Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kliniska prövningar på Diamond-Blackfan Anemi

Totalt 4274 resultat

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Rekrytering

En fas I/II, dosupptrappningsstudie för intrapatient av den selektiva GlyT1-hämmaren, Bitopertin för steroid-refraktär diamant-Blackfan-anemi.

Steroid-refraktär Diamond-Blackfan Anemia (DBA)

Förenta staterna
Stanford University
University of Alabama at Birmingham; University of Minnesota

Avslutad

Allo-HCT MUD för icke-maligna röda blodkroppar (RBC): Sickle Cell, Thal och DBA: Reduced Intensity Conditioning, Co-tx MSCs

Sicklecellanemi | Thalassemi | Diamond-Blackfan Anemi

Förenta staterna
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartners

Avslutad

Multicenterstudie av järnöverbelastning: Pilotstudie (MCSIO)

Sicklecellanemi | Thalassemi | Diamond-Blackfan Anemi

Storbritannien, Förenta staterna, Tyskland
St. Jude Children's Research Hospital

Avslutad

Delvis matchad stamcellstransplantation för patienter med svår refraktär aplastisk anemi eller refraktär cytopeni

Anemi, aplastisk | Diamond-Blackfan Anemi | Amegakaryocytisk trombocytopeni | Kostmanns syndrom

Förenta staterna
Northwell Health

Avslutad

Pilotfas I/II-studie av aminosyraleucin vid behandling av patienter med transfusionsberoende Diamond Blackfan-anemi (LeucineDBA)

Pure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan Anemia | Blackfan Diamond Syndrome | DBA | Medfödd hypoplastisk anemi

Förenta staterna
Paul Szabolcs

Rekrytering

T-cellsutarmad alternativ donatorbenmärgstransplantation för sicklecellssjukdom (SCD) och andra anemier

Sicklecellanemi | Diamond-blackfan anemi | Beta-thalassemia major

Förenta staterna
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartners

Avslutad

Multicenterstudie av järnöverbelastning: Survey Study (MCSIO) (MCSIO)

Sicklecellanemi | Thalassemi | Diamond-Blackfan Anemi

Förenta staterna, Storbritannien, Tyskland
Northwell Health

Avslutad

Säkerhets- och effektstudie av Sotatercept hos vuxna med transfusionsberoende Diamond Blackfan-anemi (ACE-011-DBA)

Diamond Blackfan Anemia

Förenta staterna
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Avslutad

Mobilisering av stamceller med G-CSF för insamling från patienter med Diamond-Blackfan-anemi

Diamond Blackfan Anemia

Förenta staterna
Federal Scientific Clinical Centre of Pediatric...

Okänd

L-leucin i Diamond Blackfan-anemipatienter

Diamond Blackfan Anemia

Ryska Federationen
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Indragen

Fas I/II pilotstudie av blandad chimerism för att behandla hemoglobinopatier

Anemi, sicklecell | Thalassemi | Beta-thalassemi | Benmärgssviktsyndrom | Diamond-Blackfan Anemi | Alfa-thalassemi | Komplexa och transfusionsberoende hemoglobinopatier

Förenta staterna
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Marrow Donor Program

Avslutad

Stamcellstransplantation för hemoglobinopati

Sicklecellanemi | Thalassemi | Svår medfödd neutropeni | Diamond-Blackfan Anemi | Shwachman-Diamond Syndrome

Förenta staterna
Feinstein Institute for Medical Research
Diamond Blackfan Anemia Foundation, Inc.

Rekrytering

Diamond Blackfan Anemia Registry (DBAR) (DBAR)

Anemi | Blodsjukdom

Förenta staterna
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Aktiv, inte rekryterande

Behandling av Refractory Diamond-Blackfan Anemi med Eltrombopag

Anemi, Diamond-Blackfan

Förenta staterna
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Avslutad

Rituximab för att behandla måttlig aplastisk anemi, ren rödcells-aplasi eller Diamond Blackfan-anemi

Anemi, aplastisk | Red-Cell Aplasia, ren | Anemi, Diamond-Blackfan

Förenta staterna
Novartis

Avslutad

Magnetisk resonanstomografi (MRT) bedömningar av järnbelastningen i hjärtat och levern hos patienter med transfusionsinducerad järnöverskott

Myelodysplastiska syndrom | Hemoglobinopatier | Diamond-Blackfan Anemi | Transfusionsjärnöverskott | Annan ärftlig eller förvärvad anemi | MPD syndrom | Andra sällsynta anemier

Australien
Adrianna Vlachos, MD

Avslutad

Användningen av trifluoperazin i transfusionsberoende DBA (DBA)

Pure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan Anemia

Förenta staterna
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Avslutad

Stamcellstransplantation för benmärgssviktsyndrom

Diamond-Blackfan Anemi | Shwachman-Diamond Syndrome | Kostmanns neutropeni

Förenta staterna
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Avslutad

Alemtuzumab, Fludarabin och Busulfan följt av donatorstamcellstransplantation vid behandling av unga patienter med hematologiska sjukdomar

Myelodysplastiska syndrom | Leukemi | Medfödd amegakaryocytisk trombocytopeni | Svår medfödd neutropeni | Diamond-blackfan anemi

Förenta staterna
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Avslutad

En studie för att avgöra om terapi med Daclizumab kommer att gynna patienter med benmärgssvikt

Aplastisk anemi | Pure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan Anemia

Förenta staterna
Novartis Pharmaceuticals

Avslutad

Utökad tillgång till Deferasirox för patienter med medfödda sjukdomar av röda blodkroppar och kronisk järnöverbelastning

Myelofibros | Sicklecellanemi | Thalassemi | Diamond Blackfan Anemia

Förenta staterna, Nederländerna, Taiwan, Thailand, Italien, Tyskland, Spanien, Kanada, Belgien, Grekland, Kalkon, Storbritannien
Jason Robert Gotlib
Celgene Corporation

Avslutad

Pilot Lenalidomide in Adult Diamond-Blackfan Anemia Patients w/ RBC Transfusion-Dependent Anemia

Leukemi | Anemi | Myelodysplastiska syndrom (MDS) | Akut myeloid leukemi (AML)

Förenta staterna
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Avslutad

Medicinsk behandling för Diamond Blackfan-anemi

Hematologisk sjukdom | Fanconis anemi

Förenta staterna
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Avslutad

Busulfan, antitymocytglobulin och fludarabin följt av en donatorstamcellstransplantation vid behandling av unga patienter med blodsjukdomar, benmärgssjukdomar, kronisk myelogen leukemi i första kroniska fasen eller akut myeloisk leukemi i första remission

Leukemi | Trombocytopeni | Fanconi anemi | Medfödd amegakaryocytisk trombocytopeni | Svår medfödd neutropeni | Diamond-blackfan anemi

Förenta staterna
Emory University
Children's Healthcare of Atlanta

Avslutad

Alefacept och allogen hematopoietisk stamcellstransplantation

Sicklecellanemi | Fanconi anemi | Thalassemi | Svår medfödd neutropeni | Wiskott-Aldrichs syndrom | Diamond-Blackfan Anemi | Svår aplastisk anemi | Glanzmann Thrombasthenia | Leukocytadhesionsbrist | Dyseratosis-congenita | Chediak-Higashi syndrom | Kronisk-granulomatös sjukdom | Schwachman-diamant syndrom

Förenta staterna
Mitchell Cairo

Rekrytering

AlloSCT för maligna och icke-maligna hematologiska sjukdomar som använder alfa/beta T-cell och CD19+ B-cellutarmning

Hodgkins lymfom | Sicklecellanemi | Akut leukemi | Beta-thalassemi | Non-hodgkin lymfom | Svår aplastisk anemi | Diamond Blackfan Anemia | Amegakaryocytisk trombocytopeni | Kostmann

Förenta staterna
Children's Hospital Los Angeles
Lucile Packard Children's Hospital

Avslutad

Relaterad hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för genetiska sjukdomar i blodceller

Metaboliska sjukdomar | Stamcellstransplantation | Kronisk granulomatös sjukdom | Benmärgstransplantation | Thalassemi | Wiskott-Aldrichs syndrom | Genetiska sjukdomar | Perifer blodstamcellstransplantation | Pediatrik | Diamond-Blackfan Anemi | Allogen transplantation | Kombinerad immunbrist | X-länkad lymfoproliferativ...
St. Jude Children's Research Hospital
Baylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber... och andra samarbetspartners

Rekrytering

Undersökning av genetiken hos hematologiska sjukdomar

Myelodysplastiska syndrom | Sicklecellanemi | Fanconi anemi | Svår medfödd neutropeni | Benmärgssviktsyndrom | Blodkoagulationsstörning | Erytrocytsjukdom | Leukocytstörning | Hemostas | Dyseratosis Congenita | Diamond-Blackfan Anemi | Medfödd trombocytopeni | Myeloproliferativa sjukdomar

Förenta staterna
National Cancer Institute (NCI)

Rekrytering

Cancer i ärftliga benmärgssviktsyndrom

Fanconi anemi | Dyseratosis Congenita | Diamond Blackfan Anemia | Shwachman Diamond Syndrome | Ärft benmärgssviktsyndrom, aplastisk anemi

Förenta staterna
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Cancer Institute (NCI)

Avslutad

Donator navelsträngsblodtransplantation vid behandling av patienter med hematologisk cancer

Lymfom | Myelodysplastiska syndrom | Leukemi | Kroniska myeloproliferativa störningar | Fanconi anemi | Multipelt myelom och plasmacellsneoplasma | Myelodysplastiska/myeloproliferativa sjukdomar | Graft kontra värdsjukdom | Diamond-blackfan anemi

Förenta staterna
Diane George

Aktiv, inte rekryterande

CD34+ (icke-maligna) stamcellsurval för patienter som får allogen stamcellstransplantation

Sicklecellanemi | Hemoglobinopatier | Svår medfödd neutropeni | Diamond-Blackfan Anemi | Svår aplastisk anemi | Makrofagaktiveringssyndrom | Benmärgssviktsyndrom | Amegakaryocytisk trombocytopeni | Schwachman Diamond Syndrome | Primära immunbristsyndrom | Förvärvade immunbristsyndrom | Histiocytiskt syndrom | Familjär... och andra villkor

Förenta staterna
Emory University

Avslutad

Benmärgstransplantation med Abatacept för icke-maligna sjukdomar

Sicklecellanemi | Fanconi anemi | Hurlers syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Svår medfödd neutropeni | Hemofagocytisk lymfohistiocytos | Wiskott-Aldrichs syndrom | Diamond-Blackfan Anemi | Svår aplastisk anemi | Glanzmann Thrombasthenia | Shwachman-Diamond Syndrome | Major talassemi | Leukocytadhesionsbrist | D... och andra villkor

Förenta staterna
Bellicum Pharmaceuticals

Avslutad

Långtidsuppföljningsstudie för patienter inskrivna i den kliniska studien BP-004

Lymfom, icke-Hodgkin | Myelodysplastiska syndrom | Akut lymfoblastisk leukemi | Primär immunbrist | Anemi, sicklecell | Hemoglobinopatier | Fanconi anemi | Anemi, aplastisk | Thalassemi | Cytopeni | Diamond Blackfan Anemia | Leukemi, Akut Myeloid (AML), Barn

Italien
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Rekrytering

Hematopoetisk stamcellstransplantation för högriskhemoglobinopatier

Sicklecellanemi | Svår medfödd neutropeni | Paroxysmal nattlig hemoglobinuri | Glanzmann Thrombasthenia | Shwachman-Diamond Syndrome | Diamond Blackfan Anemia | Transfusionsberoende alfa- eller beta-talassemi | Icke-maligna hematologiska störningar

Förenta staterna
Bellicum Pharmaceuticals

Avslutad

Säkerhetsstudie av genmodifierade donator-T-celler efter TCRαβ+-utarmad stamcellstransplantation

Lymfom, icke-Hodgkin | Akut lymfoblastisk leukemi | Primär immunbrist | Anemi, sicklecell | Hemoglobinopatier | Fanconi anemi | Anemi, aplastisk | Myelodysplastiskt syndrom | Thalassemi | Cytopeni | Diamond Blackfan Anemia | Osteopetros | Leukemi, Akut Myeloid (AML), Barn

Storbritannien, Italien
Novartis Pharmaceuticals

Avslutad

Studie av Deferasirox i järnöverbelastning från beta-talassemi Kan inte behandlas med deferoxamin eller kronisk anemi

Myelodysplastiska syndrom | Fanconis syndrom | Anemi, aplastisk | Beta-talassemi | Anemi, Diamond-Blackfan

Förenta staterna
Massachusetts General Hospital

Rekrytering

Benmärgs- och njurtransplantation för patienter med kroniska njursjukdomar och blodsjukdomar (BMT)

Autoimmuna sjukdomar | Multipelt myelom | Hodgkins sjukdom | AL Amyloidos | Myelofibros | Kronisk njursjukdom | Sicklecellanemi | Thalassemi | Aplastisk anemi | Kronisk lymfatisk leukemi (KLL) | Akut myeloid leukemi (AML) | Akut lymfoblastisk leukemi (ALL) | Myelodysplastiskt syndrom (MDS) | Non-Hodgkins lymfom (NHL) | Diamond... och andra villkor

Förenta staterna
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute... och andra samarbetspartners

Rekrytering

Treosulfan-baserad konditionering före en blod- eller benmärgstransplantation för behandling av benmärgssviktssjukdomar (BMT CTN 1904)

Medfödd amegakaryocytisk trombocytopeni | Paroxysmal nattlig hemoglobinuri | Shwachman-Diamond Syndrome | Benmärgssviktsyndrom | Medfödd Pure Red Cell Aplasia | Ärftlig sideroblastisk anemi | Hematologisk neoplasma med GATA2-mutation i könslinje | Hematologisk neoplasma med könslinje SAMD9-mutation | Hematologisk...

