Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera Rilzabrutinib hos vuxna och ungdomar med ihållande eller kronisk immuntrombocytopeni (ITP) (LUNA 3)

10 april 2024 uppdaterad av: Principia Biopharma, a Sanofi Company

En fas 3, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie med en öppen förlängning för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av oralt rilzabrutinib (PRN1008) hos vuxna och ungdomar med ihållande eller kronisk immuntrombocytopeni (ITP)

Detta är en randomiserad, dubbelblind studie av rilzabrutinib hos patienter med ihållande eller kronisk ITP, med ett genomsnittligt antal trombocyter på 35 000/μL) vid två omgångar med minst 5 dagars mellanrum under de 14 dagarna innan behandlingen påbörjas. Patienterna kommer att få rilzabrutinib eller placebo 400 mg två gånger dagligen.

För varje patient kommer studien att pågå i upp till 60 veckor från början av screeningperioden till slutet av studien (EOS). Detta inkluderar screening (upp till 4 veckor) genom en 12 till 24-veckors blindad behandlingsperiod följt av en 28-veckors öppen etikettperiod. Följt av en 4-veckors uppföljning efter dos.

Patienter som svarar enligt specificerade kriterier i slutet av den öppna etikettperioden kommer att kunna gå in i långtidsförlängningen (LTE) där de kommer att fortsätta att få behandling tills den sista patienten som går in i LTE har avslutat 12 månader.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

194

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-post: Contact-Us@sanofi.com

