Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kliniska prövningar på Pyruvatkarboxylasbrist

Totalt 1 resultat

Jerry Vockley, MD, PhD
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Inte längre tillgänglig

Medkännande användning av triheptanoin (C7) för ärftliga störningar av energimetabolism

Barths syndrom | Mitokondriell trifunktionell proteinbrist | Mycket långkedjig acylCoA-dehydrogenas (VLCAD) brist | Karnitinpalmitoyltransferasbrister (CPT1, CPT2) | Långkedjig Hydroxyacyl-CoA-dehydrogenasbrist | Störningar vid lagring av glykogen | Pyruvatkarboxylasbristsjukdom | ACYL-CoA DEHYDROGENAS...

Förenta staterna

3

Prenumerera