决定慢性移植物抗宿主病结果的临床和生物学因素的自然历史研究

背景：

• 慢性移植物抗宿主病 (cGVHD) 是一种多器官同种免疫和自身免疫性疾病，发生在异基因造血干细胞移植 (alloHSCT) 后。 它的特点是免疫失调、免疫缺陷、器官功能受损和存活率下降。
• 北美每年约有 8000 名患者接受同种异体造血干细胞移植 (alloHSCT)，约 50% 的移植患者会发展为 cGVHD。
• 慢性 GVHD 也是一种以高度可变的方式同时影响许多器官系统的疾病，需要多个医学专业进行复杂和协调的医疗管理。 由于 cGVHD 是癌症治疗和造血干细胞移植最严重的并发症之一，因此迫切需要在理解和有效治疗 cGVHD 方面取得进展。

目标：

• 建立多学科临床基础设施以研究 cGVHD 的发病机制和自然史。
• 前瞻性鉴定 cGVHD 患者的临床和生物学预后标志物
• 开发临床相关的 cGVHD 分级量表
• 确定 cGVHD 的新生物学特征并在临床病史和表现的背景下描述它们
• 确定 cGVHD 活动的潜在临床和生物学标志物
• 提高对 cGVHD 相关移植物抗肿瘤效应生物学的理解
• 在 NCI 和 NIH 确定 cGVHD 治疗方案的潜在患者

合格：

- 由主要移植医师转诊的 1 岁及以上患者，用于评估独立于基础诊断的慢性移植物抗宿主病。

设计：

• 患者在 NCI cGVHD 诊所接受初步临床和实验室多专业检查。
• 可进行微创活检和极少数情况下的深部组织活检以确认诊断和/或排除其他病理过程（仅限成人）。
• 将在可行的情况下每年收集用于评估长期结果的长期数据