Adelphi 原发性干燥综合征 (pSS) 疾病特定计划 (DSP)
2019年1月21日 更新者：GlaxoSmithKline
原发性干燥综合征的患者表型和治疗途径：风湿病学家和成人原发性干燥综合征患者的国际横断面调查（Adelphi 2018 pSS 疾病特定计划）
干燥综合征是一种慢性自身免疫性疾病，其特征是口腔和眼睛出现干燥（干燥）症状。
这种自身免疫性疾病的研究较少，并且没有获得许可的治疗方法来治疗疾病的根本原因，目前的管理基于临床经验和/或小型临床研究。
本研究基于 DSP 方法，这是一项针对可靠的真实世界数据的跨国、横断面、多赞助商调查。
DSP 方法收集定量市场研究数据。
pSS DSP 将调查大约 230 至 325 名风湿病学家及其在法国、德国、意大利、西班牙和美国的前瞻性咨询 pSS 受试者的样本。
数据将通过医生访谈、医生工作量问卷、由医生填写的详细患者记录表 (PRF) 以及由 pSS 受试者自行完成的问卷收集。
使用这种方法收集的数据包括主观和客观证据、关于个体患者的临床信息、他们的疾病和他们的治疗。
该 DSP 将遵循三个关键阶段：准备阶段、数据收集阶段和数据处理/分析阶段。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
2223
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Cheshire、英国、SK10 5JB
- Adelphi Real World Investigational Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不适用
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
DSP 将包括大约 230-325 名积极参与法国、意大利、西班牙、德国和美国 pSS 受试者管理和治疗决策的风湿病学家，以及他们前瞻性咨询的确诊为 pSS 的受试者。
描述
纳入标准：
医师资格标准：
- 被确定为风湿病学家的初级医师专业
- 目前在典型月份治疗 7 名或更多 pSS 受试者的医生
- 积极参与 pSS 受试者管理和治疗决策的医生
受试者资格标准：
- 在没有系统性红斑狼疮 (SLE)、类风湿性关节炎 (RA) 或系统性硬化症的情况下，风湿病学家诊断为干燥综合征的受试者。
- 对于主要样本（每位风湿病学家 6 名受试者）
- 年龄 >=18 岁且确诊为 pSS 并且目前或之前表现出以下一种或多种疾病活动的受试者：非感染性发热、淋巴结肿大/淋巴瘤、腺体肿胀/腮腺肿大、关节痛/滑膜炎、红斑/血管炎/紫癜、肺部受累、肾脏受累、肌炎、周围神经系统受累、中枢神经系统受累、自身免疫性血细胞减少症（伴有中性粒细胞减少症）和/或贫血和/或血小板减少症和/或淋巴细胞减少症、低补体血症和/或高丙种球蛋白血症和/或冷球蛋白血症或低丙种球蛋白血症和/或曾经接受过免疫抑制剂或生物治疗。
- 对于过采样（每位风湿病学家 1 名受试者）
- 年龄 >=18 岁且确诊为符合以下标准的 pSS 的受试者：从未表现出上述任何类别的疾病活动，中度或重度疲劳（风湿病学家认为）
排除标准：
- 不适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：横截面
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
医师
法国、意大利、西班牙、德国和美国积极参与 pSS 受试者管理和治疗决策的 230 至 325 名风湿病学家样本将被纳入调查。
|
风湿病学家将完成一小时的调查访谈，其中将包含开放式和封闭式问题，以探究医生对 pSS 管理和治疗的看法和行为
PRFs 将由医生为他们的七个咨询 pSS 主题完成。
|
|
PSS 受试者
在参与研究的风湿病学家的咨询下确诊为 pSS 的受试者将被包括在内。
|
医生为其完成 PRF 的所有受试者都需要在咨询后立即独立于其医生完成 PSC 问卷。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
医师报告了 pSS 受试者的分类
大体时间：基线
|
将描述风湿病学家对 pSS 受试者最常见的分类，以及这些类别在人文和临床负担方面的差异。
|
基线
|
|
PSS 主题的统计派生集群
大体时间：基线
|
主题集群将从人口统计、临床和人文特征中统计得出。
|
基线
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
对象旅程的描述
大体时间：据报道
|
受试者从诊断到当前管理和治疗的旅程摘要，包括 HCRU 概述。
|
据报道
|
|
医生和受试者的司机报告满意度
大体时间：基线
|
将导出医生的司机和受试者报告的对疾病活动控制和症状缓解的满意度的数据。
|
基线
|
|
医生和患者报告的满意度之间的一致性/不一致性水平
大体时间：基线
|
将得出医生和受试者之间在关键措施上的不一致/一致的数据。
|
基线
|
|
在主要目标中确定的集群中，受试者旅程、医生和受试者报告的满意度存在差异
大体时间：据报道/基线
|
将描述主要目标中确定的集群中受试者旅程、医生和受试者报告满意度的差异。
|
据报道/基线
|
|
生物疗法的医师经验
大体时间：基线
|
将描述医生对生物治疗的经验，以及对 pSS 受试者生物治疗的态度。
|
基线
|
|
医生对治疗目标的看法
大体时间：基线
|
将描述医生对 pSS 治疗目标的看法。
|
基线
|
|
受试者对给药途径的态度
大体时间：基线
|
将按给药途径类型（口服/片剂、皮下注射、静脉注射）描述愿意服药的受试者比例。
|
基线
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年6月13日
初级完成 (实际的)
2018年10月30日
研究完成 (实际的)
2018年10月30日
研究注册日期
首次提交
2018年4月10日
首先提交符合 QC 标准的
2018年4月10日
首次发布 (实际的)
2018年4月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年1月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年1月21日
最后验证
2019年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
干燥综合症的临床试验
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者招聘中线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件美国, 澳大利亚
面试的临床试验
-
Norwegian Institute of Public HealthStatistics Norway; Society of Interventional Oncology完全的
-
Norwegian Institute of Public HealthNorwegian University of Science and Technology完全的