Kliniska prövningar på Sickle Beta Zero Thalassemia

Totalt 351 resultat

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Anmälan via inbjudan

Undersöker de mekanistiska effekterna av Mitapivat hos personer med sicklecellssjukdom

Sicklecellanemi | Sickle Beta Thalassemia | Sickle Cell Thalassemia | Sickle Beta Zero Thalassemia | Sickle Cell Smärta | Hbss | Hbsc | Sickle Cell Syndrome Variant

Förenta staterna
M.D. Anderson Cancer Center

Indragen

Immunsuppression före transplantation och donatorstamcellstransplantation för behandling av svåra hemoglobinopatier

Sicklecellanemi | Sickle Beta Thalassemia | Beta-thalassemia major | Sickle Cell-SS-sjukdom | Sickle Beta 0 Thalassemia | Sickle Beta Plus Thalassemia

Förenta staterna
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Avslutad

Efterlevnad av HU och HRQOL hos patienter med sicklecellssjukdom: en interventionsstudie med HU-Go-appen

Sicklecellanemi | Sickle B+ Thalassemia | Sickle Beta Zero Thalassemia | Sickle Cell Hemoglobin C

Förenta staterna
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Aktiv, inte rekryterande

The Longitudinal Relationship of HU Adherence to HRQOL, Barriers to Adherence and Habit in SCD.

Sicklecellanemi | Sickle B+ Thalassemia | Sickle Beta Zero Thalassemia | Sickle Cell Hemoglobin C

Förenta staterna
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Rekrytering

En mHealth-strategi för att förbättra medicinering hos ungdomar med sicklecellssjukdom

Sicklecellanemi | Sickle B+ Thalassemia | Sickle Beta Zero Thalassemia | Sickle Cell Hemoglobin C

Förenta staterna
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Avslutad

Hembaserad bedömning av PRO-åtgärder i SCD med hjälp av en smartphone-appplattform: en genomförbarhetsstudie

Sicklecellanemi | Sickle B+ Thalassemia | Sickle Beta Zero Thalassemia | Sickle Cell Hemoglobin C

Förenta staterna
Invenux, LLC
State University of New York - Downstate Medical Center

Aktiv, inte rekryterande

Doseskaleringsstudie av SCD-101 vid sicklecellssjukdom

Sicklecellanemi | Sickle-Beta Zero Thalassemia

Förenta staterna
University of British Columbia

Avslutad

Utvärdering av lågkostnadstekniker för att upptäcka sicklecellssjukdom och β-talassemi i Nepal och Kanada

Sicklecellanemi | Beta-thalassemi | Sickle Cell egenskap | Sickle Cell-Beta Thalassemia | Sickle Cell-SS-sjukdom

Kanada, Nepal
Nova Laboratories Limited

Avslutad

Farmakokinetik för oral hydroxyurealösning (HUPK)

Sicklecellanemi | Sickle Cell Hemoglobin C | Sickle Cell-beta-thalassemi | Sicklecell; Hemoglobinsjuka, talassemi

Storbritannien, Jamaica
Kenneth Ataga, MD
Augusta University

Avslutad

Hepcidinnivåer vid sicklecellssjukdom (SCD)

Sicklecellanemi | Sickle - Beta Thalassemia
Assiut University

Har inte rekryterat ännu

Pumilio1 (PUM1) uttryck, sicklecellanemi, β-talassemi Intermedia

Sickle Cell Disease, Beta Thalassemia Intermedia
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Har inte rekryterat ännu

Studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av ökande doser av fostamatinib hos patienter med stabil sicklecellssjukdom

Sicklecellanemi | Sickle Cell Disorders | Hb-SS sjukdom | Hemoglobin S | Sjukdom sicklecellanemi | Hemoglobin Beta Thalassemia sjukdom

Förenta staterna
Northwell Health

Avslutad

HSCT för patienter med högriskhemoglobinopatier som använder reducerad intensitet

Sicklecellanemi | Beta-thalassemia-major

Förenta staterna
Cyprus Institute of Neurology and Genetics

Rekrytering

Studie av rollen av genetiska modifierare i hemoglobinopatier (INHERENT)

Sicklecellanemi | Hemoglobinopatier | Thalassemi alfa | Thalassemia, Beta

Förenta staterna, Danmark, Spanien, Belgien, Portugal, Kongo, Demokratiska republiken, Grekland, Argentina, Brunei Darussalam, Cypern, Israel, Italien, Nigeria, Malaysia, Angola, Pakistan
Emory University
Patient-Centered Outcomes Research Institute

Avslutad

Beslutsstöd för terapeutiska alternativ vid sicklecellssjukdom

Sicklecellanemi | Sicklecellanemi | Hemoglobin SC | Hemoglobin SS | Hemoglobin Beta Thalassemia

Förenta staterna
Editas Medicine, Inc.

Rekrytering

EDIT-301 för autolog hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT) hos deltagare med transfusionsberoende beta-talassemi (TDT)

Hemoglobinopatier | Major talassemi | Thalassemia Intermedia | Transfusionsberoende betatalassemi

Förenta staterna, Kanada
bluebird bio

Avslutad

En studie som utvärderar säkerheten och effekten av LentiGlobin BB305 läkemedelsprodukt vid β-thalassemia major (även kallad transfusionsberoende β-thalassemia [TDT]) och sicklecellssjukdom

Sicklecellanemi | Beta-thalassemi major

Frankrike
University of California, San Francisco

Rekrytering

Internationellt register över patienter med alfa-thalassemi (ATM Registry)

Alfa-thalassemi | Alfa-thalassemia major | Mindre alfa-thalassemia

Förenta staterna
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Rekrytering

En studie av immunsuppressionsbehandling för personer med sicklecellssjukdom eller β-thalassemi som kommer att få en allogen hematopoetisk celltransplantation (HCT)

Sicklecellanemi | Thalassemi | Thalassemia, Beta

Förenta staterna
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Rekrytering

Utvärdering av effektivitet och säkerhet för en enstaka dos CTX001 hos deltagare med transfusionsberoende β-talassemi och svår sicklecellssjukdom

Hematologiska sjukdomar | Genetiska sjukdomar, medfödda | Sicklecellanemi | Hemoglobinopatier | Sicklecellanemi | Thalassemi | Beta-thalassemi

Förenta staterna, Italien, Tyskland
Celgene

Avslutad

Studie för att fastställa säkerheten och tolerabiliteten av Sotatercept (ACE-011) hos vuxna med Beta(β)-thalassemi.

Beta Thalassemi Intermedia | Beta-thalassemia major

Frankrike, Storbritannien, Italien, Grekland
Editas Medicine, Inc.

Har inte rekryterat ännu

En långtidsuppföljningsstudie av deltagare med sicklecellssjukdom eller transfusionsberoende β-thalassemi som fick EDIT-301

Sicklecellanemi | Hemoglobinopatier | Transfusionsberoende Beta-thalassemi
Phoenicia BioScience
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Rekrytering

BENeFiTS-försöket i Beta Thalassemia Intermedia (PB04-001)

Sicklecellanemi | Beta Thalassemi Intermedia

Förenta staterna, Kanada
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Anmälan via inbjudan

En långtidsuppföljningsstudie i försökspersoner som fick CTX001

Hematologiska sjukdomar | Genetiska sjukdomar, medfödda | Sicklecellanemi | Hemoglobinopatier | Sicklecellanemi | Thalassemi | Beta-thalassemi

Förenta staterna, Kanada, Italien, Storbritannien, Tyskland
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Rekrytering

Säkerhets- och effektivitetsutvärdering av autologa CRISPR-Cas12b-redigerade hematopoetiska stamceller

Major talassemi | Thalassemia, Beta

Kina
Children's Hospital Karachi

Avslutad

Talidomid och Hydroxyurea kombination hos β-thalassemipatienter

Thalassemia, Beta

Pakistan
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Okänd

Övervakning av chimerism efter transplantation hos patienter med β-thalassemia major och behandlingsstrategier för att minska chimerism

Beta-thalassemia major

Kina
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Rekrytering

Samling av humana bioprover för grundläggande och klinisk forskning i globinvarianter

Malaria | Sicklecellanemi | Alfa- och beta-thalassemia | Mänsklig psykologi

Förenta staterna
Tanta University

Okänd

Studie av de terapeutiska fördelarna med Al-hijamah hos barn med Beta Thalassemi Major (Al-hijamah)

AL-Hijama i Thalassmia Major

Egypten
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Avslutad

Studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos Sapablursen (tidigare ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

Beta Thalassemi Intermedia

Australien, Thailand, Grekland, Libanon, Kalkon
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
EdiGene Inc.; The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University; Zunyi...

Aktiv, inte rekryterande

Säkerhets- och effektivitetsutvärdering av ET-01-transplantation hos patienter med transfusionsberoende β-talassemi

Transfusionsberoende beta-thalassemi

Kina
Bristol-Myers Squibb

Rekrytering

En studie för att utvärdera Luspatercept (ACE-536) hos kinesiska deltagare som kräver regelbundna transfusioner av röda blodkroppar på grund av beta (β)-thalassemi.

Beta-talassemi

Kina
EdiGene (GuangZhou) Inc.

Aktiv, inte rekryterande

En säkerhets- och effektstudie som utvärderar ET-01 hos patienter med transfusionsberoende β-thalassemi (ET-01)

Transfusionsberoende beta-thalassemi

Kina
Dr.Saqib Hussain Ansari

Okänd

Effekten och säkerheten av HYDROXYUREA vid behandling av patienter med betatalassemi i Karachi Pakistan

Thalassemia, Beta

Pakistan
Imara, Inc.
Quintiles, Inc.

Avslutad

En studie av IMR-687 i friska vuxna volontärer

Sicklecellanemi | Sickle Beta 0 Thalassemia | Sicklecell; Hb-SC

Förenta staterna
Assiut University

Okänd

Komplikationer hos barn med B-thalassemia major

Beta-talassemi
EdiGene (GuangZhou) Inc.
PLA 923 Hospital

Aktiv, inte rekryterande

En studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av ET-01-transplantation hos patienter med transfusionsberoende β-thalassemi.

Transfusionsberoende beta-thalassemi

Kina
Vanderbilt University Medical Center
Washington University School of Medicine; University of Alabama at Birmingham

Rekrytering

Epidemiologi av tysta och uppenbara stroke vid sicklecellssjukdom (ESCD)

Stroke | Sicklecellanemi | Anemi, sicklecell | Sickle Cell Thalassemia | Sickle Cell-Beta0-Thalassemi

Förenta staterna
Aga Khan University

Avslutad

Antropometriska mätningar hos barn som har transfusionsberoende betatalassemi

Beta-thalassemia major
China Medical University Hospital

Avslutad

Klinisk prövning av deferasirox kombinationsbehandling med deferipron hos thalassemipatienter

Beta-thalassemia major
Sangamo Therapeutics
Sanofi

Avslutad

En studie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av ST-400 för behandling av transfusionsberoende beta-thalassemi (TDT)

Transfusionsberoende Beta-talassemi

Förenta staterna
Novartis Pharmaceuticals

Avslutad

Effekt av Deferasirox på patienter med hjärt-MR T2* < 20 Msek

Beta-talassemi-transfusionsberoende

Italien
EmeraMed

Avslutad

Fas 2a pilotstudie av NBMI-behandling hos patienter med Beta Thalassemia Major, som kräver järnkelation (EMERA007)

Beta-thalassemia major

Albanien
Tanta University

Avslutad

de potentiella immunmodulerande effekterna av Spirulina på thalassemiska barn

Beta-thalassemia major

Egypten
Nanfang Hospital of Southern Medical University
Guangdong Yike Gene Science and Technology CO.,Ltd

Okänd

Genterapi för beta-thalassemia major med hjälp av autologa hematopoetiska stamceller genetiskt modifierade

Beta-thalassemia major

Kina
Ain Shams University

Okänd

En algoritm för att starta järnkelering hos minimalt transfunderade unga beta-thalassemia större patienter

Beta-thalassemia major

Egypten
Shiraz University of Medical Sciences

Avslutad

Kombinationsterapi av hydroxyurea med L-karnitin och magnesiumklorid vid Thalassemia Intermedia

β-Thalassemi Intermedia

Iran, Islamiska republiken
Vifor (International) Inc.
Labcorp Corporation of America Holdings, Inc

Avslutad

Säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) och preliminär effekt av VIT-2763 vid β-talassemi (VITHAL)

Beta-thalassemi | Icke-transfusionsberoende talassemi

Grekland, Israel, Italien, Libanon, Thailand
IRCCS San Raffaele
Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Aktiv, inte rekryterande

Långtidsuppföljning av försökspersoner som behandlats med OTL-300 för transfusionsberoende beta-talassemistudie (TIGET-BTHAL)

Beta-thalassemi

Italien
Ain Shams University

Okänd

Studie av effektivitet, säkerhet av kombinerat deferasirox och deferipron kontra kombinerat deferipron och desferal vid tillstånd av järnöverskott

Sicklecellanemi | Beta-thalassemia major | Järnhemosideros

Egypten

Kliniska prövningar på Sickle Beta Zero Thalassemia

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser