Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Oral pyrofosfatabsorption vid PXE-sjukdom

21 april 2021 uppdaterad av: Tampere University Hospital

Oral dinatriumpyrofosfat (Na2H2PPi) Absorption i Pseudoxanthoma Elasticum (PXE)

Pyrofosfat är en endogen, icke-toxisk metabolit som hämmar mjukvävnadsförkalkning. Syftet med vår studie är att hitta optimal dosering och säkerhet för oral dinatrium-PPi (Na2H2PPi). Absorptionskurvor (farmakokinetik), AUC0-t, Cmax och Tmax för PPi och fosfat kommer att tillhandahållas för friska kontroller och PXE-patienter både fastande och med standardmåltidsintag.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Fas II oral kapsulerad dinatrium-PPi (Na2H2PPi) pulverabsorptionsstudie i försökspersoner med PXE (n=8-12) kommer att göras på avdelningen för internmedicin vid Tammerfors universitetssjukhus och University Medical Center Utrecht.

Efter en 10-timmars fasta kl. 8.00 kommer 30 mg/kg (första dagen) och 50 mg/kg (andra dagen) att ges en kapslad dos av PPi med 2 dl vatten. Klockan 12.00 ges ytterligare en inkapslad 30 mg/kg (första dagen) eller 50 mg/kg (andra dagen) engångsdos av PPi med en vanlig blandad måltid (lunch) med 2 dl vatten vid den tidpunkt då patienten börjar äta.

Plasma- och urinprover inkluderar plasma- och punkturinelektrolyter, kreatinin och pyrofosfat. Plasmaprovtagning kommer att göras 0, 15, 30, 60, 120 och 240 minuter efter intag av PPi. Urinfläckprov kommer att tas 0 och 240 minuter efter intag av PPi.

Fysisk aktivitet är begränsad. Biverkningar kommer att registreras.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vuxna (>18 år)
  • kliniskt och genetiskt bevisad PXE
  • Body mass index (BMI) 18,5-34,9 kg/m2

Exklusions kriterier:

  • Särskilda grupper enligt forskarnas beslut.
  • Graviditet
  • Inget effektivt preventivmedel för kvinnor i fertil ålder.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Öppna etiketten
Dinatriumpyrofosfat, kapslat pulver, Första dagen: 30 mg/kg fasta kl. 08.00 och med standard blandad måltid kl. 12.00 Andra dagen: 50 mg/kg fasta kl. 08.00 och med standard blandad måltid kl. 12.00
Läkemedel: Dinatriumpyrofosfat
Absorptionsförsök
Andra namn:
  • Na2H2PPi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Koncentrationsområde under kurvan 0-t för pyrofosfat
Tidsram: två dagar
två dagar
Maximal koncentration av pyrofosfat
Tidsram: två dagar
Cmax
två dagar
Tidpunkt för maximal pyrofosfatkoncentration
Tidsram: två dagar
Tmax
två dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Koncentrationsområde under kurvan 0-t fosfat
Tidsram: två dagar
AUC0-t
två dagar
Maximal koncentration av fosfat
Tidsram: två dagar
Cmax
två dagar
Tidpunkt för maximal fosfatkoncentration
Tidsram: två dagar
Tmax
två dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Tampere University Hospital

Samarbetspartners

UMC Utrecht
Hungarian Academy of Sciences

Utredare

  • Huvudutredare: Pasi I Nevalainen, MD, PhD, Tampere university Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 december 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2021

Avslutad studie (Faktisk)

1 april 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 januari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 juni 2020

Första postat (Faktisk)

22 juni 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 april 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 april 2021

Senast verifierad

1 april 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • R19017M
  • 2019-002109-24 (EudraCT-nummer)
  • KLnro 38/2019 (Annan identifierare: Fimea)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

IPD-planbeskrivning

Endast anonymiserad data kan delas

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Pseudoxanthoma Elasticum

Kliniska prövningar på Dinatriumpyrofosfat

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera