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镰状细胞性贫血患者口服谷氨酰胺的试验

2017年4月24日 更新者:St. Jude Children's Research Hospital

镰状细胞性贫血儿童口服谷氨酰胺补充剂与安慰剂补充剂的随机对照试验

患有镰状细胞性贫血 (SCA) 的儿童似乎比没有患病的儿童有更高的能量需求。 这可能是患有镰状细胞性贫血的儿童和青少年与未患此病的儿童和青少年相比往往更小、体重更轻、脂肪和肌肉更少的原因。

正在进行这项研究,以确定给予一种叫做谷氨酰胺的补充剂是否会通过降低他们的能量需求和改善他们的生长和力量来帮助患有镰状细胞性贫血的儿童。 孩子们将被随机分配(像掷硬币一样)到两个组中的一个。 一组服用谷氨酰胺,一组服用安慰剂(一种看起来像谷氨酰胺但在体内可能没有相同效果的蛋白质混合物)。 在研究完成之前,没有人会知道哪一组正在服用哪种补充剂。 儿童将参与研究 12 个月。

研究概览

详细说明

  1. 该研究将通过比较基线和 12 个月之间 REE 比率的变化,比较谷氨酰胺和安慰剂对镰状细胞性贫血 (SCA) 儿童静息能量消耗 (REE) 的影响。
  2. 该研究通过比较两组在基线和治疗 12 个月之间的体重指数 (BMI) 和体脂百分比 (DEXA Scan) 的差异,调查了口服谷氨酰胺和安慰剂对 SCA 儿童身体成分的影响。
  3. 本研究将通过比较基线前一年与研究期间一年的 Z 分数,研究口服谷氨酰胺和安慰剂对 SCA 儿童生长的影响。
  4. 本研究将通过比较两组在基线和治疗 12 个月之间血浆和红细胞谷氨酰胺水平的差异,研究口服谷氨酰胺和安慰剂对 SCA 儿童的影响。
  5. 本研究将通过比较两组基线和 12 个月治疗之间的差异,研究口服谷氨酰胺和安慰剂对 SCA 儿童的临床效果(力量和运动耐力)。
  6. 本研究将评估服用谷氨酰胺或安慰剂 12 个月的 SCA 儿童的生活质量。
  7. 本研究将评估在第 3、6 和 9 个月进行 REE 测量的一小组患者中 REE 随时间的变化。 这一目标将提供给所有患者,但将是不需要参与协议的“额外研究”。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

27

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

St. Jude 综合镰状细胞中心 (SJCSCC) 或 St Jude 附属机构或联盟的活跃患者(目前正在接受 SCA 医疗)。 患者不得属于 SJCSCC 定义的高风险类别。 高风险定义如下:

  • 在过去 12 个月内因疼痛入院和/或急诊 3 次或以上,或;
  • 在过去 24 个月内有 2 次或更多次急性胸部综合征发作,或者;
  • 在过去 12 个月内疼痛和 ACS 事件的组合 > 3。
  • 5-18岁
  • Hb SS 或 HB0Thal 的诊断
  • 重量 >15 公斤
  • <身高/年龄或体重/年龄或体重/身高的第 50 个百分位数,或 <90% 理想体重,或 <90% 的年龄/性别 BMI。
  • 愿意签署知情同意书

排除标准

  • 接受羟基脲或任何其他抗镰刀剂、长期输血或营养补充剂的患者。营养补充剂是任何高热量或高蛋白食品添加剂或用于增加体重的口服补充剂。
  • 依从性差的历史(过去一年错过两次或更多次诊所预约)。
  • 肾或肝功能障碍
  • 肾功能不全定义为血清肌酐 > 1.5 倍正常年龄基于测试实验室。
  • 根据测试实验室,丙氨酸氨基转移酶 (ALT) > 2 倍于年龄正常上限所定义的肝功能障碍。
  • 哺乳
  • 怀孕。育龄女性的血清或尿液妊娠试验必须呈阴性(试验记录日期)。
  • 参加先前谷氨酰胺方案 (SCDGLU) 的患者。
  • 被认为是高风险的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:预防
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较:1个
安慰剂
实验性的:2个
谷氨酰胺
每天 0.6 gm/kg 口服谷氨酰胺,分两次服用一年。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
静息能量消耗从基线到 12 个月的变化
大体时间:基线和 12 个月
通过比较基线和 12 个月之间 REE 比率的变化,比较谷氨酰胺和安慰剂对镰状细胞性贫血 (SCA) 儿童静息能量消耗 (REE) 的影响。 REE 使用代谢车通过间接量热法测量。REE 比率 =(REE 测量值/REE 预测值)x 100)。变化定义为 12 个月 REE 比率减去基线 REE 比率。在基线和 12 个月评估 REE 比率。 REE 比率计算为(REE 测量/REE 预测)x 100。REE 单位测量为(千卡/天)。变化定义为 12 个月 REE 比率减去基线 REE 比率。
基线和 12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
体重指数从基线到 12 个月的变化
大体时间:基线和 12 个月
通过比较两组基线和治疗 12 个月之间体重指数 (BMI) 的差异,研究口服谷氨酰胺和安慰剂对 SCA 儿童身体成分的影响。
基线和 12 个月
红细胞谷氨酰胺从基线到 12 个月的变化
大体时间:基线和 12 个月
通过比较两组基线和治疗 12 个月之间红细胞谷氨酰胺水平的差异,研究口服谷氨酰胺和安慰剂对镰状细胞性贫血 (SCA) 儿童的影响。
基线和 12 个月
生活质量指标从基线到 12 个月的变化。每个子类别的分数范围从 0(最佳)到 4(最差)。这对于患者和家长报告都是如此。
大体时间:基线和 12 个月
使用 PedsQL 版本 4.0 清单评估谷氨酰胺组与安慰剂组在基线和 12 个月时的生活质量。 该工具使用患者自我报告和/或家长报告来测量身体、情感、社交和学校功能类别中的个人健康状况。 该工具包含 15 个问题、特定年龄段的自我报告清单(适用于 5-7 岁、8-12 岁和 13-18 岁的儿童)和相应的父母清单。 较低的分数表示较好的生活质量。
基线和 12 个月
身高 Z 分数从基线到 12 个月的变化
大体时间:基线和 12 个月
调查口服谷氨酰胺和安慰剂对镰状细胞性贫血 (SCA) 儿童在基线和治疗 12 个月之间的身高 Z 评分的影响。
基线和 12 个月
从基线到 12 个月的身高百分位数变化
大体时间:基线和 12 个月
调查口服谷氨酰胺和安慰剂对镰状细胞贫血 (SCA) 儿童在基线和治疗 12 个月之间身高百分位数的影响。
基线和 12 个月
从基线到 12 个月体重百分位数的变化
大体时间:基线和 12 个月
调查口服谷氨酰胺和安慰剂对镰状细胞性贫血 (SCA) 儿童在基线和治疗 12 个月之间体重的影响。
基线和 12 个月
脉率从基线到 12 个月的变化
大体时间:基线和 12 个月
通过比较两组基线和 12 个月治疗之间的差异,研究口服谷氨酰胺和安慰剂对镰状细胞性贫血 (SCA) 儿童脉率的临床影响。
基线和 12 个月
从基线到 12 个月的手握力变化。
大体时间:基线和 12 个月

通过比较两组基线和 12 个月治疗之间的差异,研究口服谷氨酰胺和安慰剂对镰状细胞贫血 (SCA) 儿童手握力的临床影响。

手握力是肌肉力量的量度。单位以公斤为单位测量。肌肉力量使用液压手持式测力计测量。变化定义为 12 个月测量值减去基线。肌肉力量使用手握力通过液压测量手持式测力计(Kg)。

基线和 12 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Ruth Williams, MS, RD, EdD、St. Jude Children's Research Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2004年5月1日

初级完成 (实际的)

2009年4月1日

研究完成 (实际的)

2009年4月1日

研究注册日期

首次提交

2005年8月17日

首先提交符合 QC 标准的

2005年8月17日

首次发布 (估计)

2005年8月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年4月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年4月24日

最后验证

2010年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

安慰剂的临床试验

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