veckor före inkluderingen.
- Alla andra tillstånd som enligt utredaren kommer att försämra förmågan att utvärdera behandlingseffekt.
- Känd eller misstänkt historia av immunsuppression, inklusive historia av invasiva opportunistiska infektioner (t.ex. tuberkulos, histoplasmos, listerios, coccidioidomycosis, pneumocystis, aspergillos).
- Aktuella infektioner inklusive infektion med helminthes.
- Gravida eller ammande kvinnor, eller kvinnor som planerar att bli gravida eller amma under studien. Kvinnor i fertil ålder, potentiellt sexuellt aktiva och ovilliga att använda adekvata preventivmedel.
- Psykisk eller fysisk oförmåga att fylla i frågeformulären.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Dupilumab
Patienten kommer att få 2 doser vid baslinjen och sedan 1 dos varannan vecka (totalt 8 administreringar) av Dupilumab 300 mg (spruta på 2 ml för subkutan administrering).
|
administrering av dupilumab motsvarande dupilumab-armen
|
Placebo-jämförare: Placebo
Patienten kommer att få 2 doser vid baslinjen och sedan 1 dos varannan vecka (totalt 8 administreringar) av placebo (spruta på 2 ml för subkutan administrering).
|
administrering av placebo motsvarande placeboarmen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Svårighetsgraden av sjukdomen i Netherton Area Severity Assessment-poäng (NASA).
Tidsram: Dag 0 och vecka 16
|
NASA poäng
|
Dag 0 och vecka 16
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Klinisk effekt svårighetsgrad av klåda och smärta
Tidsram: Dag 0, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 10, vecka 12, vecka 14, vecka 16, vecka 28
|
NASA poäng
|
Dag 0, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 10, vecka 12, vecka 14, vecka 16, vecka 28
|
Förekomst av infektioner (biverkning)
Tidsram: Dag 0, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 10, vecka 12, vecka 14, vecka 16, vecka 28
|
Antal bakteriella eller virala hudinfektioner
|
Dag 0, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 10, vecka 12, vecka 14, vecka 16, vecka 28
|
Mängden dermokortikosteroider som används mellan varje besök kommer att utvärderas genom att förhöra patienten.
Tidsram: Dag 0, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 10, vecka 12, vecka 14, vecka 16, vecka 28
|
antal rör multiplicerat med vikten av ett rör
|
Dag 0, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 10, vecka 12, vecka 14, vecka 16, vecka 28
|
QOL-poäng
Tidsram: Dag 0, vecka 16 och 28
|
QOL-poäng
|
Dag 0, vecka 16 och 28
|
Hudinflammation
Tidsram: Dag 0 och vecka 16
|
antal inflammationsmarkörer på biopsier
|
Dag 0 och vecka 16
|
Proteasaktivitet
Tidsram: Dag 0 och vecka 16
|
antal proteasmarkörer på biopsier
|
Dag 0 och vecka 16
|
Mikrobiom kvalitativ och kvantitativ analys
Tidsram: Dag 0 och vecka 16
|
antal och form av bakterier
|
Dag 0 och vecka 16
|
Transepidermal vattenförlust (TEWL)
Tidsram: Dag 0 och vecka 16
|
Mäts med en Tewameter applicerad på ett standardiserat område i den främre delen av underarmen,
|
Dag 0 och vecka 16
|
Säkerhet för dupilumab
Tidsram: Dag 0, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 10, vecka 12, vecka 14, vecka 16, vecka 28
|
Blodprov utförs varje månad fram till vecka 16 (lever- och njurtest, totalt blodvärde)
|
Dag 0, vecka 2, vecka 4, vecka 6, vecka 8, vecka 10, vecka 12, vecka 14, vecka 16, vecka 28
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Juliette MAZEREEUW-HAUTIER, Toulouse Hospital
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
23 juli 2020
Primärt slutförande (Beräknad)
1 juni 2024
Avslutad studie (Beräknad)
1 juni 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 januari 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 januari 2020
Första postat (Faktisk)
28 januari 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
23 augusti 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 augusti 2023
Senast verifierad
1 augusti 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- RC31/19/0045
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Nethertons syndrom
-
Brian JonasNational Cancer Institute (NCI); Celgene; Pharmacyclics LLC.AvslutadTidigare behandlat myelodysplastiskt syndrom | Myelodysplastiskt syndrom | Terapierelaterat myelodysplastiskt syndrom | Sekundärt myelodysplastiskt syndrom | Refraktärt högrisk myelodysplastiskt syndromFörenta staterna
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)AvslutadTidigare behandlade myelodysplastiska syndrom | Sekundära myelodysplastiska syndrom | de Novo myelodysplastiska syndromFörenta staterna
-
National Cancer Institute (NCI)AvslutadTidigare behandlade myelodysplastiska syndrom | Sekundära myelodysplastiska syndrom | de Novo myelodysplastiska syndromFörenta staterna
-
TJ Biopharma Co., Ltd.Rekrytering
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)National Cancer Institute (NCI)RekryteringMyelodysplastiska syndrom (MDS)Förenta staterna, Israel
-
AbbVieCelgene; Genentech, Inc.AvslutadMyelodysplastiska syndrom (MDS)Förenta staterna, Australien, Tyskland
-
AbbVieGenentech, Inc.Aktiv, inte rekryterandeMyelodysplastiska syndrom (MDS)Förenta staterna, Australien, Kanada, Frankrike, Tyskland, Italien, Storbritannien
-
The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical...OkändMyelodysplastiska syndrom (MDS)Kina
-
Hospital Universitario GetafeKarolinska Institutet; Medical University of Lodz; Universidad Politecnica... och andra samarbetspartnersOkändSköra äldres syndrom | Svaghet | Frailty syndromPolen, Spanien, Sverige
-
Shaare Zedek Medical CenterOkändPremenstruellt syndrom-PMS
Kliniska prövningar på Dupilumab förfylld spruta
-
Brigham and Women's HospitalRegeneron PharmaceuticalsRekrytering
-
Akron Children's HospitalRegeneron Pharmaceuticals; Ohio State UniversityHar inte rekryterat ännu
-
University of MichiganRegeneron PharmaceuticalsRekrytering
-
Northwestern UniversityRekryteringHudsjukdomarFörenta staterna
-
University of California, San FranciscoRekrytering
-
Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la...RekryteringAstma; EosinofilSpanien
-
Montefiore Medical CenterRegeneron PharmaceuticalsRekryteringKronisk rhinosinusit med näspolyperFörenta staterna
-
Johns Hopkins UniversityDoris Duke Charitable FoundationRekryteringAtopisk dermatitFörenta staterna
-
University of RochesterHar inte rekryterat ännu