Arimoclomol治疗包涵体肌炎的研究（IBM）
2023年4月18日 更新者：ZevraDenmark
Arimoclomol治疗散发性包涵体肌炎的II期研究（IBM）
资金来源——FDA OOPD。
本研究的目的是评估研究药物 Arimoclomol 在 IBM 患者中的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
一项针对 IBM 患者的 2/3 期、随机、双盲、安慰剂对照、为期 20 个月的国际干预研究。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
152
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85018
- Phoenix Neurological Associates
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California
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Irvine、California、美国、92697
- University of California, Irvine
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- University of Colorado School of Medicine
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21218
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Brigham and Women's Hospital
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New York
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Rochester、New York、美国、14642
- University of Rochester
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43221
- The Ohio State University
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84112
- University of Utah
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、美国、22908
- University of Virginia
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London、英国、WC1N 3BG
- University College of London
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
43年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 满足 IBM 2011 年欧洲神经肌肉中心包涵体肌炎研究诊断标准中的任何一个类别
- 展示能够在没有其他人或设备支持的情况下从椅子上站起来
- 能够在有或没有辅助设备的情况下至少行走 20 英尺/6 米。 一旦从椅子上站起来，参与者就可以使用任何步行设备，即助行器/框架、罐子、拐杖或支架。 他们不能由他人支撑，也不能使用家具或墙壁支撑。
- 体重 >= 40 公斤
- 绝经前妇女在服用研究药物之前必须具有阴性妊娠试验。
- 如果是 bimagrumab 研究的参与者，参与者必须停用研究药物至少 6 个月。
- 能够给予知情同意
排除标准：
- 有以下任何一种病史的受试者不能参与研究： 慢性感染，尤其是 HIV 或乙型或丙型肝炎；小于五年前的除基底细胞癌以外的癌症；或其他慢性严重疾病。
- 常规血液筛查中存在以下任何一项：WEB 30 mg%；肌酐 > 1.5 mg%；血清白蛋白 < 3 g/dL 的症状性肝病。
- 最近肌酸激酶的病史 >15 倍于正常值上限，除 IBM 外没有任何其他解释。
- 不遵守其他疗法的历史
- 在雄激素缺乏的情况下，除了生理替代剂量外，使用睾酮。 参与者必须有雄激素缺乏的书面证明。
- 可能影响结果测量的其他疾病的共存。
- 过去三个月内吸毒或酗酒
- 在筛选访视前的最后 30 天内参加过最近的药物研究或在筛选访视前不到 6 个月使用过生物制剂。
- 处于哺乳期或不愿使用适当的节育方法且未进行手术绝育的妇女。 适当的避孕措施包括使用宫内节育器、禁欲或口服避孕药或双屏障方法，例如男性和女性参与者都需要避孕套塑料隔膜。
- 在过去 3 个月内服用 >7.5 毫克泼尼松龙或同等药物的参与者，或服用 IVIg 或其他免疫抑制剂的参与者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：阿莫氯酚
248 mg arimoclomol 碱（相当于 400 mg arimoclomol 柠檬酸盐），每日 3 次
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2 粒胶囊（2 x 124 mg arimoclomol 碱；相当于 2 x 200 mg arimoclomol 柠檬酸盐）每天早餐、午后和睡前服用 3 次
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安慰剂比较：安慰剂
248 毫克匹配安慰剂，每日 3 次
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2 粒相匹配的安慰剂胶囊，每天早餐、午后和睡前服用 3 次
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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包涵体肌炎功能评定量表 (IBMFRS) 总分的变化
大体时间：从基线到第 20 个月的变化
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通过实验组和安慰剂组之间 IBMFRS 的下降率来衡量。
IBMFRS 是一个包含 10 个项目的问卷。
每个项目的分数范围从 0 到 4。总的最高分是 40 分，最低分是 0 分。分数越高，人的功能状态越好。
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从基线到第 20 个月的变化
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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包涵体肌炎功能评定量表 (IBMFRS) 总分的变化
大体时间：从基线到第 12 个月的变化
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通过实验组和安慰剂组之间 IBMFRS 的下降率来衡量。
IBMFRS 是一个包含 10 个项目的问卷。
每个项目的分数范围从 0 到 4。总的最高分是 40 分，最低分是 0 分。分数越高，人的功能状态越好。
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从基线到第 12 个月的变化
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握力
大体时间：从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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使用 Jamar 测力计测量双手的单侧手握力。
结果针对的是在基线时确定的更强壮的肢体。
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从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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改进的 Timed up and go (mTUG)
大体时间：从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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患者从椅子上站起来步行 3 米，转身走回椅子并坐下的综合能力。
测试进行了两次，并使用了最快的时间。
结果表示为以米/秒为单位的速度。
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从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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手动肌肉测试 (MMT)，总分
大体时间：从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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手动肌肉测试 (MMT) 以 0 到 10 分的等级对 24 块肌肉（轴向、近端和远端肌肉，双侧测试）的力量进行评分。
总分计算为 24 块肌肉的平均值，范围从 0 到 10。
如果患者变得更强壮，总分将增加；如果患者变得更弱，则总分将减少。
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从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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6 分钟步行测试 (6MWT)； 6 分钟后的距离 (6MWD)
大体时间：从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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距离患者可以在6分钟内步行。
6 分钟后记录以米为单位的步行距离。
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从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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简表 36 (SF-36) 物理组件分数
大体时间：从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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使用包含 36 个项目的简短健康调查表 (SF-36) 进行测量。
问卷测量了 8 个健康概念，产生了 2 个总结测量：身心健康。
身体成分评分包括 4 个量表的身体机能（10 项）、身体健康导致的角色限制（4 项）、身体疼痛（2 项）和一般健康（5 项）。
为了对 SF-36 进行评分，使用评分算法对量表进行标准化以获得从 0 到 100 的分数，并将汇总度量计算为平均分数。
分数越高表明健康状况越好。
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从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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股四头肌的最大自主等长收缩 (MVICT)
大体时间：从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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使用 MicroFET 手持式测力计测量双侧膝伸肌的单侧力量。
结果针对的是在基线时确定的更强壮的肢体。
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从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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健康评估问卷 - 残疾指数 (HAQ-DI)
大体时间：从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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HAQ 的残疾指数衡量自我报告的功能状态（残疾），包括患者对辅助工具或设备的使用和/或其他人的帮助。
该量表由 8 个领域（穿衣打扮、起床、进食、行走、卫生、伸展、抓握和日常活动）的 20 个项目组成。
每个领域至少有 2 个子类别项目，得分从 0 到 3，对于 8 个领域中的每一个，领域得分是所涉及子类别得分的最高得分。
报告的总分是 8 个领域的平均值，并且必须提供至少 6 个领域的分数才能计算总分。
平均总分在 0 到 3 之间，分数越高，功能状态越差。
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从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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2 分钟步行测试 (2MWT)
大体时间：从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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患者可以在 2 分钟内步行的距离（在 6 分钟步行测试期间）以米记录。
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从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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简表 36 (SF-36) 心理成分分数
大体时间：从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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使用包含 36 个项目的简短健康调查表 (SF-36) 进行测量。
问卷测量了 8 个健康概念，产生了 2 个总结测量：身心健康。
心理成分评分由精力/疲劳（4 项）、社会功能（2 项）、情绪问题导致的角色限制（3 项）和情绪健康（5 项）组成。
为了对 SF-36 进行评分，使用评分算法对量表进行标准化以获得从 0 到 100 的分数，并将汇总度量计算为平均分数。
分数越高表明健康状况越好。
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从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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严重程度的患者总体印象 (PGIS)
大体时间：从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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患者报告的 IBM 对完成日常生活活动能力的影响评估（例如
评估时穿衣、散步、洗澡）。
IBM 影响的响应选项是“无”（即
无影响）、“非常轻微”、“轻微”、“中等”、“严重”和“非常严重”。
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从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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患者整体印象变化 (PGIC)
大体时间：从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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患者报告的评估从研究治疗开始的变化对 IBM 对完成日常生活活动能力的影响（例如
穿衣、散步、洗澡）。
影响变化的响应选项是“差很多”、“差很多”、“差一点”、“没有变化”、“有点改善”、“改善很多”和“改善很多”。
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从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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临床医生对严重程度的总体印象 (CGIS)
大体时间：从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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评估时临床医生报告的患者 IBM 症状严重程度的评估。
反应选项为“无”、“非常温和”、“温和”、“中等”、“严重”和“非常严重”
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从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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临床医生全球印象变化 (CGIC)
大体时间：从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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临床医生报告的患者 IBM 症状自研究治疗开始以来的变化评估。
IBM 对变革的回应选项是“非常糟糕”、“糟糕得多”、“有点糟糕”、“没有改变”、“有点改善”、“改善很多”和“改善很多”。
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从基线到第 12 个月和第 20 个月的变化
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瀑布和近瀑布
大体时间：从基线到第 20 个月的累计数量
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参与者在日记中记录的跌倒和差点跌倒
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从基线到第 20 个月的累计数量
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Michael Hanna, MD、University College, London
- 首席研究员：Mazen Dimachkie, MD、University of Kansas Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年8月16日
初级完成 (实际的)
2021年1月11日
研究完成 (实际的)
2021年1月11日
研究注册日期
首次提交
2016年4月25日
首先提交符合 QC 标准的
2016年4月27日
首次发布 (估计)
2016年4月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年5月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年4月18日
最后验证
2023年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
阿莫氯酚的临床试验
-
University of MiamiMassachusetts General Hospital完全的