- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04925206
En säkerhets- och effektstudie som utvärderar ET-01 hos patienter med transfusionsberoende β-thalassemi (ET-01)
15 februari 2023 uppdaterad av: EdiGene (GuangZhou) Inc.
En multicenter, öppen fas 1-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av en enstaka dos av autolog CRISPR-Cas9 modifierad CD34+ humana hematopoetiska stam- och stamceller (hHSPC) hos patienter med transfusionsberoende β-thalassemi
Detta är en enarmad, öppen, multicenter, endos fas 1-studie på försökspersoner med transfusionsberoende β-talassemi.
Studien kommer att utvärdera säkerheten och effekten av autologa CRISPR-Cas9 Modifierade CD34+ humana hematopoietiska stam- och stamceller (hHSPCs) med användning av ET-01.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
8
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
- Guangzhou Women And Children's Medical Center
-
Shenzhen, Guangdong, Kina, 518035
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 35 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Ämnen och/eller juridiskt ombud förstår och undertecknar frivilligt formulär för informerat samtycke.
- Diagnos av transfusionsberoende β-talassemi (β-TDT) enligt protokoll.
- Det är inte lämpligt att få konventionell allogen hematopoetisk stamcellstransplantation.
- Lansky/Karnofsky poäng ≥ 70 %.
- Kvalificerad för hematopoetisk stamcellstransplantation och konditionering med busulfan enligt utredarens bedömning.
Andra protokolldefinierade inklusionskriterier kan gälla.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Patienter med associerad α-talassemi.
- Patienter med kliniskt signifikanta akuta eller okontrollerade infektioner.
- Anamnes med okontrollerad epilepsi eller andra psykiska störningar.
- Tidigare behandling med allogen benmärgstransplantation eller genterapi.
Andra protokolldefinierade uteslutningskriterier kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: ET-01
|
Rekryterade deltagare kommer att få ET-01 IV-infusion efter myeloablativ konditionering med busulfan.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
Frekvens och svårighetsgrad av insamlade AE och SAE
Tidsram: Inom 24 månader efter ET-01-infusion
|
Inom 24 månader efter ET-01-infusion
|
Dödlighet av alla orsaker
Tidsram: Från undertecknande av informerat samtycke upp till 24 månader efter ET-01-infusion
|
Från undertecknande av informerat samtycke upp till 24 månader efter ET-01-infusion
|
Incidensen av transplantationsrelaterad dödlighet
Tidsram: Från baslinje (pre-transfusion) upp till 12 månader efter ET-01-infusion
|
Från baslinje (pre-transfusion) upp till 12 månader efter ET-01-infusion
|
Totalt antal lymfocyter
Tidsram: Inom 24 månader efter ET-01-infusion
|
Inom 24 månader efter ET-01-infusion
|
Andel patienter med onormal proliferation av blodkroppar
Tidsram: Inom 24 månader efter ET-01-infusion
|
Inom 24 månader efter ET-01-infusion
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
17 augusti 2021
Primärt slutförande (Förväntat)
30 juni 2024
Avslutad studie (Förväntat)
30 juni 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 juni 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 juni 2021
Första postat (Faktisk)
14 juni 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 februari 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 februari 2023
Senast verifierad
1 februari 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- EDG-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på ET-01
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...EdiGene Inc.; The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University; Zunyi...Aktiv, inte rekryterandeTransfusionsberoende beta-thalassemiKina
-
EdiGene (GuangZhou) Inc.PLA 923 HospitalAktiv, inte rekryterandeTransfusionsberoende beta-thalassemiKina
-
Menoufia UniversityAlexandria UniversityAvslutad
-
Eirion Therapeutics Inc.Aktiv, inte rekryterandeKråkfötter | Lateral Canthal Lines, LCLFörenta staterna
-
Universidad de ZaragozaUniversity of ValladolidAvslutad
-
Centre Hospitalier Universitaire, AmiensRekryteringFunktionell magnetisk resonanstomografi | ASD | Social kognition | Ögonspårning | Gemensam uppmärksamhetFrankrike
-
Hollister IncorporatedAvslutad
-
Vyaire MedicalM.D. Anderson Cancer CenterAvslutad
-
Royan InstituteAvslutadInfertilitetIran, Islamiska republiken
-
University of Wisconsin, MadisonNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)RekryteringKroniska tillstånd, fleraFörenta staterna