辅酶 Q10 在类固醇治疗的杜氏肌营养不良症中的开放标签试验研究

受试者纳入标准

1. 年龄：5 - 11岁
2. 救护车

3. 至少通过以下一项确认 DMD 的诊断：

   • 老年男性亲属中典型杜氏肌营养不良症的阳性 X 连锁家族史（5 岁时发病，12 岁时坐轮椅） 或者
   • 抗肌萎缩蛋白免疫荧光和/或免疫印迹显示抗肌萎缩蛋白完全缺乏，临床表现符合典型的杜氏营养不良或
   • 抗肌萎缩蛋白中央杆状结构域（外显子 25-60）的基因缺失检测呈阳性（缺失一个或多个外显子），其中阅读框可预测为“框外”，临床表现与典型的杜氏营养不良一致。
4. 关于糖皮质激素：在开始临床试验前的最后 6 个月内，儿童必须按任何时间表（每天、隔天、服用 10 天、休息 10 天或每周两次）服用稳定剂量的泼尼松或地夫可特。 在研究期间不能改变类固醇的剂量或时间表。
5. MRC 评分或临床功能评估的肌肉无力证据
6. 能够在第一次评估分数的 10% 以内提供可重现的重复 QMT 二头肌分数。
7. 吞服药片的能力

受试者排除标准

1. 未能达到上述一项或多项诊断纳入标准。
2. 有症状的 DMD 携带者
3. 以前（6 个月或更短）或目前使用辅酶 Q10（治疗 DMD 或任何其他疾病）
4. 在过去 3 个月内使用过肉碱、其他氨基酸、肌酸、谷氨酰胺或任何草药。
5. 有重大伴随疾病或肾功能或肝功能显着受损的病史。