接受自体移植的多发性骨髓瘤或轻链淀粉样变性患者的 Captisol Enabled Melphalan 和药代动力学研究。

纳入标准：

• 年龄≥18岁且≤75岁

• 患者必须有：

  • 对既往诱导或挽救性化疗（即 化学敏感性疾病）：接受大剂量美法仑和 AHCT 作为初始治疗一部分的患者至少需要达到国际骨髓瘤工作组 MM 统一反应标准所定义的部分反应 (PR)。

接受大剂量美法仑和 AHCT 作为挽救治疗一部分的患者至少需要对其最后一线治疗有轻微反应，以证明对化学敏感的疾病。 对患者接受的先前治疗方案的数量没有限制。

要么

• 可能是新诊断或先前接受过治疗的轻链 (AL) 淀粉样变性

  • 组织学和血清学发现，在 MSKCC 审查，确认多发性骨髓瘤或 AL 淀粉样变性的诊断。 根据国际骨髓瘤基金会共识指南，将使用多发性骨髓瘤的标准诊断标准
  • 患者必须至少有 3 x 10^6 个 CD34+ 细胞/kg 冷冻。
  • 需要足够的器官功能，定义如下：
• 血清胆红素 ≤ 2.0 mg/dl
• AST、ALT 和碱性磷酸酶 < 实验室正常值上限的 3 倍
• 肌酐清除率 ≥ 40 毫升/分钟（24 小时尿液收集）
• MUGA 或静息 ECHO 检测 LVEF ≥ 45%
• 肺功能测试预测的扩散能力 ≥ 45%（针对血红蛋白进行调整）

• 体能状态（ECOG）≤2

  • 分别在男性和女性受试者中避免怀孕或生育孩子的意愿
• 有生育能力的女性在筛选时必须具有阴性血清妊娠试验（β-人绒毛膜促性腺激素 [β-hCG]），并且必须愿意在研究治疗期间和特定持续时间（HCT 后 1 年）避免怀孕治疗结束。
• 筛查时血清妊娠试验阴性的育龄妇女必须从筛查到安全随访期间采用高效的节育方法（至少有 99% 的确定性）。 在预防怀孕方面至少有 99% 有效的允许方法应传达给受试者并确认他们的理解。
• 被登记的男性必须同意采取适当的预防措施，以避免生育孩子（至少有 99% 的确定性）通过安全随访进行筛查。 应将至少 99% 有效的避孕方法告知受试者，并确认他们的理解

排除标准：

• 试验开始治疗后 4 个月内出现不稳定型心绞痛或心肌梗死、NYHA III 级或 IV 级心力衰竭、不受控制的心绞痛、严重不受控制的室性心律失常、病态窦房结综合征或急性缺血或 3 级传导系统异常的心电图证据，除非受试者有起搏器
• Mayo Cardiac IIIB 期轻链 (AL) 淀粉样变性患者（定义为 NT-proBNP >8500 ng/L 和心肌肌钙蛋白 (cTnT) >0.035 μg/L）
• 怀孕或哺乳期女性
• 过去 3 年内的非血液恶性肿瘤，a) 充分治疗的基底细胞癌、鳞状细胞皮肤癌或甲状腺癌除外； b) 宫颈或乳房原位癌； c) 前列腺特异性抗原水平稳定的 Gleason 6 级或以下前列腺癌； d) 被认为可以通过手术切除治愈或在研究期间不太可能影响生存的癌症，例如膀胱的局部移行细胞癌或肾上腺或胰腺的良性肿瘤
• CE 美法仑或任何所需支持治疗的禁忌症，包括对 G-CSF 或聚乙二醇非格司亭过敏
• 治疗医师或主要研究者认为患者不适合参加本临床试验的任何其他医疗状况或实验室评估
• 任何已知的对 Captisol 的过敏或过敏反应