Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Eculizumab hos vuxna deltagare med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) i Kina (Soliris)

4 januari 2024 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Open-Label, multicenterstudie för att bedöma effektiviteten, säkerheten, farmakokinetik, farmakodynamik och immunogenicitet hos Eculizumab vid behandling av komplementhämmare Naiva vuxna deltagare med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) i Kina

Detta är en fas 3b, enkelarmad, öppen, multicenterstudie för att utvärdera effektivitet, säkerhet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) och immunogenicitet hos eculizumab hos vuxna deltagare med paraxysmal hemoglobinuri (PNH) i Kina.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 3b, enkelarmad, öppen, multicenterstudie för att utvärdera effekt, säkerhet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) och immunogenicitet hos eculizumab hos vuxna deltagare med PNH i Kina som tidigare inte har behandlats med komplementhämmare. Cirka 25 kvalificerade deltagare i Kina kommer att registreras.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

15

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

      • Beijing, Kina, CN-100730
        • Research Site
      • Hangzhou, Kina, 310003
        • Research Site
      • Nantong, Kina, 226001
        • Research Site
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Research Site
      • Tianjian, Kina, 300020
        • Research Site
      • Tianjin, Kina, 300052
        • Research Site
      • Wuhan, Kina, 430022
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vuxna C5-hämmare naiva PNH-patienter (ålder>=18), vilket bekräftas av flödescytometriutvärdering.
  • Måste vara vaccinerad mot N meningitidis.

Exklusions kriterier:

  • Meningitidisinfektion eller olöst meningokocksjukdom
  • Betydande benmärgssvikt
  • Andra betydande systemiska sjukdomar som kan ha inverkan på effekt- och säkerhetsbedömning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Eculizumab
Eculizumab kommer att administreras som IV-infusion.
Deltagarna kommer att få 600 milligram (mg) en gång i veckan på dag 1, 8, 15 och 22 följt av 900 mg varannan vecka från dag 29 till dag 435.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i laktatdehydrogenas (LDH) vid vecka 12
Tidsram: Baslinje, vecka 12
För att bedöma effekten av eculizumab hos deltagare med PNH
Baslinje, vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal (%) deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje till och med vecka 64
Att bedöma säkerheten och toleransen av eculizumab hos deltagare med PNH
Baslinje till och med vecka 64
Farmakokinetik (PK): Serum Eculizumab Koncentration
Tidsram: Baslinje till och med vecka 64 (fördos och efterdos)
Att karakterisera farmakokinetiken för eculizumab hos deltagare med PNH
Baslinje till och med vecka 64 (fördos och efterdos)
Förändring från baslinjen i serumfri och total koncentration av komplement 5 (C5).
Tidsram: Baslinje till och med vecka 64 (fördos och efterdos)
Att karakterisera farmakodynamiken hos eculizumab hos deltagare med PNH
Baslinje till och med vecka 64 (fördos och efterdos)
Antal (%) deltagare med antidrug antikroppar (ADA) mot Eculizumab
Tidsram: Baslinje till och med vecka 64
Att karakterisera immunogeniciteten hos eculizumab hos deltagare med PNH
Baslinje till och med vecka 64
Förändring från baslinjen i funktionell bedömning av kronisk sjukdomsterapi (FACIT)-trötthetsresultat vid vecka 64
Tidsram: Baslinje till och med vecka 64
För att bedöma effekten av eculizumab hos deltagare med PNH
Baslinje till och med vecka 64
Antal (%) deltagare med genombrottshemolys
Tidsram: Baslinje till och med vecka 64
För att bedöma effekten av eculizumab hos deltagare med PNH
Baslinje till och med vecka 64
Antal (%) deltagare som uppnår LDH-normalisering
Tidsram: Baslinje till och med vecka 64
För att bedöma effekten av eculizumab hos deltagare med PNH
Baslinje till och med vecka 64
Antal (%) deltagare som behöver blodtransfusion
Tidsram: Baslinje till och med vecka 64
För att bedöma effekten av eculizumab hos deltagare med PNH
Baslinje till och med vecka 64
Antal (%) deltagare ändras från baslinjen i vitala tecken och laboratorieparametrar vid alla schemalagda besök.
Tidsram: Baslinje till och med vecka 64
Att karakterisera säkerhetsprofilen för eculizumab hos deltagare med PNH
Baslinje till och med vecka 64

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Samarbetspartners

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 juli 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

27 mars 2025

Avslutad studie (Beräknad)

27 mars 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 maj 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 maj 2023

Första postat (Faktisk)

2 juni 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade individuella data på patientnivå från AstraZeneca-gruppen av företag sponsrade kliniska prövningar via förfrågningsportalen.

Alla förfrågningar kommer att utvärderas enligt åtagandet för AZ-avslöjande:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, indikerar att AZ accepterar förfrågningar om IPD, men det betyder inte att alla förfrågningar kommer att delas.

Tidsram för IPD-delning

AstraZeneca kommer att uppfylla eller överträffa datatillgängligheten enligt de åtaganden som gjorts enligt EFPIA Pharmas principer för datadelning. För detaljer om våra tidslinjer, vänligen se vårt åtagande om avslöjande på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kriterier för IPD Sharing Access

När en begäran har godkänts kommer AstraZeneca att ge tillgång till de avidentifierade individuella data på patientnivå i ett godkänt sponsrat verktyg. Undertecknat avtal om datadelning (icke förhandlingsbart avtal för dataåtkomst) måste finnas på plats innan du får åtkomst till begärd information. Dessutom måste alla användare acceptera villkoren för SAS MSE för att få åtkomst. För ytterligare information, vänligen granska Disclosure Statements på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Paroxysmal nattlig hemoglobinuri

Kliniska prövningar på Eculizumab

3
Prenumerera