口服 Pidolate 镁,血红蛋白 SC 病,MG Pidolate
口服吡酮酸镁对血红蛋白 SC 病患者疼痛危象发生率的影响
受试者患有一种镰状细胞病,称为血红蛋白 SC 病。 这会导致形状异常的红细胞“卡住”在血管中,然后导致剧烈疼痛发作(疼痛危象)。 患有更常见形式的镰状细胞病(称为血红蛋白 SS 病)的患者也会出现疼痛危象。 用药物羟基脲治疗可帮助预防血红蛋白 SS 病的疼痛危象,但没有好的治疗方法来帮助预防血红蛋白 SC 病的疼痛危象。
已经表明,在 SC 病患者中形成异常形状的红细胞的原因之一是这些细胞不含有足够的水;他们脱水了。 多喝水不会增加细胞内的水量。 然而,某些盐和矿物质会对红细胞中的水量产生影响。 影响这一点的最重要的矿物质之一叫做镁。 镁存在于食物中,也存在于某些用于治疗胃灼热的药物中。 镁已成功用于动物和人类,以增加红细胞中的水量,并且大多数人都能很好地耐受镁。
研究人员正在使用一种称为吡酮酸镁的新型镁,因为这种镁可能有助于缓解疾病症状而不会引起腹泻(镁产品的常见副作用)。
目的 本研究的目的是确定用吡啶甲酸镁治疗是否会增加红细胞中的水量,从而减少血红蛋白 SC 病患者的疼痛危象,同时不会引起腹泻。
该研究将持续约 64 周(约 16 个月)。
研究概览
详细说明
这是一项安慰剂对照研究,这意味着镁药物(其化学形式称为吡酮酸镁)的有效性将与安慰剂进行比较。 安慰剂看起来像正在研究的药物(在这种情况下是镁),但不含任何种类的活性药物。 将镁与安慰剂进行比较将有助于确定镁是否优于安慰剂治疗。
该研究持续 64 周(约 16 个月),分为 2 个部分,每个部分持续 32 周(8 个月)。 在第一部分研究药物(镁或安慰剂)将每天服用两次,持续 24 周(约 6 个月),随后 8 周不服用研究药物。 这 8 周称为清除期,在此期间,研究药物的作用从体内“清除”。 清除 8 周后,患者将进入研究的第二部分。 在这第二部分,研究药物(镁或安慰剂)将再次每天服用两次,持续 24 周。 在研究的第二部分期间,参与者将接受在研究第一部分期间未服用的任何研究药物。 在第二个 24 周之后,将有 8 周的观察期(在此期间不服用研究药物)。 该研究在 8 周观察期结束时完成。 参与者将服用镁剂 24 周,服用安慰剂 24 周。 参与者将首先接受镁还是安慰剂的决定将由计算机随机决定。 这是一项双盲研究,这意味着参与者和研究医生都不知道在研究的每个部分服用哪种研究药物。 但如有必要,该研究可能因安全问题而被揭盲。
如果参与者对研究药物有反应,则可以在 24 周结束后继续进行。
研究药物为液体形式,每天服用两次(早晚),实际服用量取决于参与者的体重。
在这项研究期间,参与者将定期到诊所就诊;最初每 2 周一次,后来每月一次。 研究期间将总共进行 21 次门诊就诊。 其中三个是通常在这种疾病的常规管理中进行的门诊就诊。 本研究需要其他 18 次访问。 每次访问时,参与者都将进行血液测试,以测量血液中镁的含量,尤其是红细胞中的镁含量,同时还要寻找可能发生的任何其他变化。 在 16 个月的研究中采集的血液总量为 120 毫升(24 茶匙),这是一个安全的量。 在 13 次就诊时抽取 3 毫升(半茶匙),在 4 次就诊时抽取 5 毫升(1 茶匙),在另外 4 次就诊时抽取 15 毫升(3 茶匙)。 在 4 次门诊就诊时,将进行尿检。
在研究期间,将要求参与者以日记的形式记录所有疼痛发作或注意到的任何其他变化。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准:
该方案对诊断为严重镰状血红蛋白病的所有种族的男性和女性患者开放,前提是他们还满足以下资格标准:
- 患有 Hb SC 疾病的成人和儿童患者能够吞服吡啶甲酸镁制剂并且之前至少有过一次疼痛危机。
排除标准:
- 进入研究后 90 天内输血的患者,
- BUN、肌酐或肝功能检查升高(>1.5 倍年龄正常上限)或肝功能检查>3 倍年龄正常上限的患者,
- 定期(即每周超过 2 天)服用含镁药物(Mylanta、Maalox 等)的患者。
- 患有进行性神经肌肉疾病的患者或接受钙通道阻滞剂治疗的患者。
- 怀孕
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:随机化
- 介入模型:交叉作业
- 屏蔽:三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
---|---|
安慰剂比较:安慰剂
在研究之前,贝勒医学院统计学家(与研究无关)将创建计算机生成的随机列表。 患者被随机分配到开始服用吡啶酸镁或安慰剂,并将继续治疗 24 周。 然后,在 2 个月的洗脱期后,他们将换到另一只手臂并继续在该手臂上再训练 24 周,然后停用研究药物进行 8 周的观察。 患者和医疗保健提供者都将不知道治疗分配。 Mg pidolate 和安慰剂将通过药房分发,标签未注明分配。 |
研究药物将是一种液体,其中含有与研究药物等量的安慰剂,分为 2 次每日剂量。安慰剂将含有与研究药物 MG Pidolate 等量的蔗糖和热带潘趣酒粉,以及 45 克乳糖。
受试者将继续执行相同的任务 6 个月,然后切换到另一只手臂(经过 2 个月的洗脱期后)。
|
有源比较器:MG Pidolate 管理
在研究之前,贝勒医学院统计学家(与研究无关)将创建计算机生成的随机列表。 患者被随机分配到开始服用吡啶酸镁或安慰剂,并将继续治疗 24 周。 然后,在 2 个月的洗脱期后,他们将换到另一只手臂并继续在该手臂上再训练 24 周,然后停用研究药物进行 8 周的观察。 患者和医疗保健提供者都将不知道治疗分配。 Mg pidolate 和安慰剂将通过药房分发,标签未注明分配。 |
将使用 Mag 2(吡啶酸镁,一种颗粒状粉末,每包含 0.184 克镁,相当于 7.6 毫摩尔或 15.2 毫克当量镁),因为该制剂比其他镁制剂具有更少的副作用,例如腹泻。
研究药物将是一种液体,每天含有 0.6 毫克当量吡酮酸镁/千克体重,分为 2 次每日剂量。
吡酮酸镁(45 克)将作为含有 Koolaid Tropical Punch 粉末(9 克)和蔗糖(67 克)的预混合粉末进行分发。
其他名称:
|
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
---|---|---|
评估口服吡啶甲酸镁治疗是否会减少疼痛危象的数量。
大体时间:64周
|
将为每位患者计算 2 种治疗方式之间疼痛发作频率的差异。
目标是将疼痛发作的频率减少至少 50%。
|
64周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
---|---|---|
评价口服吡酮酸镁长期治疗的耐受性。
大体时间:16个月
|
不良事件将按身体系统、严重程度和与治疗的关系制成表格,以确定耐受性。
|
16个月
|
查明口服吡啶甲酸镁治疗是否会增加红细胞的细胞内镁含量。
大体时间:16个月
|
平均值将通过 Wilcoxon 符号秩检验或配对 t 检验进行比较
|
16个月
|
吡啶酸镁治疗对 K-Cl 共转运活性和 RBC 水合状态影响的评估
大体时间:16个月
|
McNemar 的测试将用于评估 K-CL 共转运系统活动的减少或增加。
|
16个月
|
合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员:Brigitta Mueller, MD、Baylor College of Medicine
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.
血红蛋白 SC 病的临床试验
-
Tami D. JohnBaylor College of Medicine; The Methodist Hospital Research Institute终止
-
Klein Buendel, Inc.National Institute on Minority Health and Health Disparities (NIMHD); Hilton Publishing Company完全的镰状细胞性贫血症 | 儿童镰状细胞性贫血 | 镰状细胞性地中海贫血 | Sickle Cell SC Disease美国
-
Emory UniversityPatient-Centered Outcomes Research Institute完全的
-
Baylor College of MedicineThe University of Texas Health Science Center, Houston终止
-
University of Illinois at ChicagoNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完全的
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...完全的
-
University of MiamiNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完全的
安慰剂的临床试验
-
City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)主动,不招人造血和淋巴细胞肿瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增殖性肿瘤 | 慢性期慢性粒细胞白血病,BCR-ABL1 阳性 | 成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 加速期慢性粒细胞白血病,BCR-ABL1 阳性 | HLA-A*0201 阳性细胞存在 | 巨细胞病毒感染 | 成人霍奇金淋巴瘤 | 成人非霍奇金淋巴瘤美国
-
Mila (bMotion Technologies)完全的
-
Universidad Autonoma de MadridCentro Universitario La Salle完全的