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联合化疗后外周干细胞移植治疗新诊断的幕上原始神经外胚层肿瘤或高危髓母细胞瘤的年轻患者

2023年9月6日 更新者：Children's Oncology Group

一项治疗儿童新诊断的幕上 PNET 和高危髓母细胞瘤的 III 期随机试验

这项随机 III 期试验正在研究两种不同的联合化疗方案，以比较它们在治疗患有新诊断的幕上原始神经外胚层肿瘤或高危髓母细胞瘤的年轻患者时的效果，这些患者在进行额外的强烈化疗后进行外周血干细胞拯救。 目前尚不清楚在外周干细胞移植治疗幕上原始神经外胚层肿瘤或髓母细胞瘤之前给予哪种联合化疗方案更有效。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

主要目标：

I. 确定高危原始神经外胚层肿瘤 (PNET) 中枢神经系统 (CNS) 婴儿高危化疗加高剂量甲氨蝶呤和外周血干细胞抢救治疗的完全缓解率是否高于无相同治疗方案甲氨蝶呤。

次要目标：

I. 确定这些肿瘤的生物学特征是否会改进治疗分层，将非典型畸胎样横纹肌样瘤 (AT/RT) 与原始神经外胚层肿瘤 (PNET) 分开，并可能在 PNET 组中识别其他有价值的分层标志物。

二。 确定无事件生存期 (EFS) 和失败模式在甲氨蝶呤组与未使用甲氨蝶呤组之间是否不同。

三、 比较这两种非常强化方案的急性、慢性和晚期效应，尤其是不同诱导方案后相同巩固方案的耐受性。

四、 比较这些强化方案的胃肠道和营养毒性。

V. 描述和比较这些强化全身疗法的生活质量结果和神经心理学效果。

大纲：这是一项随机、多中心研究。 根据诊断对患者进行分层*（M0 髓母细胞瘤有 ≥ 1.5 cm² 残留肿瘤 vs M1 髓母细胞瘤 [阳性腰椎 CSF 细胞学] vs M2、M3 或 M4 髓母细胞瘤 vs 幕上 PNET [任何 M 期] vs M0 髓母细胞瘤 < 8 个月无残留疾病或 < 1.5 cm² 放射学可测量残留肿瘤与间变性 M0 髓母细胞瘤无残留疾病或 < 1.5 cm² 放射学可测量残留与经典 M0（非结缔组织增生性）髓母细胞瘤 < 1.5 cm² 放射学可测量残留肿瘤）。

注意：*除非另有说明，否则所有诊断均针对 36 个月以下的儿童。

诱导治疗：患者被随机分配到 2 个诱导治疗组中的 1 个。

ARM I：患者在第 1、8 和 15 天接受长春新碱 IV；第 1-3 天依托泊苷 IV 超过 1 小时；第 1 天和第 2 天环磷酰胺静脉注射超过 1 小时；第 3 天顺铂 IV 超过 6 小时；和非格司亭 (G-CSF) IV 或皮下 (SC) 从第 4 天开始，一直持续到血细胞计数恢复。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 3 周重复治疗 3 个疗程。

ARM II：患者在第 1、8 和 15 天接受长春新碱 IV；第 1 天超过 4 小时的大剂量甲氨蝶呤静脉注射；从第 2 天开始，每 6 小时一次静脉注射或口服亚叶酸钙，一直持续到甲氨蝶呤水平处于安全范围内。 一旦甲氨蝶呤水平处于安全范围内，患者将在大约第 4、5 和 6 天接受依托泊苷静脉注射超过 1 小时，大约在第 4 天和第 5 天接受环磷酰胺静脉注射超过 1 小时，并在大约第 6 天接受顺铂静脉注射超过 6 小时。 患者还在化疗完成后 24 小时开始接受 G-CSF IV 或 SC，一直持续到血细胞计数恢复。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 3 周重复治疗 3 个疗程。

在两组中，诱导治疗后疾病稳定或部分反应的患者进行二次手术，然后进行巩固治疗。 诱导治疗后完全缓解的患者直接进行巩固治疗。

巩固治疗：在诱导治疗完成后不超过 6 周内开始，患者接受巩固治疗，包括第 1 天和第 2 天 2 小时以上的卡铂 IV 和 2 小时以上的噻替哌 IV，以及从第 5 天开始的 G-CSF IV 或 SC，一直持续到血细胞计数恢复。 患者还在第 4 天接受自体外周血干细胞 (PBSC) IV。在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 4 周重复治疗 3 个疗程。

