皮质醇泵与先天性肾上腺增生症标准治疗的比较

背景：

• 先天性肾上腺增生症 (CAH) 是一种遗传性肾上腺疾病。 肾上腺位于腹部，产生少量激素，如皮质醇、醛固酮和雄激素。 这些激素有助于控制血压、保护身体和保持身体健康，尤其是在发育过程中。 患有 CAH 的人不能产生足够的皮质醇和醛固酮，并且会产生过多的雄激素。 这会导致严重的医疗问题。 标准治疗是服用模仿皮质醇和醛固酮作用的药片。 然而，由于需要更高的剂量，用药丸治疗可能会产生长期的副作用，并且对某些人来说可能效果不佳。
• 一种可能的 CAH 新疗法是使用泵在皮下输送皮质醇。 类似的泵通常用于为糖尿病患者提供胰岛素。 研究人员认为皮质醇泵可能比服用药物更有效地帮助身体使用皮质醇。 他们想比较皮质醇泵和标准药丸治疗 CAH 的结果。

目标：

- 比较皮质醇泵与标准皮质醇药片治疗 CAH 的有效性。

合格：

- 年满 18 岁且患有 CAH 的男性和女性（请参阅下面的“资格”部分中的更多详细信息）。

设计：

• 这项研究将涉及在马里兰州贝塞斯达的国立卫生研究院进行为期 6 个月的四次住院治疗（间隔 2 个月）。 第一次和最后一次住宿将持续约 5 天。 第二次和第三次停留将持续约3天。
• 参与者将接受体格检查和病史筛查。 将收集血液和尿液样本。
• 在第一次研究访问时，参与者将定期提供血液和尿液样本。 他们还将进行影像学研究。 这些研究将着眼于腹部和骨盆中的骨骼、脂肪和肌肉。
• 参与者将在第一次访问期间收到皮质醇泵。 他们将被展示如何使用泵。 如果他们需要服用额外的“压力剂量”皮质醇药丸，他们还将学习该怎么做。
• 在第二次和第三次就诊时，将根据需要调整泵给予的皮质醇剂量。 还将收集血液和尿液样本。 没有为这些就诊安排影像学检查。
• 最后一次研究访问将进行与第一次访问相同的测试。 参与者将有机会再继续使用泵治疗 1 年，或回到他们的标准药丸治疗。

研究类型：介入性非随机试验

官方名称：评估使用连续皮下氢化可的松输注治疗先天性肾上腺皮质增生症的初步研究

预计入学人数：8

研究开始日期：2013 年 5 月

预计研究完成日期：2016 年 12 月

赞助机构：国家儿童健康与人类发展研究所

合格

纳入标准

1. 18 岁或以上患有典型先天性肾上腺增生症（21-羟化酶缺乏症）的男性和女性
2. 血液中的高肾上腺雄激素，以及
3. 以下一种或多种情况：肥胖、脂肪肝、糖尿病风险、低骨量、无法耐受皮质醇药片

排除标准

1. 怀孕
2. 母乳喂养
3. 使用吸入或口服类固醇治疗 CAH 以外的疾病
4. 使用含雌激素的避孕药
5. 使用与氢化可的松发生交叉反应的药物
6. 在加入研究前的最后 30 天内使用应激剂量类固醇治疗疾病