Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En säkerhets- och effektstudie som utvärderar ET-01 hos patienter med transfusionsberoende β-thalassemi (ET-01)

15 februari 2023 uppdaterad av: EdiGene (GuangZhou) Inc.

En multicenter, öppen fas 1-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av en enstaka dos av autolog CRISPR-Cas9 modifierad CD34+ humana hematopoetiska stam- och stamceller (hHSPC) hos patienter med transfusionsberoende β-thalassemi

Detta är en enarmad, öppen, multicenter, endos fas 1-studie på försökspersoner med transfusionsberoende β-talassemi. Studien kommer att utvärdera säkerheten och effekten av autologa CRISPR-Cas9 Modifierade CD34+ humana hematopoietiska stam- och stamceller (hHSPCs) med användning av ET-01.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

8

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518035
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 35 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Ämnen och/eller juridiskt ombud förstår och undertecknar frivilligt formulär för informerat samtycke.
  • Diagnos av transfusionsberoende β-talassemi (β-TDT) enligt protokoll.
  • Det är inte lämpligt att få konventionell allogen hematopoetisk stamcellstransplantation.
  • Lansky/Karnofsky poäng ≥ 70 %.
  • Kvalificerad för hematopoetisk stamcellstransplantation och konditionering med busulfan enligt utredarens bedömning.

Andra protokolldefinierade inklusionskriterier kan gälla.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Patienter med associerad α-talassemi.
  • Patienter med kliniskt signifikanta akuta eller okontrollerade infektioner.
  • Anamnes med okontrollerad epilepsi eller andra psykiska störningar.
  • Tidigare behandling med allogen benmärgstransplantation eller genterapi.

Andra protokolldefinierade uteslutningskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ET-01
Rekryterade deltagare kommer att få ET-01 IV-infusion efter myeloablativ konditionering med busulfan.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Frekvens och svårighetsgrad av insamlade AE ​​och SAE
Tidsram: Inom 24 månader efter ET-01-infusion
Inom 24 månader efter ET-01-infusion
Dödlighet av alla orsaker
Tidsram: Från undertecknande av informerat samtycke upp till 24 månader efter ET-01-infusion
Från undertecknande av informerat samtycke upp till 24 månader efter ET-01-infusion
Incidensen av transplantationsrelaterad dödlighet
Tidsram: Från baslinje (pre-transfusion) upp till 12 månader efter ET-01-infusion
Från baslinje (pre-transfusion) upp till 12 månader efter ET-01-infusion
Totalt antal lymfocyter
Tidsram: Inom 24 månader efter ET-01-infusion
Inom 24 månader efter ET-01-infusion
Andel patienter med onormal proliferation av blodkroppar
Tidsram: Inom 24 månader efter ET-01-infusion
Inom 24 månader efter ET-01-infusion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 augusti 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

30 juni 2024

Avslutad studie (Förväntat)

30 juni 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 juni 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 juni 2021

Första postat (Faktisk)

14 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 februari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 februari 2023

Senast verifierad

1 februari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på ET-01

3
Prenumerera