在基线收集血液和组织样本用于相关研究，包括基因表达谱、生物标记分析（即 cMyc、ErbB2/ErbB4）、比较基因组分析和突变分析。

完成研究治疗后，患者会定期随访 4 年，之后每年随访一次。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

91

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Quebec、加拿大、G1V 4G2
        • Centre Hospitalier Universitaire de Quebec
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg、Manitoba、加拿大、R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Kingston、Ontario、加拿大、K7L 2V7
        • Kingston Health Sciences Centre
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
        • Hospital For Sick Children
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • 波多黎各
      • San Juan、波多黎各、00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Randwick、New South Wales、澳大利亚、2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth、Western Australia、澳大利亚、6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • University of Alabama at Birmingham Cancer Center
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey、California、美国、90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda、California、美国、92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach、California、美国、90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Madera、California、美国、93636
        • Valley Children's Hospital
      • Orange、California、美国、92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Sacramento、California、美国、95816
        • Sutter Medical Center Sacramento
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego、California、美国、92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco、California、美国、94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、美国、06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Fort Lauderdale、Florida、美国、33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers、Florida、美国、33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Fort Myers、Florida、美国、33901
        • Lee Memorial Health System
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood、Florida、美国、33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami、Florida、美国、33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando、Florida、美国、32806
        • Orlando Health Cancer Institute
      • Orlando、Florida、美国、32806
        • Nemours Children's Clinic - Orlando
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando、Florida、美国、32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando、Florida、美国、32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola、Florida、美国、32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg、Florida、美国、33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa、Florida、美国、33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach、Florida、美国、33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Savannah、Georgia、美国、31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、美国、96813
        • University of Hawaii Cancer Center
    • Idaho
      • Boise、Idaho、美国、83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood、Illinois、美国、60153
        • Loyola University Medical Center
      • Oak Lawn、Illinois、美国、60453
        • Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国、40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Maine
      • Bangor、Maine、美国、04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Bethesda、Maryland、美国、20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston、Massachusetts、美国、02111
        • Tufts Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • East Lansing、Michigan、美国、48824-7016
        • Michigan State University Clinical Center
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo、Michigan、美国、49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Kalamazoo、Michigan、美国、49008
        • Kalamazoo Center for Medical Studies
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、美国、39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis、Missouri、美国、63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • Saint Louis、Missouri、美国、63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas、Nevada、美国、89169
        • Nevada Cancer Research Foundation NCORP
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown、New Jersey、美国、07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark、New Jersey、美国、07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson、New Jersey、美国、07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
      • Summit、New Jersey、美国、07902
        • Overlook Hospital
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、美国、87102
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Buffalo、New York、美国、14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • Mineola、New York、美国、11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York、New York、美国、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York、New York、美国、10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York、New York、美国、10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester、New York、美国、14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook、New York、美国、11794
        • Stony Brook University Medical Center
      • Valhalla、New York、美国、10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte、North Carolina、美国、28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo、North Dakota、美国、58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton、Ohio、美国、45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo、Ohio、美国、43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
      • Toledo、Ohio、美国、43608
        • Mercy Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland、Oregon、美国、97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
      • Portland、Oregon、美国、97227
        • Legacy Emanuel Hospital and Health Center
    • Pennsylvania
      • Danville、Pennsylvania、美国、17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia、South Carolina、美国、29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville、South Carolina、美国、29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
      • Greenville、South Carolina、美国、29605
        • Greenville Cancer Treatment Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls、South Dakota、美国、57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville、Tennessee、美国、37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Amarillo、Texas、美国、79106
        • Texas Tech University Health Sciences Center-Amarillo
      • Corpus Christi、Texas、美国、78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas、Texas、美国、75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock、Texas、美国、79410
        • Covenant Children's Hospital
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、美国、05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Falls Church、Virginia、美国、22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Portsmouth、Virginia、美国、23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane、Washington、美国、99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma、Washington、美国、98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
    • Wisconsin
      • Marshfield、Wisconsin、美国、54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 2年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 诊断以下 1 项：

    • 由以下任何一项定义的高危髓母细胞瘤：

      • 残留病 > 1.5 cm²
      • 除非有禁忌症，否则在确定性手术前或确定性手术后 ≥ 10 天收集的液体分析腰椎脑脊髓液细胞学结果为肿瘤细胞阳性
      • 诊断时 8 个月以下儿童的 M0 病
      • MRI 显示的 M2 或 M3 转移性疾病
      • M4病
    • 幕上原始神经外胚层肿瘤 (PNET)（任何 M 期）
    • 间变性髓母细胞瘤，无论是 M 期还是残留肿瘤
    • M0 经典、非促纤维增生性髓母细胞瘤 (R1)，放射学可测量的残留病灶 < 1.5 cm^2
  • 脊柱疾病的 MRI 证据
  • 肿瘤必须为 INI1 基因阴性
  • 在过去 31 天内接受过根治性手术
  • 无非典型畸胎样横纹肌样瘤
  • 生物标本必须可用于相关实验室研究
  • 预期寿命 > 8 周
  • 肌酐清除率或放射性同位素肾小球滤过率 ≥ 60 mL/min
  • 胆红素≤正常上限 (ULN) 的 1.5 倍
  • AST 和 ALT < ULN 的 2 倍
  • 超声心动图显示缩短分数 ≥ 27%
  • 放射性核素血管造影射血分数≥ 47%
  • 没有休息时呼吸困难的证据
  • 室内空气中的脉搏血氧饱和度 > 94%
  • 中性粒细胞绝对计数 > 1,000/mm³
  • 血小板计数 > 100,000/mm³（不依赖输血）
  • 血红蛋白 > 8 g/dL（允许输注红细胞）
  • 允许先前使用皮质类固醇
  • 之前没有放疗或化疗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：第一组（诱导+巩固化疗，自体 PBSC）

患者在第 1、8 和 15 天接受长春新碱 IV 治疗，时间超过 1 分钟；第 1-3 天使用依托泊苷 IV 超过 1 小时；第 1 天和第 2 天，静脉注射环磷酰胺超过 1 小时；第 3 天使用顺铂 IV 超过 6 小时。治疗每 3 周重复一次，共 3 个疗程。

诱导治疗完成后 6 周内，患者接受巩固治疗，包括在第 1 天和第 2 天接受卡铂 IV 2 小时以上、噻替派 IV 2 小时以上，以及 G-CSF IV 或 SC 从第 5 天开始一​​直持续到血细胞计数恢复。 患者还在第 4 天接受自体 PBSC IV。在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 4 周重复一次治疗，共 3 个疗程。
其他：实验室生物标志物分析
相关研究
药品：卡铂
鉴于IV
其他名称：
  • 芽生威
  • 卡宝
  • 卡铂六醇
  • 卡铂
  • 卡布辛
  • 卡波索尔
  • 卡博泰克
  • CBDCA
  • 迪普拉塔
  • 埃卡尔
  • JM-8
  • 内洛林
  • 新铂金
  • 副铂
  • 副铂 AQ
  • 对铂
  • 铂金瓦斯
  • 核糖体
药品：依托泊甙
鉴于IV
其他名称：
  • 去甲基鬼臼毒素乙苷
  • EPEG
  • 拉斯特
  • 拓扑萨
  • 韦贝斯
  • 副总裁 16
  • 副总裁 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
其他：生活质量评估
辅助研究
其他名称：
  • 生活质量评估
药品：顺铂
鉴于IV
其他名称：
  • CDDP
  • 顺式二氨合二氯铂
  • 顺铂
  • 新铂
  • 铂醇
  • 阿比铂
  • Blastolem
  • 布铂
  • 顺式二氨二氯铂
  • 顺式二氨二氯铂 (II)
  • 顺式二氯胺铂 (II)
  • 顺铂二氯化胺
  • 顺铂II
  • 顺铂II二胺二氯化物
  • 胞铂
  • 胞磷胆素
  • 扁豆属
  • 民进党
  • 莱德铂
  • 金属铂
  • 佩龙氯化物
  • 佩龙盐
  • 普拉西斯
  • 塑化剂
  • 铂金
  • 铂菌素
  • Platiblastin-S
  • 铂金-AQ
  • Platinol-AQ VHA Plus
  • 铂氧生
  • 铂
  • 二氯化铂
  • 普拉蒂兰
  • 普拉汀
  • 柏拉图素
药品：环磷酰胺
鉴于IV
其他名称：
  • 胞毒素
  • CTX
  • (-)-环磷酰胺
  • 2H-1,3,2-氧氮杂膦，2-[双（2-氯乙基）氨基]四氢-，2-氧化物，一水合物
  • 卡洛生
  • 环磷酰胺
  • 环草醛
  • 克拉芬
  • CP一水合物
  • 循环电池
  • 环胚素
  • 环爆碱
  • 环磷酰胺一水合物
  • 环磷烷
  • 环磷脂
  • 环素
  • 环孢菌素
  • 胞磷
  • 胞磷烷
  • 磷脂龙
  • Genoxal
  • Genuxal
  • 雷多西那
  • 米托生
  • 新星
  • 重免疫
  • 赛克磷酰胺
  • WR- 138719
药品：硫酸长春新碱
鉴于IV
其他名称：
  • 致癌素
  • 基克里斯汀
  • 硫酸亮绿新碱
  • 硫酸白新碱
  • 长春
  • 长春甙
  • 万可乐
  • 硫酸长春新碱
生物：非格司亭
给予 IV 或 SC
其他名称：
  • 脑脊液
  • r-metHuG-CSF
  • 纽普生
  • 非格司亭
  • 尼维斯泰姆
  • 重组甲硫氨酰人粒细胞集落刺激因子
  • rG-CSF
  • 替瓦格司亭
  • Releuko
药品：噻替哌
鉴于IV
其他名称：
  • 铁粉属
  • 奥克替帕
  • 斯泰帕
  • TESPA
  • 特斯帕明
  • TSPA
  • 1,1',1''-Phosphinothioylidynetrisaziridine
  • 吉罗斯坦
  • N,N', N''-三亚乙基硫代磷酰胺
  • 茶胺
  • 硫泰帕
  • 硫磷酰胺
  • 硫菌灵
  • 硫代磷酰胺
  • 噻吩
  • 替福西林
  • 三聚氰胺
  • Tiotef
  • 三乙烯硫磷酰胺
  • 三乙烯硫代磷酰胺
  • 三(1-氮丙啶基)硫化膦
  • WR 45312
程序：自体造血干细胞移植
进行自体PBSC复苏
其他名称：
  • 自体干细胞移植
  • AHSCT
  • 自体的
  • 自体造血细胞移植
  • 干细胞移植，自体
实验性的：第二组（诱导+巩固化疗，自体PBSC）

患者在第 1、8 和 15 天接受长春新碱 IV 治疗，时间超过 1 分钟；第一天静脉注射高剂量甲氨蝶呤 4 小时以上；从第 2 天开始，每 6 小时静脉注射或口服亚叶酸钙，直至甲氨蝶呤水平处于安全范围内。 然后，患者在大约第 4、5 和 6 天接受依托泊苷 IV 治疗，治疗时间超过 1 小时，大约在第 4 和 5 天接受环磷酰胺治疗，治疗时间超过 1 小时，大约在第 6 天接受顺铂治疗，治疗时间超过 6 小时。 每 3 周重复一次治疗，共 3 个疗程。

诱导治疗完成后 6 周内，患者接受巩固治疗，包括在第 1 天和第 2 天接受卡铂 IV 2 小时以上、噻替派 IV 2 小时以上，以及 G-CSF IV 或 SC 从第 5 天开始一​​直持续到血细胞计数恢复。 患者还在第 4 天接受自体 PBSC IV。在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 4 周重复一次治疗，共 3 个疗程。
其他：实验室生物标志物分析
相关研究
药品：卡铂
鉴于IV
其他名称：
  • 芽生威
  • 卡宝
  • 卡铂六醇
  • 卡铂
  • 卡布辛
  • 卡波索尔
  • 卡博泰克
  • CBDCA
  • 迪普拉塔
  • 埃卡尔
  • JM-8
  • 内洛林
  • 新铂金
  • 副铂
  • 副铂 AQ
  • 对铂
  • 铂金瓦斯
  • 核糖体
药品：依托泊甙
鉴于IV
其他名称：
  • 去甲基鬼臼毒素乙苷
  • EPEG
  • 拉斯特
  • 拓扑萨
  • 韦贝斯
  • 副总裁 16
  • 副总裁 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP16
其他：生活质量评估
辅助研究
其他名称：
  • 生活质量评估
药品：顺铂
鉴于IV
其他名称：
  • CDDP
  • 顺式二氨合二氯铂
  • 顺铂
  • 新铂
  • 铂醇
  • 阿比铂
  • Blastolem
  • 布铂
  • 顺式二氨二氯铂
  • 顺式二氨二氯铂 (II)
  • 顺式二氯胺铂 (II)
  • 顺铂二氯化胺
  • 顺铂II
  • 顺铂II二胺二氯化物
  • 胞铂
  • 胞磷胆素
  • 扁豆属
  • 民进党
  • 莱德铂
  • 金属铂
  • 佩龙氯化物
  • 佩龙盐
  • 普拉西斯
  • 塑化剂
  • 铂金
  • 铂菌素
  • Platiblastin-S
  • 铂金-AQ
  • Platinol-AQ VHA Plus
  • 铂氧生
  • 铂
  • 二氯化铂
  • 普拉蒂兰
  • 普拉汀
  • 柏拉图素
药品：环磷酰胺
鉴于IV
其他名称：
  • 胞毒素
  • CTX
  • (-)-环磷酰胺
  • 2H-1,3,2-氧氮杂膦，2-[双（2-氯乙基）氨基]四氢-，2-氧化物，一水合物
  • 卡洛生
  • 环磷酰胺
  • 环草醛
  • 克拉芬
  • CP一水合物
  • 循环电池
  • 环胚素
  • 环爆碱
  • 环磷酰胺一水合物
  • 环磷烷
  • 环磷脂
  • 环素
  • 环孢菌素
  • 胞磷
  • 胞磷烷
  • 磷脂龙
  • Genoxal
  • Genuxal
  • 雷多西那
  • 米托生
  • 新星
  • 重免疫
  • 赛克磷酰胺
  • WR- 138719
药品：硫酸长春新碱
鉴于IV
其他名称：
  • 致癌素
  • 基克里斯汀
  • 硫酸亮绿新碱
  • 硫酸白新碱
  • 长春
  • 长春甙
  • 万可乐
  • 硫酸长春新碱
药品：甲氨蝶呤
鉴于IV
其他名称：
  • 阿比曲沙
  • 福莱克斯
  • 梅赛特
  • 甲氨蝶呤
  • 甲氧蝶呤
  • 氨甲蝶呤
  • 溴甲磺酸
  • CL 14377
  • CL-14377
  • Emtexate
  • 艾美泰
  • 消融剂
  • 农美曲沙
  • Fauldexato
  • 福莱克斯全氟辛烷磺酸
  • 兰塔雷尔
  • 莱德曲沙
  • Lumexon公司
  • 麦克斯曲斯
  • 美泰克斯
  • 美白素
  • 甲氨蝶呤LPF
  • 甲氨蝶呤甲氨蝶呤
  • 美特捷
  • Mexate-AQ
  • 诺瓦特雷克斯
  • 风湿曲
  • 得克萨斯
  • 混纺
  • 曲克塞隆
  • 三锡林
  • WR-19039
生物：非格司亭
给予 IV 或 SC
其他名称：
  • 脑脊液
  • r-metHuG-CSF
  • 纽普生
  • 非格司亭
  • 尼维斯泰姆
  • 重组甲硫氨酰人粒细胞集落刺激因子
  • rG-CSF
  • 替瓦格司亭
  • Releuko
药品：噻替哌
鉴于IV
其他名称：
  • 铁粉属
  • 奥克替帕
  • 斯泰帕
  • TESPA
  • 特斯帕明
  • TSPA
  • 1,1',1''-Phosphinothioylidynetrisaziridine
  • 吉罗斯坦
  • N,N', N''-三亚乙基硫代磷酰胺
  • 茶胺
  • 硫泰帕
  • 硫磷酰胺
  • 硫菌灵
  • 硫代磷酰胺
  • 噻吩
  • 替福西林
  • 三聚氰胺
  • Tiotef
  • 三乙烯硫磷酰胺
  • 三乙烯硫代磷酰胺
  • 三(1-氮丙啶基)硫化膦
  • WR 45312
程序：自体造血干细胞移植
进行自体PBSC复苏
其他名称：
  • 自体干细胞移植
  • AHSCT
  • 自体的
  • 自体造血细胞移植
  • 干细胞移植，自体
药品：亚叶酸钙
静脉注射或口服
其他名称：
  • 维考林
  • 亚叶酸
  • 阿地那巴
  • 钙化叶素
  • 钙 (6S)-亚叶酸
  • 亚叶酸钙
  • 卡尔福莱克斯
  • 卡利纳特
  • 头孢叶林
  • 胆磷脂
  • 雪铁龙
  • 柠檬酸因子
  • Cromatonbic 福利尼科
  • 达利醇
  • 消毒剂
  • 潜水艇
  • Ecofol
  • 埃莫维斯
  • 因子，柠檬酸
  • 弗林肯A
  • 佛拉伦
  • 叶黄素
  • FOLI细胞
  • 福利本
  • 福立丹
  • 立达
  • 福利纳克
  • 叶酸钙
  • 亚叶酸钙盐五水合物
  • 叶绿素
  • 福林维特
  • 福利普斯
  • 福利克斯
  • 伊莫
  • Lederfolat
  • 莱德福林
  • 白细胞
  • 苏叶灵
  • Rescuvolin
  • 托诺福林

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
具有完全缓解 (CR) 率或无完全缓解率的患者数量
大体时间：巩固治疗结束时
在巩固治疗结束时，将接受甲氨蝶呤强化化疗达到 CR 或未达到 CR 的可评估患者数量与接受相同强化化疗但不使用甲氨蝶呤治疗后达到 CR 或未达到 CR 的患者数量进行比较。 将使用单侧卡方检验以 0.1 的显着性水平比较这两组之间的 CR 率。 完全缓解（Complete Response，CR）要求：靶病灶CR：靶病灶全部消失，非靶病灶CR：非靶病灶全部消失，无新病灶出现。 没有 CR 是任何不符合 CR 定义的反应。
巩固治疗结束时

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
ACNS0334 队列中具有 MB、CNS-PNET/EBT 分子亚型的参与者人数
大体时间：在基线
将按 MB、CNS-PNETs/EBTs 的分子亚型报告此分析的患者人数
在基线
无事件生存 (EFS) 的参与者百分比
大体时间：长达 5 年的基线
EFS 被定义为从入组到第一次事件（疾病进展/复发、继发性恶性肿瘤、任何原因死亡）或最后一次接触无事件患者的日期的时间。 提供了 EFS 参与者的百分比和 90% 置信区间。 使用显着性水平为 0.1 的单侧对数秩检验比较两种治疗方案的发生率差异。
长达 5 年的基线
失败模式
大体时间：长达 5 年的基线
将为接受/未接受甲氨蝶呤药物治疗的患者提供复发/疾病进展的失败模式，分为三类，即局部、远处以及局部和远处。 每组将列出每种失败类型的患者数量。 将使用 Fisher 精确检验比较两组以确定两组之间的失效分布模式是否不同。
长达 5 年的基线
有任何急性不良事件的参与者百分比
大体时间：治疗开始到巩固结束
事件定义为任何急性毒性的首次出现。 将使用生命表方法获得估计值。 疾病进展或复发的患者将在此分析中删失。 将使用对数秩检验比较两种治疗方案的发生率差异。
治疗开始到巩固结束
有急性听力损失和无急性听力损失的参与者人数
大体时间：治疗开始到巩固结束
根据方案，使用 DPOAE、听力图或脑干诱发听觉评估治疗前和治疗期间及停药期间定期指定的听力评估。 根据 CTCAE V4.0 3 级听力障碍定义如下；儿科（在 1、2、3、4、6 和 8 kHz 听力图上）：足以表明治疗干预的听力损失，包括助听器，至少一只耳朵在 3 kHz 及以上时阈值漂移 >20 dB，额外的言语-所指示的语言相关服务。 根据 CTCAE V4.0 4 级听力障碍定义如下；人工耳蜗的小儿听力适应症和额外的语言相关服务。
治疗开始到巩固结束
患有慢性原发性甲状腺功能减退症/亚临床代偿性甲状腺功能减退症的参与者人数 甲状腺功能减退症/亚临床代偿性甲状腺功能减退症
大体时间：停止治疗长达 9 年
根据 ACNS0334 内分泌指南评估甲状腺功能。 “正常”和“异常”是根据进行血液测试的实验室标准在每个机构中定义的。 原发性甲状腺功能减退症/亚临床代偿性甲状腺功能减退症定义为游离 T4 水平低于“机构”正常或等于“机构”正常且 TSH 水平高于“机构”正常的患者。
停止治疗长达 9 年
患有慢性中枢性甲状腺功能减退症的参与者人数
大体时间：停止治疗长达 9 年
根据 ACNS0334 内分泌指南评估甲状腺功能。 “正常”和“异常”是根据进行血液测试的实验室标准在每个机构中定义的。 中枢性甲状腺功能减退症定义为游离 T4 水平低于“机构”正常值，TSH 低于或等于“机构”正常值。
停止治疗长达 9 年
慢性低生长激素 C 的参与者人数
大体时间：停止治疗长达 9 年
低生长调节素 C 定义为生长调节素 C 值低于机构正常值的患者。 由于数字太小，本次分析将报告数字等描述性统计数据。 根据 ACNS0334 内分泌指南评估生长激素功能。 低 Somatomedin C 水平在每个机构由进行血液测试的实验室标准定义。
停止治疗长达 9 年
患有慢性尿崩症的参与者人数
大体时间：停药期至 9 年
由于人数较少，将报告患有“尿崩症”和服用 DDAVP 的患者人数用于此分析。
停药期至 9 年
患有继发性恶性肿瘤的参与者人数
大体时间：停止治疗长达 9 年
由于数量较少，将报告患有继发性恶性肿瘤的患者数量用于此分析。
停止治疗长达 9 年
患有慢性/晚期听力损失和无慢性/晚期听力损失的参与者人数
大体时间：停止治疗长达 9 年
将报告听力异常患者的数量，无论是否根据 CTCAE 4.0 分级，在治疗期间发作或在治疗结束后持续存在，并将使用 Fisher 精确检验进行比较。
停止治疗长达 9 年
胃肠道毒性发生率
大体时间：治疗开始到巩固结束
将使用标准描述方法（如患者人数）总结每个周期治疗期间报告为不良事件的胃肠道毒性发生率。 将使用卡方检验比较两种治疗方案之间胃肠道毒性患者数量的差异。
治疗开始到巩固结束
营养毒性率
大体时间：治疗开始到巩固结束
将使用标准描述方法（例如患者人数）总结每个周期治疗期间报告为不良事件的营养毒性发生率。 将使用卡方检验比较两种治疗方案之间出现营养毒性的患者数量差异。
治疗开始到巩固结束
患者总体生活质量 (QOL) 得分、智商 (IQ) 和处理速度指数 (PSI) 的中位数/范围。
大体时间：60 个月（+/- 3 个月）

三种工具用于根据年龄评估智力 (IQ)。 IQ分数范围为40-160（均值=100，SD=15）；处理速度指数 (PSI)=45-155 的范围。 分数越高代表功能越好。 (1) Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence-4th Edition (WPPSI-IV) 适用于 2.5 至 6 岁的儿童。 Bug Search 和 Cancellation 子测试相加以计算 PSI。 (2)韦氏儿童智力量表第5版(WISC-V)适用于6-16岁。 将符号搜索和编码子测试相加以计算 PSI。 (3) Wechsler 成人智力量表第 4 版 (WAIS-IV) 适用于 16 岁及以上的人群。 将符号搜索和编码子测试相加以计算 PSI。

儿科生活质量清单第 4 版 (PedsQL) 衡量与健康相关的生活质量 (QOL)。 父母为 2-17 岁的儿童完成测量，18 岁以上的患者完成自我报告版本。 总分范围为 0-100，分数越高表示 QOL 越好。
60 个月（+/- 3 个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Children's Oncology Group

合作者

National Cancer Institute (NCI)

调查人员

  • 首席研究员：Claire M Mazewski、Children's Oncology Group

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2007年8月6日

初级完成 (实际的)

2016年12月31日

研究完成 (估计的)

2028年12月31日

研究注册日期

首次提交

2006年6月8日

首先提交符合 QC 标准的

2006年6月8日

首次发布 (估计的)

2006年6月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年9月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年9月6日

最后验证

2023年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ACNS0334 (其他标识符：CTEP)
  • U10CA180886 (美国 NIH 拨款/合同)
  • U10CA098543 (美国 NIH 拨款/合同)
  • NCI-2009-00338 (注册表标识符：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • COG-ACNS0334 (Children's Oncology Group)
  • CDR0000483683
  • 07-654

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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药物干预

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罕见疾病

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