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两种 Fabrazyme（阿加糖酶 Beta）给药方案在未接受过严重症状的男性儿科患者中的研究 (FIELD)

2016年5月20日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company

一项随机、多中心、多国、3B 期、开放标签、平行组研究 Fabrazyme（阿加糖酶 Beta）治疗初治男性法布里病无严重症状儿科患者

本研究的目的是确定 Fabrazyme（Agalsidase beta）的 2 种替代给药方案（每 4 周 1.0 mg/kg 或每 2 周 0.5 mg/kg）是否对没有严重症状的初治儿科参与者有效。 参与者将接受 5 年的治疗。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

31

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Montreal, QC、加拿大
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大
  • 巴西
    • RS
      • Passo Fundo、RS、巴西
  • 挪威
      • Bergen、挪威
  • 捷克共和国
      • Prague 2、捷克共和国
  • 波兰
      • Warsaw、波兰
  • 美国
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、美国
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国
  • 英国
      • Cambridge、英国
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  • 参与者和/或参与者的父母/法定监护人必须在执行任何与协议相关的程序之前提供书面知情同意/同意。
  • 参与者必须确诊为法布里病，白细胞 α-半乳糖苷酶 A (αGAL) 活性 <4 nmol/hr/mg 白细胞（首选检测；由中央实验室得出）。 如果难以获得白细胞 αGAL 活性测定，则可以根据记录的血浆 αGAL <1.5 nmol/hr/mL，并征得医学监测员（由中央实验室得出）的同意，来招募参与者。
  • 参与者必须有血浆 GL-3 (>7.0 µg/mL) 或尿液 GL-3 (>0.3 mg GL-3/mmol 肌酐) 水平（来自中央实验室的结果）记录的三糖神经酰胺 (GL-3) 积累的证据).
  • 参与者必须是 ≥ 5 岁且 ≤ 18 岁的男性。

排除标准：

  • 参与者有白蛋白尿（第一个早晨空尿白蛋白/肌酐比率 > 30 mg/g，3 个连续样本中至少有 2 个样本，每个样本至少间隔 1 周）。
  • 参与者的肾小球滤过率 (GFR) 通过碘海醇 <90 L/min/1.73m^2。 如果正确记录低蛋白质摄入量，则值低至 80 mL/min/1.73 在咨询医疗监督员后，m^2 可能是可以接受的。
  • 参与者记录了中风或短暂性脑缺血发作 (TIA) 的证据，或者如果进行了脑磁共振成像 (MRI)，T2 或流体衰减反转恢复 (FLAIR) 加权图像上的明亮病变 >2 mm物质或基底神经节。
  • 参与者有严重且反复发作的肢体感觉异常，由医生判断为频繁（每周超过一次）疼痛发作至少 3 个月，影响日常活动，与药物无关。
  • 参与者的舒张末期左心室后壁厚度 (LVPWTd) 和/或舒张末期室间隔厚度 (IVSTd) 与正常值（基于 Kampmann 的体表面积 [BSA] 正常范围）相比≥2 个标准差 (SD) , et al 2000) 在研究现场阅读。
  • 参与者之前接受过针对法布里病的治疗。
  • 参与者在开始参与本研究后的 30 天内参与了使用研究药物的研究。
  • 参与者有任何医疗状况或情有可原的情况，研究调查员认为这可能会影响研究的依从性。
  • 参与者有任何医疗状况或情有可原的情况，例如糖尿病，在研究调查员看来，这可能会干扰研究结果的解释。
  • 参与者正在接受血管紧张素转换酶抑制剂/血管紧张素受体阻滞剂 (ACEIs/ARBs) 的治疗。
  • 参与者有 Fabrazyme 和/或碘海醇 (Omnipaque) 标签中提到的任何禁忌症。
  • 参与者或父母/法定监护人不愿意遵守协议的要求。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Fabrazyme 0.5 毫克/千克
Fabrazyme 0.5 mg/kg 每 2 周给药一次（最多输注 131 次）直至 260 周，总输注时间不少于 45 分钟。 在法布里病显着进展的情况下，剂量增加至每 2 周 1.0 mg/kg。
生物：阿加糖酶β
输液用浓缩粉 1.0 mg/kg/4 周
其他名称：
  • 酶
  • 重组人 α-半乳糖苷酶 A (r-hαGAL)
生物：阿加糖酶β
输液用浓缩粉 0.5 mg/kg/2 周
其他名称：
  • 酶
  • 重组人 α-半乳糖苷酶 A (r-hαGAL)
实验性的：Fabrazyme 1.0 毫克/千克
Fabrazyme 1.0 mg/kg 每 4 周给药一次（最多输注 66 次）直至 260 周，总输注时间不少于 90 分钟。 在法布里病显着进展的情况下，剂量增加至每 2 周 1.0 mg/kg。
生物：阿加糖酶β
输液用浓缩粉 1.0 mg/kg/4 周
其他名称：
  • 酶
  • 重组人 α-半乳糖苷酶 A (r-hαGAL)
生物：阿加糖酶β
输液用浓缩粉 0.5 mg/kg/2 周
其他名称：
  • 酶
  • 重组人 α-半乳糖苷酶 A (r-hαGAL)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
皮肤 Globotriaosylceramide (GL-3) 从表层皮肤毛细血管内皮清除
大体时间：基线、第 52 周、第 156 周和第 260 周
在基线、第 52 周、第 156 周和第 260 周或早期停药时进行皮肤活检，并通过光学显微镜分析细胞 GL-3 积聚（夹杂物）。 根据无、轻度、中度、重度 (0-1-2-3) 的严重程度评分量表对每个活检进行 GL-3 积聚评分。 分数分为正常（分数 = 0）或异常（分数 = 1、2 或 3）。 根据无/微量、轻度、中度和重度活检评分的参与者人数总结数据。
基线、第 52 周、第 156 周和第 260 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血浆中 GL-3 清除率相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 12、28、40、52、80、104、132、156、184、208、236 和 260 周
使用经过验证的串联质谱法测定血浆样品的 GL-3 清除率，正常血浆 GL-3 水平的上限为 7.0 μg/mL。 分析的参与者人数=具有基线和基线后 GL-3 血浆清除率评估的参与者。 这里的“n”表示具有指定类别的可用数据的参与者数量。
基线，第 12、28、40、52、80、104、132、156、184、208、236 和 260 周
尿液中 GL-3 清除率相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 12、28、40、52、80、104、132、156、184、208、236 和 260 周
使用经过验证的串联质谱分析血浆样本的总尿液 GL-3 清除率，正常上限为 <0.030 mg/mmoL 肌酐。 分析的参与者人数=具有基线和基线后 GL-3 尿清除率评估的参与者。 这里的“n”表示具有指定类别的可用数据的参与者数量。
基线，第 12、28、40、52、80、104、132、156、184、208、236 和 260 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Genzyme, a Sanofi Company

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2008年9月1日

初级完成 (实际的)

2015年6月1日

研究完成 (实际的)

2015年6月1日

研究注册日期

首次提交

2008年6月17日

首先提交符合 QC 标准的

2008年6月18日

首次发布 (估计)

2008年6月19日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2016年6月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2016年5月20日

最后验证

2016年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AGAL06207
  • 2007-005668-28 (EudraCT编号)
  • EFC12821 (其他标识符：Sanofi)

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