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强的松治疗眼肌无力的疗效 (EPITOME')

2017年5月1日 更新者：Michael Benatar

泼尼松治疗眼部肌无力的疗效：EPITOME 研究

本研究的目的是评估泼尼松对诊断为眼肌无力患者的疗效和耐受性。

资金来源——FDA OOPD

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

这项研究的目的是了解强的松在眼部肌无力患者中的两件事。 我们首先要了解的是泼尼松是否能有效改善眼部肌无力患者的复视和眼下垂症状。 我们旨在了解的第二件事是我们是否可以找到一种耐受性良好且安全的泼尼松剂量。 总体目标是找出安全且耐受性良好的泼尼松剂量是否也能有效改善眼部肌无力的症状。

在完成筛选评估以确认资格后，所有参与者都将接受吡斯的明治疗。 如果参与者的症状在接受吡斯的明治疗的第一个月内没有缓解，他们将被随机分配接受泼尼松或安慰剂。 参与者接受的研究药物剂量将取决于他们的症状对药物的反应以及他们是否出现任何副作用。

四个月后，继续出现眼部肌无力症状且没有副作用的参与者将接受开放标签高剂量泼尼松。 不再有症状的参与者将以双盲方式逐渐减少研究药物的剂量。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

11

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2P4
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • 美国
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06510
        • Yale University
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University Of Kansas Medical Center
    • New York
      • Buffalo、New York、美国、14203
        • University at Buffalo, Buffalo General Medical Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、美国、05401
        • University of Vermont
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22908
        • University of Virginia

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 无力局限于眼外肌、提眼肌和闭眼，眼 QMG1 评分≥ 1
  • 至少以下异常诊断测试组合之一：a) 乙酰胆碱受体抗体滴度升高，(b) 任何神经肌肉对的异常重复神经刺激（缓慢重复神经刺激后衰减 > 10%），(c) 异常抖动在任何肌肉的单纤维或同心针肌电图上，(d) 阳性冰试验和脑 MRI，表明没有模仿眼部肌无力的中枢神经系统病理，或 (e) 阳性 Tensilon 试验和脑 MRI，表明没有中枢神经系统病理模仿眼部肌无力
  • 既往未接受过吡斯的明治疗，或者尽管接受过吡斯的明治疗，参与者仍有持续的眼部症状，这些症状在功能上受到限制或造成麻烦。
  • 年龄 18 岁或以上，男性或女性
  • 能够提供知情同意并遵守研究程序
  • 可识别的初级保健医生协助管理类固醇治疗可能引起的医疗并发症
  • 如果症状对吡啶斯的明反应不佳，愿意随机接受泼尼松或安慰剂试验。

排除标准：

  • 病程（症状出现后的时间）> 5 年
  • 随机分组后 90 天内接受泼尼松或其他皮质类固醇治疗
  • 自 MG 发作以来使用硫唑嘌呤、环孢菌素、吗替麦考酚酯或其他免疫抑制药物进行治疗，除非这些药物的剂量和/或这些药物的治疗持续时间在 PI 的判断中没有临床意义
  • 随机分组后 90 天内静脉注射免疫球蛋白或血浆置换
  • 既往胸腺切除术或胸腺瘤病史
  • 类固醇禁忌症（糖尿病、青光眼或高血压控制不佳、既往类固醇不耐受史、肥胖 [BMI > 39.9kg/m2] 或骨质疏松性骨折史）
  • 怀孕或哺乳期
  • 肾功能衰竭、活动性甲状腺或肝细胞疾病、慢性感染、控制不佳的心脏病、不稳定的精神疾病、未经治疗的重度抑郁症或治疗神经科医生认为会使患者参与试验不安全的任何其他疾病
  • 筛选后 30 天内收到另一种研究药物

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：强的松+吡啶斯的明
皮质类固醇
药品：强的松
泼尼松将根据耐受性和疗效的综合测量进行调整。 胶囊将含有 10 毫克泼尼松。
其他名称：
  • 类固醇
安慰剂比较：安慰剂 + 吡啶斯的明
匹配的非活性物质
药品：安慰剂
安慰剂剂量将根据耐受性和疗效的综合测量进行调整。 胶囊将包含匹配的安慰剂。
其他名称：
  • 糖丸

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗失败
大体时间：4个月
未能在第 16 周达到持续的最小表现状态
4个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
从基线到第 16 周眼部定量肌无力评分的变化
大体时间：4个月
4个月
NEI-VFQ-25 衡量的生活质量变化
大体时间：4个月
4个月
通过 MG-QOL-15 评分衡量生活质量的变化
大体时间：4个月
4个月
通过 NEI-VFQ-25 的 10 项神经眼科补充测量的生活质量变化
大体时间：4个月
4个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Michael Benatar

合作者

University of Miami
University of Rochester

调查人员

  • 研究主任：Gil Wolfe, MD、State University of New York at Buffalo
  • 研究主任：Donald Sanders, MD、Duke University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年12月1日

初级完成 (实际的)

2013年10月1日

研究完成 (实际的)

2013年10月1日

研究注册日期

首次提交

2009年10月14日

首先提交符合 QC 标准的

2009年10月14日

首次发布 (估计)

2009年10月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年6月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年5月1日

最后验证

2017年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • FD-R-03710-01

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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