布美他尼治疗自闭症谱系障碍的研究
布美他尼治疗自闭症谱系障碍儿童的研究：随机双盲安慰剂对照试验
研究人员将开展一项随机双盲安慰剂对照试验，研究布美他尼治疗自闭症谱系障碍儿童的有效性和作用机制。
研究概览
详细说明
鉴于我国自闭症儿童数量不断增加且干预效果不佳，迫切需要寻找有效的药物。
一些研究报告称布美他尼是一种经典的利尿剂，可以改善动物模型和人类的自闭症行为；而布美他尼对中国自闭症儿童的疗效尚不清楚，其潜在机制仍在探索中。
研究者旨在探讨布美他尼是否能在安全剂量范围内改善中国自闭症儿童的临床症状，并进一步研究其背后的生理机制。研究者将定期评估参与者在用药期间的自闭症相关症状，以及不良反应每个病人的。
研究人员将对血液样本、神经系统相关代谢物进行全基因组关联分析（GWAS），比较治疗前后3个月自闭症大脑中神经递质的浓度，同时收集自闭症儿童的脑电图信号当参与者在 3 个月的治疗前后执行某些任务时。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
120
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Shanghai
-
Shanghai、Shanghai、中国、200000
- Xinhua hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 6年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
年龄在3至6岁之间的患者，由一组自闭症专家根据《精神障碍诊断与统计手册》第五版（DSM-V）诊断为自闭症；儿童自闭症评定量表（CARS）得分超过30分；父母签署了知情同意书。
排除标准：
肝肾功能障碍；有磺胺类药物过敏史；心电图异常；染色体异常；患有神经系统疾病（如癫痫、精神分裂症等）；使用褪黑激素治疗睡眠障碍或戒断少于三周。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：布美他尼组
双盲期：前3个月，患者接受实验性治疗——布美他尼，口服，0.5mg/次，每天2次；开放标签期：3个月双盲治疗后，所有患者接受为期3个月的布美他尼治疗——口服，0.5mg/次，每天2次。
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布美他尼片，口服，0.5mg，每天两次，分别在上午 8 点和下午 4 点
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安慰剂比较：控制组
双盲期：前3个月，患者接受安慰剂——口服，0.5mg/次，每天2次；开放期：3个月双盲治疗后，本组患者接受为期3个月的布美他尼治疗——口服，0.5mg/次，每天2次。
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安慰剂片，口服，0.5mg，每天两次，分别在上午 8 点和下午 4 点
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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儿童自闭症量表(CARS)
大体时间：第 0 天和第 90 天
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CARS 是一种行为评定量表，用于评估自闭症谱系障碍症状的存在和严重程度
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第 0 天和第 90 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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临床整体印象量表 (CGI)
大体时间：第 0 天和第 90 天
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CGI是一种用于评估疾病严重程度和接受干预的患者整体改善情况的量表
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第 0 天和第 90 天
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社会反应量表 (SRS)
大体时间：第 0 天和第 90 天
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SRS 是用于评估社交障碍的存在和严重程度的问卷。
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第 0 天和第 90 天
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自闭症诊断观察表 (ADOS)
大体时间：第 0 天和第 90 天
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ADOS 是由临床医生进行的结构化游戏，总分结合了社交和交流领域的项目。
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第 0 天和第 90 天
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短感官概况报告
大体时间：第 0 天和第 90 天
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Sensory Profile 是衡量儿童对日常生活中感官事件的反应的量度。
看护者通过评估孩子对 125 个项目中描述的某些感觉处理、调节和行为/情绪事件的反应频率来完成感觉概况。
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第 0 天和第 90 天
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符号游戏测试
大体时间：第 0 天和第 90 天
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符号游戏测试是对 12-36 个月大的参与者的符号功能的非语言测量。
该测试不需要任何表达性演讲，因此适用于所有患有 ASD 的参与者。
依次向参与者展示四套玩具，并观察他们对物体的自发操作并将其记录在标准化清单上。
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第 0 天和第 90 天
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汉语交际发展量表
大体时间：第 0 天和第 90 天
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Chinese Communicative Development Inventories (CCDI) 是用于直接测量参与者语言的问卷。Chinese Communicative Development Inventory 结果在第 0 天和第 90 天之间的变化
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第 0 天和第 90 天
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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MRI结构成像和光谱成像，数据分析
大体时间：第 0 天和第 90 天
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大脑结构的变化和大脑特定大脑区域的 GABA 神经递质。
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第 0 天和第 90 天
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多通道脑电信号
大体时间：第 0 天和第 90 天
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大脑多通道脑电图信号的变化
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第 0 天和第 90 天
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血液样本的全基因组关联研究
大体时间：90天
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易感基因的选择与研究
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90天
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血液样本中代谢物的分析
大体时间：第 0 天和第 90 天
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代谢组学研究
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第 0 天和第 90 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Fei Li, doctor、Xinhua hospital Affilated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年5月24日
初级完成 (实际的)
2019年7月8日
研究完成 (实际的)
2019年7月10日
研究注册日期
首次提交
2017年5月15日
首先提交符合 QC 标准的
2017年5月15日
首次发布 (实际的)
2017年5月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年3月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年2月25日
最后验证
2019年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
自闭症谱系障碍的临床试验
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