Förenta staterna
New York Medical College

Avslutad

Human placenta-härledd stamcellstransplantation (HPDSC)

Mukopolysackaridos I | Myelodysplastiskt syndrom | Akut lymfatisk leukemi | Akut myelogen leukemi | Niemann-Picks sjukdom | Mukopolysackaridos VI | Wolmans sjukdom | Adrenoleukodystrofi | Battens sjukdom | Metakromatisk leukodystrofi | Diamond-Blackfan Anemi | Svår aplastisk anemi | Fukosidos | Gauchers sjukdom | Amegakaryocytisk... och andra villkor

Förenta staterna
University of Florida
Live Like Bella Pediatric Cancer Research

Avslutad

Konditionering för allogen hematopoetisk stamcellstransplantation

Vanlig variabel immunbrist | Svår kombinerad immunbrist | Sicklecellanemi | Hurlers syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Thalassemi | Wiskott-Aldrichs syndrom | Adrenoleukodystrofi | X-länkad lymfoproliferativ sjukdom | Diamond Blackfan Anemia | Benmärgssviktsyndrom | Hemofagocytiska lymfohistiocytoser | Manno... och andra villkor

Förenta staterna
University Hospital Freiburg

Avslutad

Bedöma immunfunktionen hos unga patienter med cytopeni som inte svarade på behandling

Myelodysplastiska syndrom | Fanconi anemi | Dyseratosis Congenita | Pearson Marrow-pankreas syndrom | Shwachman-diamants syndrom

Spanien, Tyskland, Schweiz, Österrike, Nederländerna, Italien, Tjeckien, Belgien, Danmark, Irland
National Center for Research Resources (NCRR)
James Whitcomb Riley Hospital for Children

Avslutad

Fas II-pilotstudie av granulocytkolonistimulerande faktor för ärftliga benmärgssviktssyndrom

Trombocytopeni | Dyseratosis Congenita | Fanconis anemi | Shwachmans syndrom
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.

Avslutad

En bioekvivalensstudie av hetrombopag hos friska ämnen

Svår aplastisk anemi

Kina
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.

Avslutad

Ett försök med Hetrombopag i friska och leverfunktionsnedsättningar

Svår aplastisk anemi

Kina
King Faisal Specialist Hospital & Research Center

Avslutad

Prospektiv fas II-studie av kanin-antitymocytglobulin (ATG, Thymoglobulin®, Genzyme) med ciklosporin för patienter med förvärvad aplastisk anemi

Förvärvad aplastisk anemi
European Society for Blood and Marrow Transplantation
CHUGAI sanofi-aventis

Avslutad

Randomiserad studie på patienter med svår aplastisk anemi som får Atg, Cyclosporin A, med eller utan G-CSF (SAA-G-CSF) (SAA-G-CSF)

Aplastisk anemi

Frankrike, Nederländerna, Tyskland, Storbritannien, Schweiz, Italien, Sverige, Grekland, Tjeckien
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.

Avslutad

Ett försök med Hetrombopag i friska ämnen

Svår aplastisk anemi

Kina
Medical Research Council

Avslutad

En pilotstudie för att bedöma inverkan av organiska syror i kosten på järnabsorption.

Järnbristanemi

Storbritannien
Vifor Pharma
Pierrel Research Europe GmbH

Avslutad

Jämförande effektivitet och säkerhet för intravenös järnkarboxymaltos (FCM) kontra oralt järn för järnbristanemi hos gravida kvinnor (ASAP)

Anemi

Australien, Tyskland, Sverige, Schweiz, Kalkon
American Regent, Inc.

Indragen

Säkerhet, tolerabilitet, PK och PD av intravenös järnkarboxymaltos hos spädbarn med järnbristanemi

Järnbrist, anemi

Förenta staterna

Kliniska prövningar på Diamond-Blackfan Anemi

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser