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三庚酸甘油酯 (G1D) 的治疗进展

2022年12月20日 更新者:Juan Pascual

三庚酸甘油酯 (C7) 治疗葡萄糖转运蛋白 I 型缺陷症 (G1D) 的治疗进展:I 期最大耐受剂量试验

在遗传诊断为葡萄糖转运蛋白 1 型缺乏症 (G1D) 的儿科和成人患者群体中确定三庚酸甘油酯(C7 油;C7)的最大耐受剂量 (MTD),以消耗的卡路里的百分比表示。

研究概览

详细说明

该试验将使用开放标签的标准 3+3 I 期设计来确定 G1D 中口服 C7 的 MTD。

三庚酸甘油酯:一种甘油三酯油,含有三个奇数碳链长度的脂肪酸(即 7-碳庚酸的甘油三酯)。 三庚酸甘油酯每天口服 4 次(大约每 6 小时一次)。 根据目前的方案指南,每天服用 4 次,平均分配,每日总 C7 剂量将取代日常饮食中脂肪每日热量摄入的 40% 或 45%(取决于组别)。 该油应在饭前约一小时服用,并与脱脂、无糖酸奶或布丁混合服用。

最多 36 名受试者将参加为期 10 天的 C7 最大耐受剂量试验。 C7 剂量的启动将在儿童医疗中心达拉斯门诊护理馆神经病学诊所进行。 将向受试者提供 C7 油以接管 7 天的给药。

受试者不需要停止其他药物。 根据研究过程的需要,将指导受试者维持他们常用的药物治疗,包括抢救性癫痫发作药物。 在研究完成时,受试者可能会将任何临床医疗记录转回给他们的转诊医生。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

12

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • UT Southwestern Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 35年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 通过脑部基因分型或 PET 扫描确认葡萄糖转运蛋白 I 型缺陷 (G1D) 的诊断。
  • 除了改良的阿特金斯饮食法(即,1 个月内没有饮食疗法,包括但不限于中链甘油三酯疗法),在没有饮食疗法的情况下保持稳定。
  • 男性和女性 2 岁 6 个月至 35 岁 11 个月,包括在内。

排除标准:

  • 有危及生命的癫痫发作病史的受试者,包括但不限于癫痫持续状态和心脏骤停。
  • 具有独立的、无关的代谢和/或遗传疾病证据的受试者。
  • 体重指数 (BMI) 大于或等于 30 的受试者。
  • 患有慢性胃肠道疾病的受试者,例如肠易激综合症、克罗恩氏病或结肠炎,这可能会增加受试者发生腹泻或胃痛的风险。
  • 目前正在接受饮食治疗的受试者(即生酮饮食、中链甘油三酯补充饮食、阿特金斯饮食、低血糖指数饮食和相关饮食)。
  • 孕妇或哺乳期妇女不得参加。
  • 计划在研究过程中怀孕的女性,或不愿使用避孕措施来防止怀孕(包括禁欲)的女性不得参加。
  • 10 岁及以上的女性将被要求提供尿液样本以通过试纸进行妊娠试验。
  • 在研究期间,将要求受试者同意禁欲或其他形式的节育。
  • 对 C7 过敏/敏感。
  • 入组前一个月曾接受过 C7 治疗。
  • 最近 30 天内接受过中链甘油三酯治疗。
  • 根据研究者的意见,受试者表现出痴呆症的迹象,或被诊断患有任何会混淆认知变化评估的退化性脑病(例如阿尔茨海默氏病)。
  • 研究者认为会干扰对研究要求的依从性的药物或酒精使用或依赖。
  • 一位父母或法定监护人/代表不能或不愿提供书面知情同意书。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:三庚酸甘油酯
剂量 1 C7 以 40% 的每日卡路里摄入量给药。 剂量 2. C7 以 45% 的每日热量摄入量给药。
三庚酸甘油酯将给药 7 天,每天 4 次。
其他名称:
  • C7

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
最大耐受剂量试验
大体时间:每天服药 7 天。
确定 MTD 占儿科和成人患者消耗的卡路里的百分比。
每天服药 7 天。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

调查人员

  • 首席研究员:Juan Pascual、UT Southwestern Medical Center

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年3月29日

初级完成 (实际的)

2017年12月22日

研究完成 (实际的)

2017年12月22日

研究注册日期

首次提交

2017年1月31日

首先提交符合 QC 标准的

2017年2月1日

首次发布 (估计)

2017年2月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年12月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年12月20日

最后验证

2022年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他研究编号

  • STU 062016-105
  • R01NS094257 (美国 NIH 拨款/合同)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

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