Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att bedöma effektivitet och säkerhet av Eltrombopag i kombination med en kort kur med dexametason hos patienter med nyligen diagnostiserad ITP (XPAG-ITP)

30 januari 2024 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En fas II, randomiserad (1:1) öppen studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av Eltrombopag i kombination med dexametason jämfört med dexametason, som förstahandsbehandling hos vuxna patienter med nyligen diagnostiserad immuntrombocytopeni

Syftet med denna studie är att jämföra förmågan hos eltrombopag i kombination med en kort kur av högdos dexametason att inducera fördröjd behandlingssvar hos patienter med nydiagnostiserad ITP jämfört med 1-3 cykler av dexametason som monoterapi.

Det otillfredsställda kliniska behovet och potentialen för eltrombopag när det läggs till steroider för att förbättra behandlingsresultatet och potentialen att inducera ett ihållande svar från behandlingen utgör grunden för klinisk undersökning av eltrombopag i förstahands ITP.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas II, multicenter, 1:1 randomiserad, öppen studie för att jämföra effektiviteten och säkerheten av eltrombopag i kombination med en kort kur av högdos dexametason med 1-3 cykler av högdos dexametason monoterapi, som första -linjebehandling hos vuxna patienter med nydiagnostiserad ITP.

Vuxna patienter med nydiagnostiserad ITP som har trombocytantal < 30 × 109/L och som kräver behandling kommer att screenas, och om lämpliga kommer de att randomiseras till antingen arm A (eltrombopag i kombination med en kort kur med dexametason) eller arm B (1 -3 cykler av dexametason monoterapi).

Studien kommer att genomföras under följande perioder:

Screeningperiod: Patienterna kommer att screenas i 14 dagar baserat på inklusions- och exkluderingskriterierna

Behandlingsperiod: Arm A: Patienterna kommer att behandlas i 26 veckor under behandlingsperioden. Patienter som når trombocytantal ≥ 30 × 109/L och bibehåller antal ≥ 30 × 109/L under nedtrappningsfasen kommer att vara berättigade till att avbryta behandlingen. Nedtrappningens varaktighet innan behandlingen avbryts vid vecka 26 kommer att vara 6 veckor. Arm B: Patienterna kommer att behandlas i upp till 12 veckor under behandlingsperioden. Patienter som når trombocytantal ≥ 30 × 109/L och bibehåller antal ≥ 30 × 109/L efter 1-3 cykler av dexametasonbehandling kommer att vara berättigade till att avbryta behandlingen. Patienter med trombocytantal < 30 × 109/L efter 3 cykler av dexametasonbehandling kommer att erbjudas en kur med eltrombopag-behandling inom studien och kommer att avbryta studien vid vecka 52.

Observationsperiod: Efter avslutad behandlingsperiod kommer alla patienter att observeras för ihållande svar utanför behandlingen fram till vecka 52. Endast patienter med ihållande svar vid vecka 52 kommer att följas i ytterligare 26 veckor. Patienter som återfaller mellan vecka 52 och vecka 78 kommer att avbryta studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

28

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Chemnitz, Tyskland, 09113
        • Novartis Investigative Site
      • Donauwoerth, Tyskland, 86609
        • Novartis Investigative Site
      • Dortmund, Tyskland, 44263
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Novartis Investigative Site
      • Jena, Tyskland, 07740
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Tyskland, 24116
        • Novartis Investigative Site
      • Kronach, Tyskland, 96317
        • Novartis Investigative Site
    • Bayern
      • Aschaffenburg, Bayern, Tyskland, 63739
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Undertecknat informerat samtycke måste erhållas innan deltagande i studien.
  2. Män och kvinnor ≥ 18 år
  3. Nyligen diagnostiserad med primär ITP (tid från diagnos inom 3 månader)
  4. Trombocytantal < 30 × 109/L vid screening och behov av behandling (enligt läkares bedömning) Obs: Om förbehandling är nödvändig, data om trombocytantal utförda direkt före förbehandling (kan användas för studieinkludering (screeningsvärde). Behandlingsnaiva patienter kommer att inkluderas baserat på deras trombocytantal som utförs vid screening

Exklusions kriterier:

  1. Tidigare behandlingshistoria för ITP, förutom all ITP-riktad terapi under maximalt 3 dagar inom 7 dagar före randomisering
  2. Patienter med diagnos av sekundär trombocytopeni
  3. Patienter som har livshotande blödningskomplikationer enligt läkarens bedömning
  4. Patienter med en historia av tromboemboliska händelser eller kända riskfaktorer för tromboembolism
  5. Serumkreatinin > 1,5 mg/dL
  6. Totalt bilirubin (TBIL) > 1,5 × övre normalgräns (ULN)
  7. Aspartattransaminas (ASAT) > 3,0 × ULN
  8. Alanintransaminas (ALT) > 3,0 × ULN
  9. Patienter som är positiva med humant immunbristvirus (HIV), hepatit C-virus (HCV) eller hepatit B-ytantigen (HBsAg)
  10. Patienter med nedsatt leverfunktion (Child-Pugh-poäng > 5)
  11. Patienter med kända aktiva eller okontrollerade infektioner som inte svarar på lämplig behandling
  12. Historik med aktuell diagnos av hjärtsjukdom eller nedsatt hjärtfunktion betecknad
  13. Patienter som har aktiv malignitet
  14. Patienter med bevis på aktuellt alkohol-/drogmissbruk
  15. Alla allvarliga och/eller instabila redan existerande medicinska, psykiatriska störningar eller andra tillstånd som kan störa patientens säkerhet, erhållande av informerat samtycke eller efterlevnad av studieprocedurerna

18. Kvinnliga försökspersoner som ammar eller är gravida (positivt serum eller urin B-humant koriongonadotropin (B-hCG) graviditetstest) vid screening eller fördos på dag 1 19. Kvinnor i fertil ålder och män som inte vill använda adekvat preventivmedel under studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Eltrombopag + Dexametason
Patienterna kommer att behandlas med eltrombopag i kombination med en standard högdos dexametason (1 cykel: 40 mg dagligen från dag 1-4) för att inducera ett ihållande svar från behandlingen.
Läkemedel: Eltrombopag
Eltrombopag är för oral användning och finns i 25, 50 och 75 mg tabletter. Föreskriven dos tas en gång dagligen.
Andra namn:
  • ETB115
Läkemedel: Dexametason
Dexametason är för oral användning och finns i 8 mg tabletter. Föreskriven dos tas en gång dagligen.
Aktiv komparator: Dexametason
Patienterna kommer att behandlas med en standard högdos dexametason (1-3 cykler: 40 mg QD dag 1-4 var 14-28:e dag) för att inducera ett ihållande svar utanför behandlingen
Läkemedel: Dexametason
Dexametason är för oral användning och finns i 8 mg tabletter. Föreskriven dos tas en gång dagligen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel av patienterna med ihållande svar från behandling vid 52 veckor
Tidsram: Studiebehandlingsavbrott fram till vecka 52
Ihållande behandlingssvar vid 52 veckor definieras som att bibehålla trombocytantal ≥ 30 × 109/L efter avslutad behandling i frånvaro av blödningshändelser ≥ Grad II eller användning av någon räddningsmedicin vid alla besök fram till vecka 52
Studiebehandlingsavbrott fram till vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel patienter med övergripande svar vid vecka 52
Tidsram: Studiebehandlingsavbrott fram till vecka 52
Totalt svar vid vecka 52 definieras som trombocytantal ≥ 30 × 109/L och ≥ 2-faldig ökning av screeningtrombocyter efter avslutad behandling i frånvaro av blödningshändelser ≥ Grad II och ingen räddningsbehandling vid alla besök fram till vecka 52
Studiebehandlingsavbrott fram till vecka 52
Varaktighet av ihållande svar efter behandling
Tidsram: Studera avbrytande av behandlingen tills svaret tappats (upp till 78 veckor)
Varaktigheten av ihållande svar utanför behandling definieras som tiden för behandlingens avbrytande tills trombocytantal < 30 × 109/L eller blödningshändelser ≥ Grad II eller användning av någon räddningsterapi
Studera avbrytande av behandlingen tills svaret tappats (upp till 78 veckor)
Andel av patienterna med ihållande svar från behandling vid vecka 78
Tidsram: Studiebehandlingsavbrott fram till vecka 78
Ihållande behandlingssvar vid vecka 78 definieras som att bibehålla trombocytantal ≥ 30 × 109/L efter avslutad behandling i frånvaro av blödningshändelser ≥ Grad II eller användning av någon räddningsmedicin vid alla besök fram till vecka 78
Studiebehandlingsavbrott fram till vecka 78
Totalt svar senast vecka 4
Tidsram: Screening upp till 4 veckor
Totalt svar vid vecka 4 definieras som trombocytantal ≥ 30 × 109/L och ≥ 2-faldig ökning av antalet blodplättar vid screening och frånvaro av blödning och ingen räddningsterapi minst en gång i vecka 4
Screening upp till 4 veckor
Fullständigt svar senast vecka 4
Tidsram: Baslinje upp till 4 veckor
Fullständigt svar i vecka 4 definieras som trombocytantal ≥ 100 × 109/L och frånvaro av blödning och ingen räddningsterapi minst en gång i vecka 4
Baslinje upp till 4 veckor
Relativa förändringar i trombocytantal från screening till baslinje och till olika tidpunkter
Tidsram: Screening, baslinje, 1, 2, 4, 12, 26 och 52 veckor
Relativa förändringar i trombocytantal från screening till baslinje och till 1, 2, 4, 12, 26 och 52 veckor
Screening, baslinje, 1, 2, 4, 12, 26 och 52 veckor
Dags för övergripande svar
Tidsram: Tid från start av studiebehandling till uppnående av totalt svar (upp till 78 veckor)
Tid till totalt svar definieras som tiden från start av studiebehandling till tidpunkt för uppnående av totalt svar. Det totala svaret definieras som ett trombocytantal ≥ 30 × 109/L och ≥ 2-faldig ökning av antalet trombocyter vid baslinjen och frånvaro av blödning och ingen räddningsterapi
Tid från start av studiebehandling till uppnående av totalt svar (upp till 78 veckor)
Dags att slutföra svar
Tidsram: Tid från start av studiebehandling till uppnående av fullständigt svar (upp till 78 veckor)
Tid till fullständigt svar definieras som tiden från start av studiebehandling till tidpunkt för uppnående av fullständigt svar. Fullständig respons definieras som ett trombocytantal ≥ 100 × 109/L och frånvaro av blödning och ingen räddningsterapi
Tid från start av studiebehandling till uppnående av fullständigt svar (upp till 78 veckor)
Varaktighet för övergripande och fullständigt svar
Tidsram: Uppnående av övergripande eller fullständigt svar tills svar förlorat (upp till 78 veckor)
Varaktigheten av övergripande eller fullständigt svar definieras som tiden för uppnående av övergripande eller fullständigt svar (enligt definitionen ovan) tills förlorad total eller fullständig respons
Uppnående av övergripande eller fullständigt svar tills svar förlorat (upp till 78 veckor)
Förändring från baslinjen i enkäten om funktionell bedömning av kronisk sjukdom terapi-trötthet (FACIT-trötthet)
Tidsram: Baslinje till 1, 2, 4, 12, 26 och 52 veckor
Instrumentet Functional Assessment of Chronic Iillness Therapy-Trötthet (FACIT-Trötthet) är ett validerat verktyg med 13 punkter som används för att mäta en individs nivå av trötthet under vanliga dagliga aktiviteter under de senaste 7 dagarna. Objekten poängsätts på en svarsskala från 0-4 (4=inte alls till 0=väldigt mycket) där det totala möjliga poängtalet sträcker sig från 0-52 (alla poster summeras för att skapa den totala poängen); högre poäng representerar bättre HRQoL
Baslinje till 1, 2, 4, 12, 26 och 52 veckor
Ändring från baslinjen i Short Form 36 Health Survey (SF-36v2) frågeformulär
Tidsram: Baslinje till 1, 2, 4, 12, 26 och 52 veckor
SF-36v2 är ett validerat instrument med 36 frågor för att mäta allmänt fysiskt och mentalt hälsotillstånd via bedömning av 8 domäner-fysisk funktion, roll fysisk, kroppslig smärta, allmän hälsa, vitalitet, social funktion, roll emotionell och mental hälsa-över senaste 4 veckorna. SF-36 poängsätts med hjälp av normbaserade poängförfaranden och poäng som sträcker sig från 0-100; högre poäng representerar bättre HRQoL
Baslinje till 1, 2, 4, 12, 26 och 52 veckor
Förekomst och svårighetsgrad av blödningshändelser
Tidsram: Baslinje upp till 78 veckor
Förekomst och svårighetsgrad av blödningar bedömd av den modifierade Blödningsskala från Världshälsoorganisationen (WHO); Blödning graderas utifrån en 1-4 skala (1=mindre blödning till 4=svår blödning)
Baslinje upp till 78 veckor
Absoluta förändringar i trombocytantal från screening till baslinje och till olika tidpunkter
Tidsram: Screening, baslinje, 1, 2, 4, 12, 26 och 52 veckor
Absoluta förändringar i antalet trombocyter från screening till baslinje och till 1, 2, 4, 12, 26 och 52 veckor
Screening, baslinje, 1, 2, 4, 12, 26 och 52 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 oktober 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

22 september 2023

Avslutad studie (Faktisk)

22 september 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 april 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 april 2020

Första postat (Faktisk)

15 april 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

1 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CETB115JDE01
  • 2019-002658-21 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med gällande lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Immun trombocytopeni (ITP)

Kliniska prövningar på Eltrombopag

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera