Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av TYR Sphere i Frankrike (TYR sphere Fra)

14 februari 2024 uppdaterad av: Vitaflo International, Ltd

En godtagbarhetsstudie för att utvärdera följsamhet, tolerans och metabolisk kontroll hos patienter med tyrosinemi vid användning av TYR Sphere (ett livsmedel för speciella medicinska ändamål) som en del av kosthantering.

10 deltagare från 3 år och äldre med tyrosinemi eller alkaptonuri kommer att ordineras Tyr-sfär efter en bedömning av deras individuella behov av sin dietist.

Alla deltagare kommer att gå in i en 4-veckors utvärderingsperiod, där följsamhet och gastrointestinal tolerans bedöms. Utvärderingar av Tyr-sfärens smaklighet görs i slutet av utvärderingsperioden. Torkade blodfläckar tas dag 1 och 28 och en gång i veckan däremellan.

Deltagare som fortsätter att ta produkten i slutet av sin utvärderingsperiod kommer att gå in i en uppföljningsperiod under vilken metabolisk kontroll, antropometrisk och näringsstatusdata kommer att samlas in under de årliga rutinbesöken för standardvården.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

10 deltagare med tyrosinemi eller alkaptonuri kommer att bjudas in att delta i denna studie. Efter samtycke kommer de att bedömas av sin dietist och en rekommenderad mängd Tyr-sfär kommer att ordineras baserat på deras individuella behov. Tyrsfären är ett livsmedel för särskilda medicinska ändamål enligt definitionen i förordning (EU) nr 609/2013. Det är utformat för att förskrivas baserat på dess proteininnehåll, inte dess energiinnehåll.

Besök 1, baslinjeaktiviteter på klinikbesök: samtycke, demografi, antropometriska mätningar, gastrointestinal historia, dietbedömning, metabolisk kontrollbedömning inklusive insamling av torkade blodfläckar för fenylalanin- och tyrosinnivåer, registrera rutinmässigt intagen urin succinylaceton, serumalbumin och pre-albuminnivåer, nytt kostrecept.

Vecka 1 till 4 (patient hemma): torkade blodfläckar, rapportering/bedömning av biverkningar, daglig överlevnadsdagbok för Tyr-sfären, dagbok för dagliga gastrointestinala symtom (endast vecka 1 och 4), dagbok för dagligt intag av Nitisinone som rutinmässigt ordineras. Det blir ett telefonsamtal

Besök 2, slutet av acceptansfasen klinikbesöksaktiviteter: antropometriska mätningar, granskning av dagböcker, granskning av biverkningar, bedömning av metabolisk kontroll inklusive insamling av torkade blodfläckar för fenylalanin- och tyrosinnivåer, utredarens bedömning av Tyr-sfären för deltagaren och beslut om att fortsätta med receptet.

Treårig rutinuppföljning: för de deltagare som fortsätter med Tyr-sfärreceptet (i samråd med utredaren) kommer de att gå in i en uppföljningsperiod på tre år, under vilken endast rutin, standard på vårdbesök och rutiner kommer att äga rum. Data kommer att samlas in om antropometri, fenylalanin- och tyrosinnivåer från torkade blodfläckar, biverkningar, registrera rutinmässigt intagen urin succinylaceton, serumalbumin och pre-albuminnivåer.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

14

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnostiserats med tyrosinemi.
  • Ålder ≥ 3 år.
  • Enligt utredarens uppfattning, kan följa studieprotokollet och ta minst en dospåse med studieprodukten per dag.
  • Villigt givet, skriftligt, informerat samtycke från patient eller förälder/vårdnadshavare.
  • Villigt givet, skriftligt samtycke (om så är lämpligt).

Exklusions kriterier:

  • Individer som är allergiska mot mjölk, fisk och soja (dessa allergener är inneboende i studieproduktens ingredienser).
  • Användning av ytterligare makro-/mikronäringstillskott under utvärderingsperioden, såvida det inte är kliniskt indicerat och ordinerat av utredaren (måste registreras i patientfallsrapport från CRF).
  • Kvinnor som är gravida/ammar i början av studien eller planerar att bli gravida under studien.

OBS: Kvinnor som blir gravida under studien kommer inte längre att kunna delta och kommer att dras tillbaka.

  • Individer som enligt utredarens uppfattning inte kan följa protokollets krav.
  • Varje samsjuklighet som, enligt utredarens uppfattning, skulle utesluta deltagande i studien.
  • Patienter som för närvarande deltar i, planerar att delta i eller har deltagit i en interventionell prövning av läkemedel, livsmedel eller medicintekniska produkter inom 30 dagar före screeningbesöket.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Stödjande vård
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Tyr sfär
Alla patienter ska få Tyr-sfär som en del av sin kostbehandling för tyrosinemi eller alkaptonuri (AKU).
Kosttillskott: Tyr sfär

Tyr-sfären är en pulveriserad, lågfenylalanin- och tyrosinproteinersättning, som innehåller en balanserad blandning av isolat av kaseinglykomakropeptid (cGMP), essentiella och icke-essentiella aminosyror, kolhydrater, fett, vitaminer, mineraler och den långkedjiga fleromättade fettsyran (LCP) och dokosahexaensyra (DHA). Den innehåller sockerarter och sötningsmedel.

Produkten är designad för att förskrivas baserat på dess proteininnehåll, inte dess energiinnehåll.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring i överensstämmelse med rekommenderade mängder Tyr-sfär
Tidsram: Inspelat dagligen dag 1-28
Patienten rapporterade data om faktiska jämfört med föreskrivna intag av Tyr-sfär, utvärderade av HCPs regelbundet enligt rutinpraxis.
Inspelat dagligen dag 1-28
Förändring i gastrointestinal tolerans
Tidsram: Inspelat dagligen dag 1-28
Patient rapporterade data om eventuella gastrointestinala symtom, utvärderade av hälsovårdare regelbundet enligt rutinpraxis.
Inspelat dagligen dag 1-28
Patientutvärdering av Tyr-sfärens smaklighet
Tidsram: Dag 28, slutet av acceptansfasen
Patientrapporterad bedömning av Tyr-sfärens smaklighet på en Likert-skala: 1 (gillade det verkligen inte) till 5 (gillade det).
Dag 28, slutet av acceptansfasen
Förändring i metabol kontroll: tyrosinnivåer
Tidsram: Dag 1, vecka 1, vecka 2, vecka 3, vecka 4, dag 28
Tyrosinnivåer erhållna från torkade blodfläckar
Dag 1, vecka 1, vecka 2, vecka 3, vecka 4, dag 28
Förändring i metabol kontroll: fenylalaninnivåer
Tidsram: Dag 1, vecka 1, vecka 2, vecka 3, vecka 4, dag 28
Fenylalaninnivåer erhållna från torkade blodfläckar
Dag 1, vecka 1, vecka 2, vecka 3, vecka 4, dag 28

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Långsiktig förändring i tillväxt
Tidsram: 3-års uppföljningstid
Registrerade framsteg i tillväxt från standardvårdens uppföljningsbesök under tre år
3-års uppföljningstid
Långvarig förändring av urinens succinylacetonnivå
Tidsram: 3-års uppföljningstid
Registrerade förändringar i urinsuccinylacetonnivåer från uppföljningsbesök i standardvård under tre år
3-års uppföljningstid
Långsiktig förändring av nivån före albumin
Tidsram: 3-års uppföljningstid
Registrerade förändringar i pre-albuminnivåer från standardvårdens uppföljningsbesök under tre år
3-års uppföljningstid
Långvarig förändring av serumalbuminnivån
Tidsram: 3-års uppföljningstid
Registrerade förändringar i serumalbuminnivåer från standardvårdens uppföljningsbesök under tre år
3-års uppföljningstid

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Utredare

  • Huvudutredare: Jean-Baptiste Arnoux, Hôpital Necker-Enfants Malades

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 december 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

31 januari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 februari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 februari 2021

Första postat (Faktisk)

21 februari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TyrSph-2020-10-16
  • SI 21.01.06.74121 (Annan identifierare: CPP Est I)
  • 2021-A01263-38 (Annan identifierare: REC)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Tyrosinemi

Kliniska prövningar på Tyr sfär

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera