Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kliniska prövningar på Ureacykelstörningar, medfödd

Totalt 7044 resultat

Horizon Therapeutics, LLC

Avslutad

Studie av glycerolfenylbutyrat och natriumfenylbutyrat hos fenylbutyratnaiva patienter med ureacykelstörningar

Ureacykelstörning

Förenta staterna, Spanien, Italien, Schweiz
Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)

Avslutad

Th1, Th2, Th17 fenotyp i ureacykelstörningar

Ureacykelstörning | Lysinurisk proteinintolerans

Kalkon
Nicholas Ah Mew

Avslutad

Manipulera tarmmikrobiomstudien

Ureacykelstörning

Förenta staterna
Nutricia Research

Avslutad

En samling fallstudier på spädbarn med UCD för att utvärdera spädbarnstillväxt och säkerheten hos ett nytt medicinskt livsmedel för UCD

Medfödda metabolismfel | Ureacykelstörning

Förenta staterna
Horizon Therapeutics, LLC

Avslutad

Observationsstudie som kommer att samla in information om patienter med ureacykelstörningar (UCD) (THRIVE)

Ureacykelstörning

Förenta staterna
Synlogic

Avslutad

Säkerhet och tolerabilitet för SYNB1020-CP-001 (SYNB1020CP001)

Frisk volontär | Ureacykelstörning

Förenta staterna
University of Aarhus

Rekrytering

Dysregulerad urea-syntes vid terminal uremi

Ureacykelstörning | Uremi

Danmark
Kaleido Biosciences

Avslutad

OLOCKAD: En öppen fas 2-studie med KB195 i försökspersoner med en ureacykelstörning (UNLOCKED)

Ureacykelstörning

Belgien, Förenta staterna, Spanien, Storbritannien, Tyskland, Schweiz, Kalkon
Baylor College of Medicine
Seattle Children's Hospital; University of California, San Francisco

Avslutad

Kronisk leversjukdom i ureacykelstörningar

Ureacykelstörning

Förenta staterna
HLB Cell Co., Ltd.

Indragen

En säkerhets- och effektivitetsstudie av infusioner av hepaStem i ureacykelstörningar pediatriska patienter

Ureacykelstörning

Korea, Republiken av
Horizon Therapeutics, LLC

Avslutad

En studie av säkerheten, effekten och farmakokinetiken för glycerolfenylbutyrat hos pediatriska försökspersoner under 2 års ålder med ureacykelstörningar

Ureacykelstörning

Förenta staterna, Kanada
Baylor College of Medicine
Rare Diseases Clinical Research Network; Neogenis Laboratories

Avslutad

Kväveoxidtillskott på neurokognitiva funktioner hos patienter med ASLD

Ureacykelstörningar, medfödd | Ureacykelstörning | Argininobärnstenssyra | Argininosuccinatlyasbrist

Förenta staterna
Emma Marie Caroline Slack
University Children's Hospital

Avslutad

Karakterisering av intestinal mikrobiota hos barn med medfödda metabolismfel (IEM) (IEM)

Medfödda metabolismfel | Propionsyra | Metylmalonsyra | Ureacykelstörning

Schweiz
Andrea Gropman
National Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... och andra samarbetspartners

Avslutad

Neurologiska skador hos vuxna med ureacykelstörningar

Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda | Ornitin-transkarbamylasbrist | Ureacykelstörning

Förenta staterna
University Children's Hospital, Zurich

Rekrytering

Ureagenesanalys hos friska försökspersoner och hos patienter med ureacykelstörning

Störningar i ureacykeln

Schweiz
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...

Okänd

Investigating Project of the Functional C13 Test "Pilot Study" (PIL001)

Disorder of the Urea Cycle

Belgien
Brendan Lee
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartners

Avslutad

Arginin och bufenyl hos patienter med Argininosuccinic Aciduria (ASA), en ureacykelstörning

Aminosyrametabolism, medfödda fel | Störningar i ureacykeln | Argininobärnstenssyra

Förenta staterna
Baylor College of Medicine

Avslutad

Jämförande effektivitet av fenylbutyrat (PBA) kontra bensoat vid ureacykelstörningar (BPA/Benzoate)

Ureacykelstörningar, medfödd

Förenta staterna
Children's National Research Institute
Boston Children's Hospital

Rekrytering

Neuroimaging och neuropsykologiska resultat vid ureacykelstörningar (UCD)

Störningar i ureacykeln

Förenta staterna
Cytonet GmbH & Co. KG
CRS Clinical Research Services Mannheim GmbH

Avslutad

Studie i friska ämnen, patienter med ureacykelstörningar (UCD) och bärare av UCD-mutationer för att utvärdera ureacykelns funktion

Störningar i ureacykeln

Tyskland
University of South Florida
National Institutes of Health (NIH)

Avslutad

Pilot Study: Urea Cycle Disorders Practice Patterns and Outcomes Assessment

Störningar i ureacykeln

Förenta staterna
Cytonet GmbH & Co. KG

Avslutad

Studie för att utvärdera 13 C isotopkvotsmätning för ureacykelkapacitetsbedömning

Störningar i ureacykeln

Tyskland
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Avslutad

Studie av säkerhet, farmakokinetik och effekt av HPN-100, hos pediatriska patienter med ureacykelstörningar (UCD)

Störningar i ureacykeln

Förenta staterna
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Avslutad

Studie av säkerheten och tolerabiliteten för HPN-100 jämfört med natriumfenylbutyrat hos barn med ureacykelstörningar

Störningar i ureacykeln

Förenta staterna, Kanada
University Children's Hospital, Zurich

Avslutad

Patient och observatör rapporterade resultatmätningar i medfödda metabolismfel (MetaPROM)

Fenylketonuri | OTC-brist | Medfödda metabolismfel | Ureacykelstörning | Lönnsirap Urinsjukdom | Metylmalonicacidemi | Aminoacidopati | Patientrapporterade resultatmätningar

Schweiz
Andrea Gropman
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartners

Rekrytering

Longitudinell studie av ureacykelstörningar

Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda | Aminosyrametabolism, medfödda fel | Störningar i ureacykeln

Förenta staterna, Kanada, Tyskland, Schweiz
Luca Ronfani
University of Trieste

Avslutad

Proteinsorbentegenskaper hos Montmorillonite in vitro och in vivo modeller

Ureacykelstörningar, medfödd | Andra metabola sjukdomar

Italien
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Avslutad

Dos-eskaleringssäkerhetsstudie av HPN-100 för att behandla ureacykelstörningar

Störningar i ureacykeln

Förenta staterna
Cytonet GmbH & Co. KG

Avslutad

Humana heterologa leverceller för infusion hos barn med ureacykelstörningar

Störningar i ureacykeln

Förenta staterna, Kanada
Children's National Research Institute
Patient-Centered Outcomes Research Institute; Eunice Kennedy Shriver National... och andra samarbetspartners

Avslutad

PCORI urea Cycle Disorder Study

Störningar i ureacykeln

Förenta staterna
Promethera Therapeutics

Avslutad

Studie för att utvärdera effektiviteten av HepaStem i ureacykelstörningar pediatriska patienter (HEP002)

Störningar i ureacykeln

Belgien, Spanien, Frankrike, Polen
Kaleido Biosciences

Avslutad

Klinisk matstudie för att utvärdera effekten av KB195 på tarmkvävemetabolism hos patienter med ureacykelstörningar

Störningar i ureacykeln

Schweiz
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Avslutad

Effekt och säkerhet av HPN-100 för behandling av vuxna med ureacykelstörningar

Störningar i ureacykeln

Förenta staterna, Kanada
Mark Batshaw
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartners

Avslutad

Oxidativ stress, inflammation och akut dekompensation vid ureacykelstörningar

Störningar i ureacykeln

Förenta staterna, Kanada
Baylor College of Medicine
Children's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle... och andra samarbetspartners

Rekrytering

Leversjukdom i ureacykelstörningar

Ornitin-transkarbamylasbrist | Ureacykelstörning | Argininobärnstenssyra | Hyperargininemi | Citrullinemi 1 | ARGI-brist | ASL-brist | ASS Brist

Förenta staterna
Baylor College of Medicine

Avslutad

Kväveoxidtillskott vid argininosuccinic aciduria

Störningar i ureacykeln | Argininobärnstenssyra | Argininosuccinatlyasbrist

Förenta staterna
Horizon Therapeutics, LLC

Avslutad

För att utvärdera säkerheten vid långvarig användning av HPN-100 vid behandling av ureacykelstörningar (UCD)

Störningar i ureacykeln

Förenta staterna, Kanada
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Avslutad

Studie av säkerheten för HPN (Hyperion)-100 för långtidsbehandling av ureacykelstörningar (Treat UCD)

Störningar i ureacykeln

Förenta staterna, Kanada
National Center for Research Resources (NCRR)
Baylor College of Medicine

Okänd

Studie av behandling och metabolism hos patienter med ureacykelstörningar

Aminosyrametabolism, medfödda fel

Förenta staterna
Baylor College of Medicine
Children's National Research Institute

Rekrytering

Hepatisk histopatologi vid ureacykelstörningar

Ornitin-transkarbamylasbrist | Ureacykelstörning | Karbamylfosfatsyntetasbrist | Argininobärnstenssyra | Hyperargininemi | Citrullinemi 1 | ARGI-brist | ASL-brist | ASS Brist | NAGS-brist

Förenta staterna
Cellaion SA

Anmälan via inbjudan

HepaStem långtidssäkerhetsregister (PROLONGSTEM)

Ureacykelstörning | Crigler-Najjars syndrom | Akut vid kronisk leversvikt

Belgien, Spanien, Frankrike, Bulgarien, Polen
Uta Lichter-Konecki
Medical College of Wisconsin; Children's National Research Institute

Avslutad

Pilotstudie för hypotermibehandling vid hyperammonemisk encefalopati hos nyfödda och mycket små spädbarn

Störningar i ureacykeln | Organiska acidemier

Förenta staterna
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland
Ucyclyd Pharma, Inc.

Avslutad

En studie av glyceryltri-(4-fenylbutyrat) administrerat oralt som en engångsdos och två gånger dagligen under sju dagar i följd till personer med nedsatt leverfunktion med cirros och till en kontrollgrupp

Hepatisk encefalopati | Störningar i ureacykeln

Ukraina
Promethera Therapeutics

Avslutad

Långsiktig säkerhetsuppföljningsstudie av patienter som har fått HepaStem (SAF001)

Störningar i ureacykeln | Crigler Najjars syndrom

Belgien
Children's National Research Institute
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Rekrytering

Systemiska biomarkörer för hjärnskada från hyperammonemi

Hypoxisk-ischemisk encefalopati | Ureacykelstörning | Organisk acidemi | Fettsyraoxidationsstörning | Lönnsirap Urinsjukdom | Glutarsyra I

Förenta staterna
Children's Hospital of Philadelphia
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...

Indragen

Ökad ureagenes vid medfödda metabolismfel med N-karbamylglutamat

Ureacykelstörningar, medfödd | Medfödda metabolismfel | Propionsyra | Metylmalonsyra | Karbamylfosfatsyntetasbrist
Promethera Therapeutics

Avslutad

Säkerhetsstudie av HepaStem för behandling av ureacykelstörningar (UCD) och Crigler-Najjars syndrom (CN) (HEP001)

Störningar i ureacykeln | Crigler Najjars syndrom

Israel, Storbritannien, Belgien, Frankrike, Italien
iECURE, Inc.

Rekrytering

En öppen studie för att undersöka ECUR-506 hos manliga spädbarn yngre än 9 månader med neonatal debut OTC-brist (OTC-HOPE)

Ureacykelstörningar, medfödd | Ornitin-transkarbamylasbrist | Ornithine Transcarbamylas Deficiency Disease | Ornitinkarbamoyltransferasbrist (störning)

Storbritannien
Cytonet GmbH & Co. KG

Avslutad

Humana heterologa leverceller för infusion hos barn med ureacykelstörningar

Ornitin-transkarbamylasbrist | Störningar i ureacykeln | Citrullinemi | Karbamoylfosfatsyntetas I-brist

Tyskland
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Avslutad

NIH UNI-studien: ureacykelstörningar, nutrition och immunitet

Citrullinemi | Argininobärnstenssyra | Hyperargininemi | Ornitin karbamoyltransferasbrist | Karbamoyl-fosfatsyntas I-brist | N-acetylglutamatsyntasbrist

Förenta staterna

Kliniska prövningar på Ureacykelstörningar, medfödd

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser