- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Kliniska prövningar på Multipel acylkoenzym A-dehydrogenasbrist
Totalt 23 resultat
-
West Kazakhstan Medical UniversityRekryteringOrnitin-transkarbamylasbrist | Biotinidasbrist | Citrullinemi | Glutarsyra typ II | Argininobärnstenssyra | Lönnsirap Urinsjukdom | Primär karnitinbrist | Homocystinuri | Karnitin Palmitoyltransferas II-brist | Arginasbrist | Mycket långkedjig Acyl-CoA-dehydrogenasbrist | Långkedjig 3-hydroxyacyl-CoA-dehydrogenasbrist och andra villkorKazakstan
-
Rigshospitalet, DenmarkOkändKolhydratmetabolism, medfödda fel | Metabolism, medfödda fel | Lipidmetabolism, medfödda fel | Glykogenlagringssjukdom typ II | Glykogenlagringssjukdom typ V | VLCAD-brist | Glykogenlagringssjukdom typ III | Fosfoglyceratkinasbrist | Neutral Lipid Storage Disease | Karnitinpalmitoyltransferas 2-brist | Glykogenlagringssjukdom... och andra villkorDanmark
-
Rigshospitalet, DenmarkGroupe Hospitalier Pitie-SalpetriereAvslutadKarnitin Palmitoyltransferas II-brist | Mycket långkedjig acyl-coa-dehydrogenasbristDanmark
-
Oregon Health and Science UniversityAvslutadTrifunktionell proteinbrist | Karnitin Palmitoyltransferas 2-brist | Mycket långkedjig Acyl-CoA-dehydrogenasbrist | Långkedjig 3-hydroxyacyl-CoA-dehydrogenasbrist
-
Oregon Health and Science UniversityAvslutadNormala volontärer | Trifunktionell proteinbrist | Mycket långkedjig Acyl-CoA-dehydrogenasbrist | Långkedjig 3-hydroxyacyl-CoA-dehydrogenasbrist | Medelkedjig Acyl-CoA-dehydrogenasbrist | Karnitin Palmitoyltransferas II-brist, MyopatiskFörenta staterna
-
Oregon Health and Science UniversityRekryteringTrifunktionell proteinbrist | Mycket långkedjig acyl-coa-dehydrogenasbrist | Långkedjig 3-hydroxyacyl-CoA-dehydrogenasbrist | Karnitinpalmitoyltransferasbrist 2Förenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadBrist på karnitinpalmitoyltransferas (CPT I eller CPT II). | Brist på mycket lång kedja av acyl-CoA-dehydrogenas (VLCAD). | Långkedjig 3-hydroxi-acyl-CoA-dehydrogenas (LCHAD) brist | Trifunctional Protein (TFP) brist | Carnitine-acylcarnitine Translocase (CACT) bristFörenta staterna, Storbritannien
-
University of PittsburghHorizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandAvslutadMedelkedjig Acyl-CoA-dehydrogenas (MCAD)-bristFörenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadLångkedjiga fettsyraoxidationsstörningar (LC-FAOD) | Brist på mycket lång kedja av acyl-CoA-dehydrogenas (VLCAD). | Trifunctional Protein (TFP) brist | Karnitin palmitoyltransferas (CPT II) brist | Långkedjig 3-hydroxi-acyl-CoA-dehydrogenas (LCHAD) bristFörenta staterna, Storbritannien
-
Jerry Vockley, MD, PhDAcer Therapeutics Inc.RekryteringMedelkedjig Acyl-CoA-dehydrogenasbristFörenta staterna
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncInte längre tillgängligBarths syndrom | Mitokondriell trifunktionell proteinbrist | Mycket långkedjig acylCoA-dehydrogenas (VLCAD) brist | Karnitinpalmitoyltransferasbrister (CPT1, CPT2) | Långkedjig Hydroxyacyl-CoA-dehydrogenasbrist | Störningar vid lagring av glykogen | Pyruvatkarboxylasbristsjukdom | ACYL-CoA DEHYDROGENAS...Förenta staterna
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncRekryteringMedelkedjig Acyl-CoA-dehydrogenasbristFörenta staterna
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartnersAnmälan via inbjudanPrimär hyperoxaluri typ 3 | Diabetes mellitus | Blödarsjuka A | Hemofili B | Ärftlig fruktosintolerans | Cystisk fibros | Faktor VII-brist | Fenylketonuri | Sicklecellanemi | Dravets syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willis syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Retts syndrom | Wilsons sjukdom | Niemann-Pick sjukdom, typ... och andra villkorFörenta staterna
-
Centre Hospitalier Régional de la CitadelleSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... och andra samarbetspartnersRekryteringMedfödd binjurehyperplasi | Blödarsjuka A | Hemofili B | Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Cystisk fibros | Alfa 1-antitrypsinbrist | Sicklecellanemi | Fanconi anemi | Kronisk granulomatös sjukdom | Wilsons sjukdom | Svår medfödd neutropeni | Ornitin-transkarbamylasbrist | Mukopolysackaridos VI | Lysosomalt... och andra villkorBelgien
-
McGill University Health Centre/Research Institute...RekryteringPeroxisombiogenesstörning | Zellwegers spektrumstörning | RCDP - Rhizomelic Chondrodysplasia Punctata | D-bifunktionell proteinbrist | Alpha-Methylacyl-CoA Racemase-brist | Peroxisomal Acyl-CoA-oxidasbrist | Peroxisomal Acyl-CoA Oxidas 2-brist | ATP Binding Cassette Underfamilj D Medlem 3 Genmutation | ACBD5 (AcylCoA Binding Domain 5) Brist och andra villkorKanada
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekryteringHurlers syndrom | Sfingolipidoser | Peroxisomala störningar | Metakromatisk leukodystrofi | Alfa-mannosidos | Hunters syndrom | Mukopolysackaridos | Maroteaux Lamys syndrom | Sly syndrom | Fukosidos | Aspartylglucosaminuri | Glykoprotein metaboliska störningar | Recessiva leukodystrofier | Globoid cell leukodystrofi | Niemann-Pick... och andra villkorFörenta staterna
-
Fundación Española de Hematología y HemoterapíaRekryteringGauchers sjukdom | Brist på sur sfingomyelinasSpanien
-
LMU KlinikumUniversity of Pisa; German Federal Ministry of Education and Research; European...RekryteringMitokondriella sjukdomar | MDS | Mitokondriella myopatier | MELAS syndrom | MIDD | Kearns-Sayres syndrom | MERRF syndrom | Barths syndrom | Leighs syndrom | MNGIE | LHON | Pearsons syndrom | NARP syndrom | Koenzym Q10 brist | SANDO | SCAE | MIRAS | CPEOÖsterrike, Tyskland, Italien
-
University of CincinnatiChildren's Hospital Medical Center, CincinnatiAvslutadAdrenoleukodystrofi | Zellwegers syndrom | Infantil Refsums sjukdom | Bifunktionell enzymbrist
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... och andra samarbetspartnersRekryteringMitokondriella sjukdomar | Retinit Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eosinofil gastroenterit | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellär ataxi typ 3 | Friedreich Ataxi | Kennedys sjukdom | Borreliainfektion | Hemofagocytisk lymfohistiocytos | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär... och andra villkorFörenta staterna, Australien
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekryteringNiemann-Pick sjukdom typ C1 | Juvenil Neuronal Ceroid Lipofuscinosis | Smith-Lemli-Opitz syndrom | Brist på kreatintransportörFörenta staterna
-
Foundation Fighting BlindnessRekryteringRetinit Pigmentosa | Choroideremi | Usher syndrom | Battens sjukdom | Leber medfödd amauros | Goldmann-Favre syndrom | Kearns-Sayres syndrom | Näthinnesjukdom | Bardet-Biedls syndrom | Stargardts sjukdom | Kondystrofi | Retinoschisis | Achromatopsi | Gyratatrofi | Ögonsjukdomar ärftliga | Bassen-Kornzweigs syndrom | Bästa sjukdomen och andra villkorFörenta staterna
-
Sanguine BiosciencesRekryteringDepression | Melanom | Epilepsi | Lymfom | Multipel skleros | Njurcancer | Livmoderhalscancer | Diabetes mellitus | Leukemi | Bröstcancer | Kroniska njursjukdomar | Kronisk obstruktiv lungsjukdom | Parkinsons sjukdom | Systemisk lupus erythematosus | Multipelt myelom | Hepatit B | Sömnlöshet | Kolorektal cancer | HIV/AIDS | Bukspottsk... och andra villkorFörenta staterna