Studieorter

  • Argentina
      • Corrientes, Argentina, W3410 FND
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 3209
      • San Juan, Argentina, 5400
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 3208
    • Buenos Aires
      • Capital Federal, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 3206
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1900
        • Avslutad
        • Investigational Site Number : 3211
    • Córdoba
      • Cordoba, Córdoba, Argentina, X5003DCE
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 3205
  • Australien
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 3607
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 3608
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 3611
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 3609
    • Victoria
      • Frankston, Victoria, Australien, 3199
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 3606
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 3610
  • Brasilien
      • Belem Do Para, Brasilien, 66053-000
        • Aktiv, inte rekryterande
        • CEMEC Oncologica do Brasil Site Number : 7606
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211030
        • Aktiv, inte rekryterande
        • HEMORIO - Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti Site Number : 7609
      • São Paulo, Brasilien, 04039-004
        • Avslutad
        • Hospital do Servidor Publico Estadual de Sao Paulo Site Number : 7607
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Brasilien, 41253190
        • Rekrytering
        • Hospital Sao Rafael Instituto D'Or da Bahia Site Number : 7608
    • Paraná
      • Cascavel, Paraná, Brasilien, 85806-300
        • Rekrytering
        • Uniao Oeste Paranaense de Estudos e Combates ao Cancer Site Number : 7610
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035 003
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 7605
    • São Paulo
      • Sao Paulo, São Paulo, Brasilien, 08270-070
        • Rekrytering
        • Hospital Santa Marcelina Site Number : 7611
  • Chile
    • Coquimbo
      • La Serena, Coquimbo, Chile, 1720430
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 15201
    • Reg Metropolitana De Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana De Santiago, Chile, 7500653
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 15204
    • Valparaíso
      • Vina del Mar, Valparaíso, Chile, 322000
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 15202
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49933
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 25014
      • Creteil, Frankrike, 94000
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 25011
      • Dijon cedex, Frankrike, 21079
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 25010
      • Nantes Cedex 1, Frankrike, 44093
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 25009
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 25012
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 25008
      • Pessac, Frankrike, 33600
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 25007
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Southern California_Investigational Site Number 84024
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Rekrytering
        • UCSF Benioff Children's Hospital San Francisco_Investigational Site Number 84020
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kristin Shimano
      • Torrance, California, Förenta staterna, 90502
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor UCLA Medical Center_Investigational Site Number 84037
      • Whittier, California, Förenta staterna, 90602
        • Aktiv, inte rekryterande
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation_Investigational Site Number 84031
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Colorado_Investigational Site Number 84025
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Taizo Nakano
      • Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
        • Rekrytering
        • IMMUNOe International Research Centers_Investigational Site Number 84028
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Isaac Melamed, MD
    • Florida
      • Weeki Wachee, Florida, Förenta staterna, 34607
        • Aktiv, inte rekryterande
        • ASCLEPES Research Centers_Investigational Site Number 84023
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Rekrytering
        • Children's Healthcare of Atlanta_Investigational Site Number 84034
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Carolyn Bennett
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Rush University Medical Center_Investigational Site Number 84029
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Avslutad
        • University of Louisville - James Graham Brown Cancer Center_Investigational Site Number 84033
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Massachusetts General Hospital Site Number : 84038
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
        • Rekrytering
        • Montefiore Medical Center_Investigational Site Number 84032
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Irina Murakhovskaya
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Rekrytering
        • University Hospitals Cleveland Medical Center Site Number : 84036
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Cleveland Clinic_Investigational Site Number 84026
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)_Investigational Site Number 84027
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Michele Lambert
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Utah-Huntsman Cancer Institute_Investigational Site Number 84035
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Washington Medical Centre Site Number : 84041
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 37605
      • Kfar Saba, Israel, 4428164
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 37606
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 37607
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 37608
      • Zerifin, Israel, 70300
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 37609
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 38012
      • Milano, Italien, 20123
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 38015
      • Milano, Italien, 20142
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 38013
      • Trieste, Italien, 34125
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 38010
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 38011
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50134
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 38014
  • Japan
      • Chiba, Japan, 60-0852
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 39212
      • Hiroshima City, Japan, 730-8619
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 39203
      • Saitama-shi, Japan, 330-8777
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 39206
    • Ibaraki
      • Tsuchiura-shi, Ibaraki, Japan
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 39214
    • Ishikawa
      • Kanazawa-shi, Ishikawa, Japan, 920-8530
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 39205
    • Kanagawa
      • Sagamihara-shi, Kanagawa, Japan, 252-0375
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 39207
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Japan, 565-0871
        • Avslutad
        • Investigational Site Number : 39202
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 39201
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8655
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 39208
      • Meguro-ku, Tokyo, Japan, 152-8902
        • Avslutad
        • Investigational Site Number : 39210
      • Setagaya, Tokyo, Japan, 157-0074
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 39204
      • Sumida-ku, Tokyo, Japan, 130-8575
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 39209
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon, 06620
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number 79208
      • Istanbul, Kalkon, 34093
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number 79210
      • Izmir, Kalkon, 35100
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number 79206
      • Kayseri, Kalkon, 38039
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number 79209
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2P4
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 12404
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 12406
    • Quebec
  • Kina
      • Hangzhou, Kina, 310018
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 15611
      • Hefei, Kina
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 15608
      • Nanchang, Kina, 330006
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 15610
      • Tangshan, Kina, 63000
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 15613
      • Wuxi, Kina, 214023
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 15609
      • ZhenJiang, Kina, 212001
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 15614
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430022
        • Rekrytering
        • Wuhan Union Hospital of Tongji Medical College of HUST - Investigational Site Number: 15601
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Yu Hu
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Kina, 110022
        • Rekrytering
        • Shengjing Hospital of China Medical University - Investigational Site Number: 15603
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Zhuogang Liu
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Kina, 710068
        • Rekrytering
        • Shaanxi Provincial People's Hospital - Investigational Site Number: 15607
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Yi Wang
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250012
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Qilu Hospital of Shandong University - Investigational Site Number: 15605
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Rekrytering
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences - Investigational Site Number: 15602
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Lei Zhang
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650101
        • Rekrytering
        • Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University - Investigational Site Number: 15604
        • Huvudutredare:
          • Zeping Zhou
        • Kontakt:
  • Korea, Republiken av
    • Busan-gwangyeoksi
      • Busan, Busan-gwangyeoksi, Korea, Republiken av, 49241
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 41004
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Korea, Republiken av, 16499
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 41001
    • Seoul-teukbyeolsi
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea, Republiken av, 03080
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 41005
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea, Republiken av, 03722
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 41006
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Korea, Republiken av, 02841
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 41003
  • Mexiko
      • Chihuahua, Mexiko, 31200
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 48402
      • Ciudad de México, Mexiko, 06760
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 48406
      • Delegacion Benito Juarez, Mexiko, 03720
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 48405
      • Durango, Mexiko, 34000
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 48404
      • Zapopan, Mexiko, 45030
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 48403
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 48401
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 GD
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Erasmus MC_Investigational Site Number 52801
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 57802
      • Gralum, Norge, 1714
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 57801
  • Polen
      • Gdynia, Polen, 81-519
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 61615
      • Poznan, Polen, 61 696
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 61614
      • Warszawa, Polen, 02-776
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 61612
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 61613
    • Pomorskie
      • Slupsk, Pomorskie, Polen, 76-200
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 61609
    • Wielkopolskie
      • Pila, Wielkopolskie, Polen, 64-920
        • Avslutad
        • Investigational Site Number : 61617
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 119049
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 64307
      • Moscow, Ryska Federationen, 125167
        • Avslutad
        • Investigational Site Number : 64305
      • Novosibirsk, Ryska Federationen, 630090
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 64304
      • Pyatigorsk, Ryska Federationen, 357502
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 64301
      • Samara, Ryska Federationen, 443099
        • Avslutad
        • Investigational Site Number : 64306
      • St. Petersburg, Ryska Federationen, 191024
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 64302
      • Tula, Ryska Federationen, 300053
        • Avslutad
        • Investigational Site Number : 64303
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119228
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 70201
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 70202
      • Singapore, Singapore, 308433
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 70203
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 72412
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 72414
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 72409
      • Burgos, Spanien
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 72416
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 72410
      • Murcia, Spanien, 30008
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 72411
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 72413
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spanien, 29010
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 72408
    • Valenciana, Comunidad
      • Valencia / Valencia, Valenciana, Comunidad, Spanien, 46010
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 72407
  • Storbritannien
      • Harrow, Storbritannien, HA1 3UJ
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 82604
      • London, Storbritannien, W2 1NY
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 82609
      • London, Storbritannien, SE5 9PJ
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 82606
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 82603
      • Norfolk, Storbritannien, NR31 6LA
        • Avslutad
        • Investigational Site Number : 82605
      • Southampton, Storbritannien, SO16 6YD
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 82608
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Storbritannien, W12 0HS
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 82607
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 76405
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 76404
      • Chiangmai, Thailand, 50200
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 76402
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 76401
      • Songkla, Thailand, 90110
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 76403
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 27610
      • Düsseldorf, Tyskland, 40497
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number 27612
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 27613
      • Recklinghausen, Tyskland, 45659
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 27611
  • Ukraina
      • Dnipropetrovsk, Ukraina, 49102
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 80408
      • Kryvyi Rih City, Ukraina, 50025
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 80409
      • Kyiv, Ukraina, 03143
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 80410
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1083
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 34803
      • Debrecen, Ungern, 4032
        • Avslutad
        • Investigational Site Number : 34805
      • Gyor, Ungern, 9024
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 34801
      • Nyíregyháza, Ungern, 4405
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 34804
      • Szekesfehervar, Ungern, 8000
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number : 34802
  • Österrike
      • Graz, Österrike, 8036
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 4005
      • Leoben, Österrike, 8700
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 4004
      • Linz, Österrike, A4020
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 4001
      • Steyr, Österrike, 4400
        • Avslutad
        • Investigational Site Number : 4003
      • Wien, Österrike, 1140
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Investigational Site Number : 4002

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienterna kommer att vara män och kvinnor med primär ITP med en varaktighet på >6 månader hos pediatriska deltagare i åldern 12 till
  2. Patienter som hade ett svar (uppnått trombocytantal ≥50 000/µL) på IVIg/anti-D eller CS som inte var ihållande och som har dokumenterat intolerans, otillräckligt svar eller någon kontraindikation för lämpliga kurser av standardbehandling med ITP

  3. I genomsnitt 2 trombocytantal med minst 5 dagars mellanrum på 35 000/µL inom 14 dagar före den första dosen av studieläkemedlet

    - Pediatriska patienter måste dessutom bestämmas behöva behandling för ITP enligt klinisk bedömning av utredaren.

  4. Adekvat hematologisk, lever- och njurfunktion (absolut antal neutrofiler ≥1,5 X 10^9/L, ASAT/ALT ≤1,5 ​​x övre normalgräns [ULN], albumin ≥3 g/dL, totalt bilirubin ≤1,5 ​​x ULN [om inte patienten har dokumenterat Gilberts syndrom], glomerulär filtrationshastighet >50 [Cockcroft och Gault-metoden])
  5. Hemoglobin >9 g/dL inom 1 vecka före studiedag 1
  6. All användning av preventivmedel av män och kvinnor bör vara förenlig med lokala bestämmelser om preventivmetoder för dem som deltar i kliniska studier
  7. Patienter måste kunna lämna skriftligt informerat samtycke eller informerat samtycke med motsvarande informerat samtycke från patientens vårdnadshavare och samtycka till schemat för bedömningar

Exklusions kriterier:

  1. Patienter med sekundär ITP
  2. Gravida eller ammande kvinnor
  3. Anamnes (inom 5 år efter studiedag 1) eller aktuell, aktiv malignitet som kräver eller sannolikt kommer att kräva kemoterapeutisk eller kirurgisk behandling under studien, med undantag för icke-melanom hudcancer
  4. Transfusion med blod, blodprodukter, plasmaferes eller användning av andra räddningsmediciner med avsikt att öka antalet blodplättar inom 14 dagar före studiedag 1
  5. Ändring av CS och/eller TPO-RA dos inom 14 dagar före studiedag 1 (mer än 10 % variation från nuvarande doser)
  6. Andra immunsuppressiva läkemedel än CS:er inom 5 gånger eliminationshalveringstiden för läkemedlet eller 14 dagar efter studiedag 1, beroende på vilket som är längst

  7. Behandling med rituximab eller splenektomi inom 3 månader före studiedag 1

    - Patienter som behandlas med rituximab kommer att ha normala B-cellstal före inskrivningen

  8. Har fått något prövningsläkemedel inom 30 dagar innan den första dosen av studieläkemedel, eller minst 5 gånger elimineringshalveringstiden för läkemedlet (beroende på vilket som är längre); patienten ska inte använda en undersökningsapparat vid tidpunkten för dosering

    • Patienter som tidigare fått behandling med Brutons tyrosinkinas (BTK)-hämmare (förutom rilzabrutinib) inom 30 dagar före den första dosen av studieläkemedlet är inte berättigade
    • Patienter som tidigare fått rilzabrutinib vid något tillfälle är inte behöriga
  9. Historia om solid organtransplantation
  10. Myelodysplastiskt syndrom
  11. Levande vaccin inom 28 dagar före studiedag 1 eller planerar att få ett under studien
  12. Planerad operation i tidsramen för doseringsperioden

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Rilzabrutinib
Patienterna får rilzabrutinib 400 mg oralt två gånger dagligen i upp till 24 veckor följt av 28 veckors öppen period
Läkemedel: Rilzabrutinib
400mg Caplet
Andra namn:
  • PRN1008
Placebo-jämförare: Placebo
Patienterna får matchande placebo 400 mg oralt två gånger dagligen i upp till 24 veckor
Läkemedel: Placebo
400mg Caplet
Andra namn:
  • PRN1008 Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Varaktigt blodplättssvar under de sista 6 veckorna av den 24-veckors blindade behandlingsperioden (inte för EU och Storbritannien)
Tidsram: 24 veckor
Varaktigt blodplättssvar definieras som en andel av deltagarna som kan uppnå trombocytantal på eller över 50 000/μL för ≥ två tredjedelar av minst 8 icke-saknade veckoschemalagda trombocytmätningar under de sista 12 veckorna av den 24-veckors blindade behandlingsperioden i frånvaro av räddningsterapi, förutsatt att minst 2 icke-saknade schemalagda trombocytmätningar per vecka är på eller över 50 000/μL.
24 veckor
för EU och Storbritannien: Andel vuxna deltagare som kan uppnå trombocytantal på eller över 50 000/μL under minst 8 av de sista 12 veckorna av den 24-veckors blindade behandlingsperioden i frånvaro av räddningsterapi
Tidsram: 24 veckor
24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal veckor med trombocytantal ≥50 000/μL ELLER mellan ≥30 000/μL och
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Antal veckor med trombocytantal ≥30 000/μL och minst fördubblats från baslinjen under den 24-veckors blindade behandlingsperioden i frånvaro av räddningsterapi
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Tid till första trombocytantalet på ≥50 000/μL ELLER mellan ≥30 000/μL och
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Andel patienter som behöver räddningsterapi under den 24-veckors blindade behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Ändring från baslinjen på punkt 10 i ITP-patientbedömningsformuläret för vuxna patienter (≥18 år) vid vecka 13
Tidsram: Från baslinjen till vecka 13
Från baslinjen till vecka 13
för EU och Storbritannien: Förändring från baslinjen i bedömningen av idiopatisk trombocytopenisk purpura blödningsskala (IBLS) vid vecka 25
Tidsram: I vecka 25
I vecka 25
Andel deltagare som kan uppnå stabilt blodplättssvar inom en period av 24 veckor efter det att trombocytsvaret har uppnåtts.
Tidsram: 24 veckor
Stabilt blodplättssvar definieras som inga 2 schemalagda besök, med minst 4 veckors mellanrum, med ett trombocytantal mindre än 50 000/µL, utan ett mellanliggande besök med ett trombocytantal ≥50 000/µL. Initialt blodplättssvar definierat som trombocytantal ≥50 000/μL inom 12 veckor efter påbörjad behandling med rilzabrutinib under studien.
24 veckor
Frekvens och svårighetsgrad av behandling Emergent biverkningar
Tidsram: 52 veckors behandling, 12 månaders långtidsförlängning och 4 veckors uppföljning efter sista dosen
Inklusive fysisk undersökning, EKG, kliniska laboratorietestresultat, vitala tecken och laboratorietester (serumkemi, hematologi, förutom trombocytantal som ingår i det primära effektmåttet)
52 veckors behandling, 12 månaders långtidsförlängning och 4 veckors uppföljning efter sista dosen
Frekvens och svårighetsgrad av blödande TEAE
Tidsram: 52 veckors behandling, 12 månaders långtidsförlängning och 4 veckors uppföljning efter sista dosen
52 veckors behandling, 12 månaders långtidsförlängning och 4 veckors uppföljning efter sista dosen
Plasmakoncentrationer av rilzabrutinib
Tidsram: Fram till 52 veckor
Fram till 52 veckor
Ändring från baslinjen för symtom, besvär och aktivitetsdomäner i ITP Patient Assessment Questionnaire (ITP-PAQ) hos vuxna patienter (≥18 år)
Tidsram: 52 veckors behandling, 12 månaders långtidsförlängning och 4 veckors uppföljning efter sista dosen
ITP Patient Assessment Questionnaire™ (ITP-PAQ™) är ett sjukdomsspecifikt instrument som utformats för att mäta livskvaliteten (QoL) hos vuxna patienter med immun trombocytopeni. Objekten använder en 4-veckors återkallelse med svar registrerade på 4-, 5- eller 7-punkts Likert-skalor. Alla objektpoäng omvandlas till ett 0 till 100-kontinuum där högre poäng representerar bättre QoL och viktas lika för att härleda skalpoängen.
52 veckors behandling, 12 månaders långtidsförlängning och 4 veckors uppföljning efter sista dosen
Förändring från baslinjen i sjukdomsspecifik QoL mätt med Kids' ITP Tools (ITP-KIT) poäng hos pediatriska deltagare
Tidsram: 52 veckors behandling, 12 månaders långtidsförlängning och 4 veckors uppföljning efter sista dosen
ITP-KIT inkluderar ett batteri av tre sjukdomsspecifika instrument, ett formulär för självrapportering av barn utformat för att fyllas i av barn ≥7 år, ett formulär för fullmaktsrapport för föräldrar för barn
52 veckors behandling, 12 månaders långtidsförlängning och 4 veckors uppföljning efter sista dosen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Principia Biopharma, a Sanofi Company

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 december 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

5 juni 2025

Avslutad studie (Beräknad)

20 november 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 september 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 september 2020

Första postat (Faktisk)

24 september 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EFC17093
  • PRN1008-018 (Annan identifierare: Principia Biopharma)
  • 2023-509401-71 (Registeridentifierare: CTIS)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Immun trombocytopeni

Kliniska prövningar på Rilzabrutinib

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera