新发1型糖尿病霉酚酸酯-达珠单抗临床试验 (TN02)

本研究的目的是确定在 1 型糖尿病发作时保留残余 β 细胞功能的免疫干预策略。 过去 10 - 20 年发展起来的科学证据表明，1 型糖尿病是一种慢性、进展缓慢的自身免疫性疾病，临床症状要等到至少 80% - 90% 的 β 细胞质量因糖尿病而被破坏后才会出现自身免疫过程。 现在认识到，保留剩余的 β 细胞在临床上很重要，因为即使分泌少量胰岛素，也可以使疾病更容易控制，并有助于最大限度地减少与多年血糖控制不当相关的并发症。

该临床试验是 TrialNet 研究小组发起的一系列研究中的第一项，旨在测试各种干预措施以保护新发 1 型糖尿病患者的残余 β 细胞功能。 具体而言，本研究旨在确定霉酚酸酯 (MMF/CellCept) 单独使用或与 Daclizumab (DZB/Zenapax) 联合使用的能力，以了解是否有可能阻止免疫系统破坏新发病类型的 β 细胞1 糖尿病患者（诊断后 3 个月内。）

研究人员在了解免疫系统的工作原理以及使用称为免疫疗法的药物改变免疫细胞的活性方面取得了长足的进步。 一些免疫疗法通过降低免疫系统的活性来发挥作用。 科学家们发现，称为 T 细胞的关键免疫细胞有助于引起 1 型糖尿病。 这些 T 细胞主要负责攻击产生胰岛素的 β 细胞。 医生们发现了可以减缓或抑制 T 细胞活性的药物。 希望这些免疫抑制药物可以通过在 T 细胞破坏所有 β 细胞之前阻止它们来帮助治疗 1 型糖尿病。

已经开发和研究了降低免疫系统活性的药物以治疗其他疾病。 霉酚酸酯 (MMF) 和达珠单抗 (DZB) 是其中两种药物。 它们对免疫系统的影响是众所周知的。 研究人员认为，这些药物可能会减轻免疫系统对导致 1 型糖尿病的 β 细胞的破坏。 此外，研究人员希望这些药物的效果比其他疗法持续时间更长。

这项研究的目的是找出两种药物是否能够阻止在诊断出 1 型糖尿病时仍在发挥作用的 β 细胞的持续破坏。 正在测试的两种免疫抑制药物是霉酚酸酯 (MMF/CellCept®) 和达珠单抗 (DZB/Zenapax®)。 它们通过降低免疫系统的活性来发挥作用。 TrialNet 研究人员希望这些药物将有助于维持剩余 β 细胞的胰岛素分泌，从而有助于维持更好的血糖控制。 即使药物有效，研究参与者仍需要注射胰岛素，但它可能更容易控制正常血糖水平，这有助于减少糖尿病的长期并发症，如失明、肾衰竭、神经损伤、心脏病发作和中风。

目的是阻止新糖尿病患者的 β 细胞破坏，因为一旦自身免疫过程进展到完全或接近完全破坏 β 细胞，免疫调节可能无法单独发挥作用。 该研究的基本原理是证明在本研究的 4 年过程中，胰岛功能得到有意义的保护，免疫系统副作用最小。

如果结果足够积极，则来自该临床试验的数据可以作为更大规模试验的基础，或者它们可以建议进行其他联合干预试验，这些试验可能会取得更好的疗效或可能在不需要持续免疫抑制的情况下保留 C 肽。