Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kliniska prövningar på Isolerad tillväxthormonbrist typ 1A

Totalt 53 resultat

Oregon Health and Science University
Alaska Department of Health and Social Services

Avslutad

Metaboliska konsekvenser av CPT-1-brist

Brist på karnitinpalmitoyltransferas typ 1A (CPT1A).

Förenta staterna
Connecticut Children's Medical Center
Johns Hopkins University; Eunice Kennedy Shriver National Institute of... och andra samarbetspartners

Rekrytering

Albright Hereditär osteodystrofi: naturhistoria, tillväxt och kognitiva/beteendebedömningar

Albright ärftlig osteodystrofi | Pseudopseudohypoparatyreos | Pseudohypoparatyreoidism Typ 1A

Förenta staterna
Children's Hospital of Philadelphia

Avslutad

Energiförbrukning och kroppssammansättning vid pseudohypoparatyreoidism 1a

Albright ärftlig osteodystrofi | Pseudohypoparatyreoidism Typ 1A

Förenta staterna
University Hospital, Clermont-Ferrand

Aktiv, inte rekryterande

Fallriskbedömning i en population av Charcot-Marie-Tooth-sjukdom typ 1A (CMT 1A) genom Timed Up and Go-test (DeteCTCMT)

Charcot-Marie-Tooth Typ 1A neuropati

Frankrike
University Hospital, Clermont-Ferrand

Avslutad

Korrelation mellan kliniska och elektrofysiologiska fenotyper i en population av patienter med neuropati Charcot-Marie-Tooth sjukdom typ 1A (CCA1)

Charcot-Marie-Tooth Typ 1A neuropati

Frankrike
ModernaTX, Inc.

Rekrytering

En studie av mRNA-3745 hos deltagare med glykogenlagringssjukdom typ 1a (GSD1a)

Glykogenlagringssjukdom

Förenta staterna, Kanada
Vanderbilt University Medical Center

Rekrytering

Teofyllinbehandling för pseudohypoparatyreoidism - barn 2-12 år gamla

Pseudohypoparatyreos typ 1a | Albright ärftlig osteodystrofi | Pseudohypoparatyreos

Förenta staterna
Ashley Shoemaker

Anmälan via inbjudan

Teofyllin för behandling av pseudohypoparatyreos

Pseudohypoparatyreos typ 1a | Albright ärftlig osteodystrofi | Pseudohypoparatyreos

Förenta staterna
Vanderbilt University Medical Center
Massachusetts General Hospital

Avslutad

Teofyllin som en behandling för barn med pseudohypoparatyreos typ 1a (Albright Hereditär osteodystrofi)

Pseudohypoparatyreos typ 1a | Albright ärftlig osteodystrofi

Förenta staterna
Barts & The London NHS Trust
Royal Marsden NHS Foundation Trust; Guy's and St Thomas' NHS Foundation... och andra samarbetspartners

Avslutad

Diagnostisk noggrannhet av MRI, DWI MRI, FDG-PET/CT och FEC PET/CT vid detektion av lymfkörtelmetastaser i kirurgiskt stadiet endometrie- och cervikalkarcinom (MAPPING)

Endometriecancer | Kirurgiskt stadiet endometrial och cervikalt karcinom | Livmoderhalscancer: Invasiv sjukdom, FIGO Steg 1B1 eller högre | Steg 1A med myometrial invasion eller något högre stadium och grad 3 | Steg 1A med myometrial invasion eller något annat högre stadium och serösa papillära... och andra villkor

Storbritannien
Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Rekrytering

En studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten hos PXT3003 i Charcot-Marie-Tooth Typ 1A

Charcot-Marie-Tooth Typ 1A

Kina
Pharnext S.C.A.
Premier Research Group plc; Eurofins Optimed; Synteract HCR (Syneos Health); Greenphi... och andra samarbetspartners

Aktiv, inte rekryterande

Bedömning av långsiktig säkerhet och tolerabilitet för PXT3003 hos patienter med Charcot-Marie-Tooth-sjukdom typ 1A (PLEO-CMT-FU)

Charcot-Marie-Tooth sjukdom, typ IA

Förenta staterna, Belgien, Kanada, Frankrike, Nederländerna, Spanien, Storbritannien
Nationwide Children's Hospital

Upphängd

Fas I/IIa-studie av scAAV1.tMCK.NTF3 för behandling av CMT1A

Charcot-Marie-Tooth Neuropati Typ 1A

Förenta staterna
Freeman-Sheldon Research Group, Inc.

Avslutad

Enkätstudie och registeröversikt över behandlingsresultat vid Freeman-Sheldons syndrom (STOP-FSS)

Kraniofaciala abnormiteter | Arthrogryposis | Freeman-Sheldons syndrom | Arthrogryposis Distal Typ 2A | Whistling Face Syndrome | Kraniokarpotarsal dysplasi | Kraniokarpotarsal dystrofi | Freeman-Sheldons syndromvariant | Sheldon-Halls syndrom | Arthrogryposis Distal Typ 2B | Gordons syndrom | Arthrogryposis distal... och andra villkor

Förenta staterna
ENCell

Rekrytering

Utvärdera säkerheten och effekten av EN001 hos patienter med Charcot-Marie-Tooth-sjukdom typ 1A

Charcot-Marie-Tooth sjukdom typ 1A

Korea, Republiken av
Pharnext SA

Avslutad

Fas III-studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten för PXT3003 hos CMT1A-patienter (PLEO-CMT) (PLEO-CMT)

Charcot-Marie-Tooth sjukdom typ 1A

Förenta staterna, Storbritannien, Belgien, Kanada, Frankrike, Nederländerna, Spanien, Tyskland
University of Genova

Okänd

Löpband, stretching och proprioceptiv träning (TreSPE) rehabiliteringsprogram för Charcot-Marie-Tooth neuropati typ 1A (CMT1A) (TreSPE)

Charcot-Marie-Tooth sjukdom | Charcot-Marie-Tooth sjukdom typ 1A

Italien
Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Rekrytering

Verktyg för terapeutisk utvärdering vid Charcot-Marie-Tooth sjukdom typ 1A: resultatmått och biomarkörer (CMT-TOOLS)

Charcot-Marie-Tooth sjukdom typ 1A

Frankrike
Rabin Medical Center

Rekrytering

Effekt av näringsformeltillskott på tillväxthastigheten för tillväxthormon (GH) behandlade barn med tillväxthormonbrist (GHD) efter det andra året av terapi

Tillväxthämning | IGHD - Isolerad tillväxthormonbrist

Israel
Pharnext SA

Avslutad

Fas II, randomiserad, placebokontrollerad studie på patienter med Charcot-marie-tooth-sjukdom typ 1A

Charcot-Marie-Tooth sjukdom | Ärftlig neuropati med risk för tryckpareser | Genetiska störningar

Frankrike
MedDay Pharmaceuticals SA

Avslutad

SERENDEM: MD1003 hos patienter som lider av demyeliniserande neuropatier, en öppen pilotstudie

Charcot-Marie-Tooth sjukdom | Perifer neuropati | Kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyneuropati | Charcot-Marie-Tooth sjukdom typ 1A | Charcot-Marie-Tooth sjukdom, typ 1B | Anti-MAG neuropati

Frankrike
Forma Therapeutics, Inc.

Avslutad

En studie av FT-2102 hos patienter med avancerade solida tumörer och gliom med en IDH1-mutation

Kohort 1a och 1b: Gliom (avancerat gliom och glioblastoma multiforme) | Kohort 2a och 2b: Hepatobiliära tumörer (hepatocellulärt karcinom, gallvägskarcinom, intrahepatiskt kolangiokarcinom, andra hepatobilära karcinom) | Kohort 3a och 3b: Kondrosarkom | Kohort 4a och 4b: Intrahepatisk kolangiokarcinom och andra villkor

Förenta staterna, Korea, Republiken av, Australien, Storbritannien, Spanien, Frankrike
Thomas Jefferson University

Rekrytering

SABR-Care i tidigt stadium av bröstcancer

Anatomiskt stadium 0 Bröstcancer AJCC v8 | Prognostisk steg 0 Bröstcancer AJCC v8 | Invasivt bröstkarcinom | Duktalt bröstkarcinom in situ | Trippelnegativt bröstkarcinom | Anatomisk steg 1 bröstcancer AJCC v8 | Anatomisk steg 1A Bröstcancer AJCC v8 | Anatomisk steg 1B Bröstcancer AJCC v8 | Anatomisk steg... och andra villkor

Förenta staterna
Pfizer

Avslutad

Efficacy of Somatropin in Adult Patients With Isolated Growth Hormone Deficiency (IGHD)

Tillväxthormonbrist

Tyskland
National Institute of Diabetes and Digestive and...
Genentech, Inc.

Avslutad

Consequence of Lifetime Isolated Growth Hormone Deficiency

Tillväxthormonbrist

Brasilien
University of Milan
Eli Lilly and Company

Okänd

Utvärdering av rhGH-ersättningsterapi hos patienter med pseudohypoparatyreoidism typ Ia (PHP Ia)

Tillväxthormonbrist, dvärgväxt | Pseudohypoparatyreos

Italien
Universitas Padjadjaran

Avslutad

Isolerad tillväxthormonbrist och amennorré

Tillväxthormonbrist

Indonesien
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartners

Anmälan via inbjudan

Tidig kontroll: utökad screening hos nyfödda

Primär hyperoxaluri typ 3 | Diabetes mellitus | Blödarsjuka A | Hemofili B | Ärftlig fruktosintolerans | Cystisk fibros | Faktor VII-brist | Fenylketonuri | Sicklecellanemi | Dravets syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willis syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Retts syndrom | Wilsons sjukdom | Niemann-Pick sjukdom, typ... och andra villkor

Förenta staterna
Columbia University
EMD Serono; Genentech, Inc.

Avslutad

Bedömning av kardiovaskulära riskmarkörer hos patienter med tillväxthormonbrist med icke-utsöndrande hypofysadenom

Tillväxthormonbrist | Hypofystumör

Förenta staterna
Andrei Iagaru

Inte längre tillgänglig

68Ga DOTA-TATE PET/CT i somatostatinreceptorpositiva tumörer

Karcinoida tumörer | Islet Cell (Pancreatic NET) | Andra neuroendokrina tumörer

Förenta staterna
University Hospital, Angers
University of Angers, Angers

Okänd

Neuropsykologisk bedömning av barn och ungdomar med Turners syndrom (ENEAST)

Isolerad brist på tillväxthormon | Turnersyndrom | Pediatrik | Social kognition | Kognitiva funktioner
Hannah Garcia Garrido

Rekrytering

Pneumokockvaccination hos patienter med kronisk lymfatisk leukemi (Pneumo-CLL)

Pneumokockinfektioner | Kronisk lymfatisk leukemi | Sjukdomar som kan förebyggas med vaccin | Invasiv pneumokocksjukdom, återkommande isolerad

Nederländerna
Margarida Magalhaes-Silverman
National Cancer Institute (NCI)

Avslutad

Autolog stamcellstransplantation följt av underhållsterapi vid behandling av äldre patienter med multipelt myelom

Steg I multipelt myelom | Steg II multipelt myelom | Steg III multipelt myelom | Primär systemisk amyloidos | Lättkedjeavsättningssjukdom | Extramedullärt plasmacytom | Isolerat plasmacytom av ben

Förenta staterna
Mayo Clinic
National Cancer Institute (NCI)

Avslutad

WEE1-hämmare AZD1775 med eller utan Cytarabin vid behandling av patienter med avancerad akut myeloid leukemi eller myelodysplastiskt syndrom

Kronisk myelomonocytisk leukemi | Tidigare behandlat myelodysplastiskt syndrom | Återkommande akut myeloid leukemi hos vuxna | Obehandlad akut myeloid leukemi hos vuxna | Myelodysplastisk/myeloproliferativ neoplasma | Myelodysplastiskt syndrom med isolerad del(5q)

Förenta staterna
Barts & The London NHS Trust

Rekrytering

Genetik för endokrina tumörer - familjärt isolerat hypofysadenom - FIPA

Akromegali | Gigantism | Familjärt isolerat hypofysadenom | FIPA | Hypofysadenom Predisposition | PAP

Storbritannien
Boston Children's Hospital

Avslutad

Pilot av Abatacept-baserad immunsuppression för att förhindra akut GvHD under icke-relaterad donator-HCT

AML | ALLT | Bifenotypisk leukemi | Refraktär anemi | Refraktär cytopeni med multilineage dysplasi | Refraktär anemi med ringade sideroblaster | Odifferentierad leukemi | Ref. Cytopeni w Multilineage Dysplasia & Ringed Sideroblasts | Refraktär anemi med överskott av Blasts-1 (5-10% Blaster) | Refraktär anemi... och andra villkor

Förenta staterna
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Avslutad

Clofarabin och Cytarabin vid behandling av äldre patienter med AML eller högrisk MDS

Återkommande akut myeloid leukemi hos vuxna | Akut myeloid leukemi hos vuxna med 11q23 (MLL) avvikelser | Akut myeloid leukemi hos vuxna med Del(5q) | Vuxen akut myeloid leukemi med Inv(16)(p13;q22) | Akut myeloid leukemi hos vuxna med t(16;16)(p13;q22) | Akut myeloid leukemi hos vuxna med t(8... och andra villkor

Förenta staterna
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Avslutad

Bendamustin och Idarubicin vid behandling av äldre patienter med tidigare obehandlad AML eller MDS

Akut myeloid leukemi hos vuxna med 11q23 (MLL) avvikelser | Akut myeloid leukemi hos vuxna med Del(5q) | Vuxen akut myeloid leukemi med Inv(16)(p13;q22) | Akut myeloid leukemi hos vuxna med t(16;16)(p13;q22) | Akut myeloid leukemi hos vuxna med t(8;21)(q22;q22) | Obehandlad akut myeloid leukemi... och andra villkor

Förenta staterna
Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson...

Aktiv, inte rekryterande

Sirolimus och azacitidin vid behandling av patienter med högriskmyelodysplastiskt syndrom eller akut myeloisk leukemi som är återkommande eller inte är kvalificerad för intensiv kemoterapi

Återkommande akut myeloid leukemi hos vuxna | Akut myeloid leukemi hos vuxna med 11q23 (MLL) avvikelser | Akut myeloid leukemi hos vuxna med Del(5q) | Vuxen akut myeloid leukemi med Inv(16)(p13;q22) | Akut myeloid leukemi hos vuxna med t(16;16)(p13;q22) | Akut myeloid leukemi hos vuxna med t(8... och andra villkor

Förenta staterna
Sanford Health
National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... och andra samarbetspartners

Rekrytering

Patientregister för sällsynta sjukdomar och naturhistorisk studie - koordinering av sällsynta sjukdomar vid Sanford (CoRDS)

Mitokondriella sjukdomar | Retinit Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eosinofil gastroenterit | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellär ataxi typ 3 | Friedreich Ataxi | Kennedys sjukdom | Borreliainfektion | Hemofagocytisk lymfohistiocytos | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär... och andra villkor

Förenta staterna, Australien
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute...

Avslutad

Cyklofosfamid och busulfan följt av donatorstamcellstransplantation vid behandling av patienter med myelofibros, akut myeloid leukemi eller myelodysplastiskt syndrom

Primär myelofibros | Polycytemi Vera | Essentiell trombocytemi | Återkommande akut myeloid leukemi hos vuxna | Akut myeloid leukemi hos vuxna med 11q23 (MLL) avvikelser | Akut myeloid leukemi hos vuxna med Del(5q) | Vuxen akut myeloid leukemi med Inv(16)(p13;q22) | Akut myeloid leukemi hos vuxna med... och andra villkor

Förenta staterna
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute...

Avslutad

Lågdos eller högdoskonditionering följt av perifer blodstamcellstransplantation vid behandling av patienter med myelodysplastiskt syndrom eller akut myelogen leukemi

Återkommande akut myeloid leukemi hos vuxna | Akut myeloid leukemi med multilineage dysplasi efter myelodysplastiskt syndrom | Akut myeloid leukemi hos vuxna med 11q23 (MLL) avvikelser | Akut myeloid leukemi hos vuxna med Del(5q) | Vuxen akut myeloid leukemi med Inv(16)(p13;q22) | Akut myeloid... och andra villkor

Förenta staterna, Tyskland
UK Kidney Association

Rekrytering

Nationella registret för sällsynta njursjukdomar (RaDaR)

Vaskulit | AL Amyloidos | Tuberös skleros | Fabrys sjukdom | Cystinuri | Fokal segmentell glomeruloskleros | IgA nefropati | Bartters syndrom | Pure Red Cell Aplasia | Membranös nefropati | Atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom | Autosomal dominant polycystisk njursjukdom | Cystinos | Nefronoftis | BK nefropati | Kalcifylax | Gitelmans syndrom och andra villkor

Storbritannien
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... och andra samarbetspartners

Rekrytering

Baby Detect: Genomisk nyföddscreening

Medfödd binjurehyperplasi | Blödarsjuka A | Hemofili B | Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Cystisk fibros | Alfa 1-antitrypsinbrist | Sicklecellanemi | Fanconi anemi | Kronisk granulomatös sjukdom | Wilsons sjukdom | Svår medfödd neutropeni | Ornitin-transkarbamylasbrist | Mukopolysackaridos VI | Lysosomalt... och andra villkor

Belgien
National Cancer Institute (NCI)

Avslutad

Sunitinib Malate vid behandling av HIV-positiva patienter med cancer som får antiretroviral terapi

HIV-infektion | Clear Cell Renal Cell Carcinom | Primär myelofibros | Polycytemi Vera | Essentiell trombocytemi | Kronisk myelomonocytisk leukemi | Återkommande akut myeloid leukemi hos vuxna | Extranodal marginalzon B-cellslymfom i slemhinneassocierad lymfoid vävnad | Nodal marginalzon B-cellslymfom | Återkommande... och andra villkor

Förenta staterna
Wake Forest University Health Sciences
National Cancer Institute (NCI)

Avslutad

Massageterapi ges av vårdgivare vid behandling av livskvalitet hos unga patienter som genomgår behandling för cancer

Ospecificerad fast tumör för barn, protokollspecifik | Primär myelofibros | Polycytemi Vera | Essentiell trombocytemi | Steg I multipelt myelom | Steg II multipelt myelom | Steg III multipelt myelom | Kronisk myelomonocytisk leukemi | Juvenil myelomonocytisk leukemi | Burkitt lymfom | Sekundär akut myeloid leukemi och andra villkor

Förenta staterna
National Cancer Institute (NCI)

Avslutad

Imatinibmesylat vid behandling av patienter med avancerad cancer och leverdysfunktion

Primär myelofibros | Polycytemi Vera | Essentiell trombocytemi | Kronisk myelomonocytisk leukemi | Återkommande akut myeloid leukemi hos vuxna | Extranodal marginalzon B-cellslymfom i slemhinneassocierad lymfoid vävnad | Nodal marginalzon B-cellslymfom | Återkommande vuxen Burkitt lymfom | Återkommande... och andra villkor

Förenta staterna
National Cancer Institute (NCI)

Avslutad

Vorinostat, takrolimus och metotrexat för att förebygga GVHD efter stamcellstransplantation hos patienter med hematologiska maligniteter

Kronisk myelomonocytisk leukemi | Återkommande akut myeloid leukemi hos vuxna | Extranodal marginalzon B-cellslymfom i slemhinneassocierad lymfoid vävnad | Nodal marginalzon B-cellslymfom | Återkommande vuxen Burkitt lymfom | Återkommande vuxen diffust storcelligt lymfom | Återkommande vuxen diffust... och andra villkor

Förenta staterna
City of Hope Medical Center
National Cancer Institute (NCI)

Avslutad

Vaccinterapi för att förebygga cytomegalovirusinfektion hos patienter med hematologiska maligniteter som genomgår donatorstamcellstransplantation

Primär myelofibros | Polycytemi Vera | Essentiell trombocytemi | Steg I multipelt myelom | Steg II multipelt myelom | Steg III multipelt myelom | Kronisk myelomonocytisk leukemi | Återkommande akut myeloid leukemi hos vuxna | Extranodal marginalzon B-cellslymfom i slemhinneassocierad lymfoid vävnad | Nodal... och andra villkor

Förenta staterna
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Avslutad

Fludarabin och helkroppsstrålning följt av donatorstamcellstransplantation och cyklosporin och mykofenolatmofetil vid behandling av HIV-positiva patienter med eller utan cancer

HIV-infektion | Ospecificerad fast tumör för barn, protokollspecifik | Primär myelofibros | Polycytemi Vera | Essentiell trombocytemi | Steg I multipelt myelom | Steg II multipelt myelom | Steg III multipelt myelom | Kronisk myelomonocytisk leukemi | Juvenil myelomonocytisk leukemi | Extranodal marginalzon B-cellslymfom... och andra villkor

Förenta staterna

Kliniska prövningar på Isolerad tillväxthormonbrist typ 1A

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser