Kliniska prövningar på Ärftliga metaboliska lagringssjukdomar
Totalt 61220 resultat
-
Ankara UniversityAlexion PharmaceuticalsAvslutad
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadLysosomalt surt lipasbrist | Cholesterol Ester Storage Disease (CESD)Förenta staterna, Storbritannien, Frankrike, Kanada, Tjeckien, Italien, Polen, Schweiz
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadLysosomalt surt lipasbrist | Cholesterol Ester Storage Disease (CESD) | LAL-bristFrankrike, Förenta staterna, Storbritannien, Tjeckien
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadLysosomalt surt lipasbrist | LAL-brist | Cholesterol Ester Storage Disease (CESD)Frankrike, Storbritannien, Förenta staterna, Kanada, Tjeckien
-
Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research InstituteAvslutadÄrftliga metaboliska lagringssjukdomarFörenta staterna
-
Maastricht University Medical CenterAvslutadNeutral Lipid Storage DiseaseNederländerna
-
Translational Research Center for Medical Innovation...RekryteringNeutral Lipid Storage DiseaseKina, Förenta staterna, Frankrike, Österrike, Tyskland, Italien, Japan, Nederländerna, Storbritannien
-
Translational Research Center for Medical Innovation...AvslutadPrimär triglyceriddeponering kardiomyovaskulopati (TGCV) | Neutral lipidlagringssjukdom med myopati (NLSD-M)Italien, Japan
-
Rigshospitalet, DenmarkOkändKolhydratmetabolism, medfödda fel | Metabolism, medfödda fel | Lipidmetabolism, medfödda fel | Glykogenlagringssjukdom typ II | Glykogenlagringssjukdom typ V | VLCAD-brist | Glykogenlagringssjukdom typ III | Fosfoglyceratkinasbrist | Neutral Lipid Storage Disease | Karnitinpalmitoyltransferas 2-brist | Glykogenlagringssjukdom... och andra villkorDanmark
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekryteringGauchers sjukdom | Cerebroside Lipidos Syndrome | Glukocerebrosidasbristsjukdom | Glucosylceramide Beta-Glucosidase Deficiency DiseaseUngern, Kroatien, Förenta staterna, Australien, Belgien, Brasilien, Bulgarien, Kanada, Danmark, Tyskland, Grekland, Hong Kong, Indien, Indonesien, Italien, Jordanien, Korea, Republiken av, Kuwait, Libanon, Malaysia, Pakistan, Filip... och mer
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGauchers sjukdom, typ 1 | Cerebroside Lipidos Syndrome | Glukocerebrosidasbristsjukdom | Glucosylceramide Beta-Glucosidase Deficiency Disease | Gauchers sjukdom, icke-neuronopatisk formFörenta staterna, Israel, Mexiko, Ryska Federationen, Argentina, Italien
-
AldagenAvslutadMukopolysackaridos | Medfödda metabolismfel | Lysosomala lagringsstörningar | Ärftliga metabola sjukdomar | Peroxisomala lagringssjukdomarFörenta staterna
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGauchers sjukdom, typ 1 | Cerebroside Lipidos Syndrome | Glukocerebrosidasbristsjukdom | Glucosylceramide Beta-Glucosidase Deficiency Disease | Gauchers sjukdom, icke-neuronopatisk formFörenta staterna, Storbritannien, Spanien, Italien, Brasilien, Kanada, Polen
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadCerebroside Lipidos Syndrome | Glucosylceramide Beta-Glucosidase Deficiency Disease | Gauchers sjukdom typ I | Clucocerebrosidas-bristsjukdom | Gauchers sjukdom, icke-neuronopatisk formFörenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadAdeno-associerat virus (AAV) antikroppsstudie i försökspersoner OTC-brist, GSDIa och Wilsons sjukdomWilsons sjukdom | Ornitin-transkarbamylasbrist | Glykogenlagringssjukdom typ IASpanien, Storbritannien, Kanada, Förenta staterna, Brasilien
-
University of PennsylvaniaAvslutadOrnithine Transcarbamylas Deficiency Disease
-
Grand Valley State UniversityAnmälan via inbjudanMetabolic Associated-dysfunction Steatotic Lever Disease (MASLD) | Metabolic Associated-dysfunction Steatohepatit (MASH)Förenta staterna
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research InstituteAvslutadOrnithine Transcarbamylas Deficiency Disease
-
Bellicum PharmaceuticalsInte längre tillgängligHurlers syndrom | Medfödda metabolismfel | Metakromatisk leukodystrofi | Ärftlig ämnesomsättningsstörning | Lysosomal lagringsstörningFörenta staterna
-
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...Stichting MetakidsAvslutadÄrftliga metabola störningarNederländerna
-
University College, LondonRekryteringOrnitin-transkarbamylasbristStorbritannien
-
Arcturus Therapeutics, Inc.Aktiv, inte rekryterandeOrnitin-transkarbamylasbristFörenta staterna
-
Arcturus Therapeutics, Inc.AvslutadOrnitin-transkarbamylasbristNya Zeeland
-
Translate Bio, Inc.Indragen
-
Duke UniversityKriya TherapeuticsRekryteringGlykogenlagringssjukdom VI | GLYKOGENFÖRVARINGSSJUKDOM IXa1 | GLYKOGENFÖRVARINGSSJUKDOM IXa2 | Glykogenlagringssjukdom IXB | Glykogenlagringssjukdom IXC | GSD 9 (alla undertyper) | GSD 6Förenta staterna
-
iECURE, Inc.RekryteringUreacykelstörningar, medfödd | Ornitin-transkarbamylasbrist | Ornithine Transcarbamylas Deficiency Disease | Ornitinkarbamoyltransferasbrist (störning)Storbritannien
-
University of FloridaAmicus TherapeuticsAvslutadLysosomala lagringssjukdomar | Glykogenlagringssjukdom typ II | Pompes sjukdomFörenta staterna
-
University Medical Center GroningenUltragenyx Pharmaceutical IncAvslutadGlykogenlagringssjukdom typ IANederländerna
-
University Medical Center GroningenUniversity of Oxford; University of the Faroe Islands; Stichting Stofwisselkracht och andra samarbetspartnersAvslutad
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico; Fundação...AvslutadGlykogenlagringssjukdom typ IBrasilien
-
Duke UniversityUpphängdIdentifiering och karakterisering av nya icke-kodande varianter som bidrar till genetiska störningarLysosomala lagringssjukdomar | Genetisk sjukdom | Medfödda metabolismfel | Glykogenlagringssjukdom | FörvaringssjukdomFörenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadOrnitin-transkarbamylasbristFörenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncRekryteringOTC-bristFörenta staterna, Portugal, Australien, Italien, Spanien, Storbritannien, Japan, Kanada, Tyskland, Frankrike, Argentina, Nederländerna, Brasilien
-
Sanguine BiosciencesAvslutadGlykogenlagringssjukdom typ IBFörenta staterna
-
Duke UniversityAvslutad
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadOrnitin-transkarbamylasbristFörenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktiv, inte rekryterandeGlykogenlagringssjukdom typ IAFörenta staterna, Brasilien, Kanada, Danmark, Tyskland, Italien, Nederländerna, Spanien
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanHar inte rekryterat ännuGlykogenlagringssjukdom typ II
-
SanofiRekryteringGlykogenlagringssjukdom typ IIBelgien, Förenta staterna, Italien, Spanien, Taiwan, Storbritannien, Nederländerna, Frankrike, Tyskland
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, inte rekryterandeGlykogenlagringssjukdom typ IIFrankrike
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGlykogenlagringssjukdom typ IIKina
-
Duke UniversityNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases...AvslutadGlykogenlagringssjukdom typ IIFörenta staterna
-
Columbia UniversityIndragenGlykogenlagringssjukdom typ IIFörenta staterna
-
Areeg El-GharbawyUltragenyx Pharmaceutical IncAvslutadGlykogenlagringssjukdom typ IFörenta staterna
-
Rigshospitalet, DenmarkDanish Research Center for Magnetic ResonanceRekryteringGlykogenlagringssjukdom | Pompes sjukdom (sen debut) | McArdles sjukdomDanmark
-
Amicus TherapeuticsRekryteringGlykogenlagringssjukdom typ II infantilTaiwan, Förenta staterna, Frankrike, Tyskland, Italien, Storbritannien
-
SanofiRekryteringGlykogenlagringssjukdom typ IIBelgien, Förenta staterna, Kina, Tyskland, Italien, Nederländerna, Spanien, Taiwan, Storbritannien
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanOkändGlykogenlagringssjukdom typ IITaiwan
-
Arcturus Therapeutics, Inc.RekryteringOTC-brist | Ornitin-transkarbamylasbrist | OTCDSpanien, Belgien, Storbritannien, Sverige
-
University of FloridaAvslutad