Kliniska prövningar på Hurler – Scheie综合征

Totalt 11 resultat

Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Avslutad

En studie som undersöker sambandet mellan utvecklingen av laronidasantikroppar och urin-GAG-nivåer (glykosaminoglykan) hos Aldurazyme®-behandlade patienter

Mukopolysackaridos I | Hurlers syndrom | Hurler-Scheies syndrom | Scheies syndrom

Förenta staterna
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Avslutad

En studie av effekten av Aldurazyme® (Laronidase) behandling på amning hos kvinnliga patienter med mukopolysackaridos I (MPS I) och deras ammade spädbarn

Mukopolysackaridos I | Hurlers syndrom | Hurler-Scheies syndrom | Scheie

Italien
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Avslutad

Klinisk studie av Aldurazyme hos patienter med mukopolysackaridos (MPS) I

Mukopolysackaridos I | Hurler-Scheies syndrom | Hurlers syndrom

Förenta staterna, Kanada, Tyskland
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Avslutad

Fas 3 förlängningsstudie av säkerheten och effekten av Aldurazyme® (Laronidas) hos patienter med mukopolysackaridos I (MPS I)

Mukopolysackaridos I | Scheie syndrom | Hurlers syndrom | Hurler-Scheies syndrom

Förenta staterna, Kanada, Storbritannien, Brasilien, Tyskland, Italien, Nederländerna
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Avslutad

En dosoptimeringsstudie av Aldurazyme® (Laronidas) hos patienter med mukopolysackaridos I (MPS I) sjukdom

Mukopolysackaridos I | Scheie syndrom | Hurlers syndrom | Hurler-Scheies syndrom

Brasilien, Kanada
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Avslutad

En studie som utvärderar säkerheten och farmakokinetiken för Aldurazyme® (Laronidase) hos MPS I-patienter yngre än 5 år

Mukopolysackaridos I | Scheie syndrom | Hurlers syndrom | Hurler-Scheies syndrom

Nederländerna, Frankrike, Tyskland, Storbritannien
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Avslutad

Studie av Aldurazyme®-ersättningsterapi hos patienter med mukopolysackaridos I (MPS I) sjukdom

Mukopolysackaridos I | Scheie syndrom | Hurlers syndrom | Hurler-Scheies syndrom

Japan
REGENXBIO Inc.

Aktiv, inte rekryterande

RGX-111 genterapi hos patienter med MPS I

Hurlers syndrom | Hurler-Scheies syndrom | Mukopolysackaridos typ I (MPS I)

Förenta staterna, Brasilien, Israel
Patricia I. Dickson, M.D.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartners

Avslutad

En studie av intratekal enzymterapi för kognitiv försämring av MPS I

Mukopolysackaridos I | Scheie syndrom | Lysosomal lagringssjukdom | Kognitiv försämring | Hurler-Scheies syndrom

Förenta staterna
Patricia I. Dickson, M.D.
The Ryan Foundation

Avslutad

Förlängningsstudie av intratekal enzymersättningsterapi för MPS I

Mukopolysackaridos I | Scheie syndrom | Lysosomal lagringssjukdom | Ryggmärgskompression | Hurler-Scheies syndrom

Finland, Förenta staterna
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Avslutad

Fas I/II pilotstudie av blandad chimerism för att behandla ärftliga metabola störningar

Niemann-Picks sjukdom | Alfa-mannosidos | Tay Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdom | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Hurler-Scheies syndrom | Hurlers syndrom (MPS I) | Hunters syndrom (MPS II) | Sanfilippos syndrom (MPS III) | Krabbes sjukdom (globoid leukodystrofi) | Adrenoleukodystrofi (ALD och AMN) | Pelizaeus...

Förenta staterna

Kliniska prövningar på Hurler – Scheie综合征

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser