Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klonal arkitektur av ASXL1-muterad myelofibros (CLONEMF)

24 januari 2023 uppdaterad av: University Hospital, Angers
Prospektiv studie för att dechiffrera den klonala arkitekturen för ASXL1-muterad primär och sekundär myelofibros och dess inverkan på prognos

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den klonala arkitekturen hos myelofibrospatienter är fortfarande lite beskriven. Inkonsekventa resultat när det gäller det prognostiska värdet av vissa mutationer observeras i litteraturen, särskilt när det gäller ASXL1-mutationer. Vi antar att en bättre förståelse av den klonala arkitekturen för ASXL1-muterad myelofibros kan hjälpa till att förfina den prognostiska effekten av ASXL1-mutationer.

Denna studie syftar till att utvärdera en multicenterkohort på 50 patienter. Blod från patienter kommer att samlas in inom 18 månader efter diagnos. Efter 4 års uppföljning av patienten som en del av hans vanliga vård kommer data om överlevnad och leukemitransformation att samlas in.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

50

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • CHU Angers
        • Kontakt:
          • Corentin ORVAIN, Dr
        • Huvudutredare:
          • Corentin ORVAIN, Dr
      • Brest, Frankrike
        • CHRU Brest
        • Kontakt:
          • Jean-Christophe IANOTTO, Pr
        • Huvudutredare:
          • Jean-Christophe IANOTTO, Pr
      • Cholet, Frankrike
        • Ch Cholet
        • Kontakt:
          • Charles BESCOND, Dr
        • Huvudutredare:
          • Charles BESCOND, Dr
      • Nantes, Frankrike
        • CHU Nantes
        • Kontakt:
          • Viviane DUBRUILLE, Dr
        • Huvudutredare:
          • Viviane DUBRUILLE, Dr
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Bicêtre
        • Kontakt:
          • Laurence Laurence, Dr
        • Huvudutredare:
          • Laurence Laurence, Dr
      • Quimper, Frankrike
        • CH de Cornouaille
        • Kontakt:
          • Lenaïg LE CLECH, Dr
        • Huvudutredare:
          • Lenaïg LE CLECH, Dr
      • Tours, Frankrike
        • CHRU Tours - Hôpital Bretonneau
        • Huvudutredare:
          • Antoine MACHET, Dr

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vuxna (ålder ≥18 år),
  • Ansluten till det nationella socialförsäkringssystemet,
  • ASXL1 muterad primär eller sekundär myelofibros,
  • Undertecknade samtycke att delta i studien,
  • Inkluderad, eller samtycker till att inkluderas, i den nationella klinisk-biologiska databasen för France Intergroupe Syndrome Myéloprolifératifs (FIM).

Exklusions kriterier:

  • Patient med annan aktiv hematologisk sjukdom eller cancer vid tidpunkten för diagnos,
  • Person som omfattas av ett rättsskyddssystem eller är oförmögen att ge samtycke.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: ÖVRIG
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: CLONEMF kohort
Biologisk: Bestämning av klonal arkitektur

Biologisk:

  • Bestämning av klonal arkitektur genom sortering av cirkulerande CD34-positiva celler följt av cellodling och kolonigenotypning och/eller encellig DNA-sekvensering
  • Sekundärt resultat: transkriptomisk studie genom RNA-sekvensering

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Identifiera undergrupper av ASXL1-muterad myelofibros baserat på klonala arkitekturdata
Tidsram: 24 månader
Den klonala arkitekturen definieras av antalet mutationer (numeriskt), ordningen för förvärvet av mutationerna (kategori, pre/post/separerad), mutationsförgreningen (kategoriserad, ja/nej), närvaron av distinkta kloner (kategori, ja/nej) och övergången till homozygositet för varje klon (kategori, ja/nej). Alla parametrar för klonal arkitektur kommer att analyseras tillsammans med en multivariat klassificering (Factor Analysis for Mixed Data) följt av en klustring som tillåter oss att identifiera homogena kluster av patienter.
24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Beskrivning av tidigare konstituerade prognostiska genomiska grupper (enligt Luque Paz et al. 2021) inom identifierade kluster av klonal arkitektur
Tidsram: 24 månader
Fördelningen av patienter till genomiska grupper kommer att rapporteras för varje kluster av klonal arkitektur (antal och procent).
24 månader
Studera de funktionella egenskaperna hos varje subtyp av klonal arkitektur genom transkriptomik
Tidsram: 24 månader
Gene Set Enrichment Analysis (GSEA) kommer att utföras för varje kluster av klonal arkitektur
24 månader
Jämförelse av manlig andel inom undertyperna av klonal arkitektur
Tidsram: 24 månader
Fördelning av kön kommer att jämföras
24 månader
Jämförelse av ålder vid tidpunkten för diagnos inom subtyperna av klonal arkitektur
Tidsram: 24 månader
Ålder vid tidpunkten (år) av diagnos kommer att jämföras
24 månader
Jämförelse av blodvärden inom undertyperna av klonal arkitektur
Tidsram: 24 månader
Blodvärdena (g/dL eller G/L) vid tidpunkten för diagnos kommer att jämföras
24 månader
Jämförelse av LDH-nivåer inom undertyperna av klonal arkitektur
Tidsram: 24 månader
LDH-nivåer (UI/L) vid tidpunkten för diagnos kommer att jämföras
24 månader
Jämförelse av splenomegali proportion inom subtyperna av klonal arkitektur
Tidsram: 24 månader
Andelen patienter med splenomegali kommer att jämföras
24 månader
Jämförelse av konstitutionella symtom andel inom subtyperna av klonal arkitektur
Tidsram: 24 månader
Andelen patienter med konstitutionella symtom kommer att jämföras
24 månader
Utvärdering av patienternas totala överlevnad vid 4 år enligt deras klonala arkitekturprofil
Tidsram: 72 månader
Total överlevnad kommer att utvärderas av Cox-modeller
72 månader
Utvärdering av den leukemifria överlevnaden för patienterna vid 4 år enligt deras klonala arkitekturprofil
Tidsram: 72 månader
Leukemifri överlevnad kommer att utvärderas av Cox-modeller
72 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Angers

Utredare

  • Studierektor: POUILLART, University Hospital, Angers

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FÖRVÄNTAT)

1 mars 2023

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 mars 2025

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 mars 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 december 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 januari 2023

Första postat (FAKTISK)

2 februari 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

2 februari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 januari 2023

Senast verifierad

1 december 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2022-A02497-36

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myelofibros

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera