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依那西普治疗川崎病

2023年4月13日 更新者:Michael Portman

依那西普对川崎病患儿疗效的随机、双盲、安慰剂对照研究

本研究的目的是确定依那西普 (Enbrel) 与 IVIG 和阿司匹林联合使用时,是否能改善川崎病患者对 IVIG 的治疗反应。 资金来源——FDA/OOPD

研究概览

详细说明

川崎病 (KD) 是一种可能危及生命的儿童急性血管炎,易累及冠状动脉。 阿司匹林和静脉注射丙种球蛋白 (IVIG) 主要用于治疗川崎病的症状。 阿司匹林减少炎症和血小板形成,但对减轻冠状动脉异常的发展没有作用。 尽管 IVIG 减少了炎症和冠状动脉异常的发生率,但它的失败率相对较高,为 23-30%,需要新的川崎病治疗方法。 我们建议进行一项安慰剂对照双盲随机研究,以确定从初步诊断开始每周三次皮下注射依那西普 0.8 mg/kg(最大 25 mg)是否对此类患者安全,以及它是否是 IVIG 的成功辅助治疗减少持续或反复发烧的发生率。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

205

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
        • Sainte-Justine Hospital
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10467
        • Montefiore Medical Center
      • New Hyde Park、New York、美国、11040
        • Feinstein Institute for Medical Rsearch
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53201
        • Children's Hospital of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2个月 至 20年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

  • 男性年龄 2 个月至 20 岁 女性年龄 2 个月至 11 岁
  • 提供父母同意书
  • 川崎病介绍

排除标准:

  • 实验室标准:任何实验室毒性,在筛选访问时或在研究期间的任何时间,研究者认为会妨碍参与研究或:

    1. 血小板计数 < 100,000/mm3
    2. 白细胞计数 < 3,000 个细胞/mm3
    3. 血红蛋白、血细胞比容或红细胞计数超出实验室正常上限或下限的 30%
  • 受试者目前正在参加另一项研究性设备或药物试验,或者受试者在基线访视后的 28 天内接受了其他研究性药物。
  • 12 岁及以上被诊断患有 KD 的女性受试者。
  • 已知对 Enbrel 或其任何成分过敏或已知具有依那西普抗体的受试者
  • 先前或同时进行的环磷酰胺治疗
  • 在 IVIG 开始前 48 小时内接受过任何 TNF α 拮抗剂或类固醇治疗
  • 并发柳氮磺胺吡啶治疗
  • 筛选访问前 4 周内或筛选访问和基线访问之间的活动性严重感染。
  • SLE、多发性硬化病史、横贯性脊髓炎、视神经炎或慢性癫痫病
  • 已知的 HIV 阳性状态或任何其他免疫抑制疾病的已知病史。
  • 任何分枝杆菌病或结核病的高危因素,例如患有结核病或服用异烟肼的家庭成员
  • 未经治疗的莱姆病
  • 严重合并症(需要胰岛素的糖尿病、任何严重程度的 CHF、MI、CVA 或筛查访视后 3 个月内的 TIA、不稳定型心绞痛、未控制的高血压(坐位收缩压 > 160 或舒张压 > 100 mm Hg)、氧依赖性严重肺部疾病、5 年内的癌症病史 [除了切除的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌或原位宫颈癌])
  • 暴露于乙型肝炎或丙型肝炎或高危因素,例如患者母亲静脉内滥用药物,或黄疸病史(新生儿黄疸除外)。 SLE、多发性硬化病史、横贯性脊髓炎、视神经炎或慢性癫痫症。
  • 在本研究之前或期间 30 天使用活疫苗(麻疹、腮腺炎、风疹或水痘)。
  • 任何被患者的医生判断为导致该临床试验对患者有害的情况
  • 不遵守其他疗法的历史
  • 入学前至少三个月不得接受免疫抑制剂治疗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较:2个
安慰剂
安慰剂 0.8 mg/kg 皮下注射(最大 50 mg)三次,每周一次,从初步诊断开始持续三周。
实验性的:第 1 组 - 依那西普
药物——依那西普治疗作为 IVIG 和阿司匹林标准治疗的辅助治疗
依那西普 0.8 mg/kg 皮下注射(最大 50 mg)三次,每周一次,从初步诊断开始持续三周。
其他名称:
  • 恩布雷

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
IVIG难治性
大体时间:首次给药后 42 天
主要结果是对 IVIG 难以治疗的受试者的比例。 需要 1 剂 IVIG 的受试者被分类为反应者,而需要多于 1 剂的受试者被分类为 IVIG 难治性。
首次给药后 42 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
确定依那西普治疗是否会改变 Coro 扩张患者治疗后 2 周和 6 周的冠状动脉扩张和疾病 (CAD) 的发生率
大体时间:首次给药后 42 天

主要超声心动图结果将是受试者在急性研究期间(从入院到第 4 次计划访视,包括任何计划外访视)的最坏发现改善(冠状动脉变化 20%)与主要研究结果的比例访问 5 的时间点(访问 5)。 此计算将基于绝对值的变化,而不是最初计划的 z 分数。 组将使用逻辑模型进行比较,包括年龄 < 与 > 1 岁的二元项。 将考虑回声结果的两个方面:

  • 最大动脉瘤大小和
  • 左主冠状动脉 (LMCA)、左前降支 (LAD) 和右冠状动脉 (RCA) 的最大测量值。
  • 每根冠状动脉的直径变化将在标准测量位置或动脉瘤处确定,以后者为先例。
首次给药后 42 天

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
Z 分数与一般估计方程相比冠状动脉尺寸的变化
大体时间:6周

冠状动脉 z 评分随时间的总体变化使用患者自基线的一般估计方程确定。 z 分数变化 20% 定义为无变化或改善。

针对体表面积标准化的 Z 分数表示通过超声心动图测量的冠状动脉内径与相同大小的儿童(体表面积包括身高和体重)的平均冠状动脉直径相比大多少(或小多少)。 没有最小值或最大值。 高于 2.0 的 Z 分数至少比总体平均值高出 2 个标准差,被认为是异常的。 z 分数的降低是有利的。

6周
患者基线时冠状动脉扩张患者 z 评分随时间的总体变化。
大体时间:6周
在基线时冠状动脉扩张的患者中,使用一般估计方程确定 z 评分随时间的总体变化。 冠状动脉 z 评分随时间的总体变化使用患者自基线的一般估计方程确定。 针对体表面积标准化的 Z 分数表示通过超声心动图测量的冠状动脉内径与相同大小的儿童(体表面积包括身高和体重)的平均冠状动脉直径相比大多少(或小多少)。 没有最小值或最大值。 高于 2.0 的 Z 分数至少比总体平均值高出 2 个标准差,被认为是异常的。 z 分数的降低是有利的。
6周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

合作者

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2009年3月1日

初级完成 (实际的)

2018年1月1日

研究完成 (实际的)

2018年8月30日

研究注册日期

首次提交

2009年2月10日

首先提交符合 QC 标准的

2009年2月10日

首次发布 (估计)

2009年2月11日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2023年5月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年4月13日

最后验证

2023年4月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

依那西普的临床试验

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