参与 IEDAT-02-2015 研究的共济失调性毛细血管扩张症患者使用红细胞内地塞米松磷酸钠进行开放标签、长期、扩展治疗 (OLE-IEDAT)
2021年8月6日 更新者：Erydel
这是一项国际（北美、欧洲、非洲、亚洲和澳大利亚）、多中心、前瞻性、开放标签的治疗研究，旨在继续向所有完成 12 个月治疗的患者（包括接受治疗的患者）提供研究药物与安慰剂）在 IEDAT-02-2015 试验中，完成了研究评估，不存在继续治疗的安全禁忌症，并提供了知情同意书。
该研究旨在收集有关试验治疗的长期安全性和有效性的信息。
研究概览
详细说明
这是一项国际（北美、欧洲、非洲、亚洲和澳大利亚）、多中心、前瞻性、开放标签的治疗研究，旨在继续向所有完成 12 个月治疗的患者（包括接受治疗的患者）提供研究药物与安慰剂）在 IEDAT-02-2015 试验中，完成了研究评估，不存在继续治疗的安全禁忌症，并提供了知情同意书。 该研究旨在收集有关试验治疗的长期安全性和有效性的信息。 符合所有选择标准的患者将每月接受 EDS-EP 输注（剂量范围为 ~14-22 mg DSP/输注）。 如果不能耐受该剂量的 EDS-EP，则患者应停止研究。 在研究期间，将每 6 个月进行一次长期疗效评估，同时将在每次月访时评估安全参数。
ICARS、EQ-5D-5L 和 CGI-C/S 将由站点评估员管理。 参加本研究的所有患者都将参加 IEDAT-02-2015 研究，并且不会重新招募新患者。
首席研究员将询问所有符合上述要求的患者，并确定他们是否有兴趣在新方案中继续接受研究药物治疗。 然后，首席研究员将根据他/她对患者状况及其安全性的临床判断来确定患者的资格。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
50
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Irene Maccabruni, BS
- 电话号码：+393458415028
- 邮箱：irene.maccabruni@erydel.com
学习地点
-
-
-
Bangalore、印度、560 029
- 完全的
- National Institute of Mental Health and Neurosciences (NIMHANS) Department of Neurology
-
Chennai、印度、600 026
- 完全的
- Vijaya Health Centre Department of Neurology
-
Hyderabad、印度、500 082
- 完全的
- Nizam's Institute of Medical Sciences Department of Neurology
-
Mumbai、印度、400 026
- 完全的
- Jaslok Hospital and Research Center Department of Pediatric Neurology
-
Mumbai、印度、400016
- 完全的
- P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre Department of Pediatric Neurology
-
New Delhi、印度、110 029
- 完全的
- All India Institute of Medical Sciences Child Neurology Division Department of Pediatrics
-
-
-
-
-
Frankfurt、德国、60590
- 完全的
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Allergologie, pneumologie und Mukoviszidose, Universitätsklinikum Frankfurt
-
-
-
-
-
Roma、意大利
- 招聘中
- Dipartimento Neuroscienze umane e salute mentale, Policlinico Umberto I Università La Sapienza
-
接触：
- Vincenzo Leuzzi, MD
- 邮箱：vincenzo.leuzzi@uniroma1.it
-
-
-
-
-
Leuven、比利时、3000
- 完全的
- Laboratory of Pediatric Immunology UZ Leuven
-
-
-
-
-
Warsaw、波兰、04-730
- 完全的
- Department of Clinical Immunology - The Children's Memorial Health Institute
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- 完全的
- Department of Neurology Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Tunis、突尼斯
- 招聘中
- Razi Hospital, Clinical Investigation Center-Neuroscience
-
接触：
- Riadh Gouider, MD
- 邮箱：riadh.gouider@gnet.tn
-
-
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90095
- 完全的
- Ataxia Center and HD Center of Excellence - UCLA
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21287-3923
- 完全的
- Division of Pediatric Allergy and Immunology - Johns Hopkins Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- 完全的
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- 完全的
- Department of Pediatrics Division of Child and Adolescent Neurology Mitochondrial Clinic - University of Texas Medical School
-
-
-
-
-
Madrid、西班牙、28046
- 完全的
- Servicio de Neurolgia Pediatrica, Hospital Materno-Infantil La Paz
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患者完成了 IEDAT-02-2015 试验的双盲期，并且必须完成 IEDAT-02-2015 的最终（第 15 次访问/第 12 个月）疗效评估。
- 患者耐受研究药物，没有任何类固醇不良事件或治疗相关严重/严重不良事件的证据
- 体重 > 15 公斤。
- 患者及其父母/看护人（如果未满同意年龄）或法定代表已提供参与的书面知情同意书。 如果根据当地法规仅由护理人员提供同意书，则患者必须提供同意书才能参与研究
- 根据下述程序，由首席研究员 (PI) 确定，患者不存在继续治疗的安全禁忌症。
IEDAT-03-2018 中选择患者进行进一步治疗的程序：
首席研究员将询问所有符合上述要求的患者，并确定他们是否有兴趣在新方案中继续接受研究药物治疗。 然后，首席研究员将根据他/她对患者状况及其安全性的临床判断来确定患者的资格。
排除标准：
一般的
女性是
- 怀孕或正在哺乳（仅限欧盟国家）；
- 具有生育潜力、怀孕或正在哺乳（适用于美国和世界其他国家/地区）。
根据其医疗保健提供者的决定，使用适当节育措施的育龄女性将符合条件。
- 可能妨碍患者完成所有研究要求的残疾。
目前正在参与另一种研究药物的临床研究。
病史和现状
- CD4+淋巴细胞计数
- 目前的肿瘤疾病。
- 免疫系统严重受损。
- 严重或不稳定的肺部疾病。
- 不受控制的糖尿病。 病情稳定的糖尿病患者（即 在过去 3 个月内没有低血糖或高血糖发作）将符合条件。
- 研究者认为会使患者面临迫在眉睫的危及生命的发病率、需要住院治疗或死亡的风险的任何其他严重、不稳定或严重的疾病或病症。
- 具有异常实验室测试值的患者的资格将由研究者确定。
- 确诊的血红蛋白病，例如 血红蛋白 C 病、镰状细胞性贫血或地中海贫血。
- 中度或重度肾和/或肝功能损害。
在 IEDAT-02 研究中经历过中度/重度类固醇副作用或与研究药物相关的中度/重度不良事件的患者。
先前/伴随用药
- 需要口服或肠外类固醇治疗。 允许使用吸入类固醇或鼻内类固醇治疗哮喘或过敏症，以及使用局部类固醇。
- 需要协议禁止的任何其他伴随药物。
- 使用任何能强诱导/抑制 CYP3A4 的药物。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：活性药物
~14-22 毫克地塞米松磷酸钠 (DSP)
|
EryDex System 是一种组合产品，用于将地塞米松磷酸钠 (DSP) 加载到自体红细胞 (EDS) 中，形成 EDS 终产物，然后输注到患者体内
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
EDS-EP 的长期安全性/耐受性：发生治疗相关不良事件的患者数量 (CTCAE4.0)
大体时间：1年
|
AE 将按身体系统和首选术语列出和总结。
将报告 AE 的发生率 (%)、强度和与研究药物的相关性。
将总结施用研究药物后新发生或恶化的 SAE 和事件。
导致死亡/停用研究药物的不良事件将单独列出
|
1年
|
|
EDS-EP 的长期安全性/耐受性：根据临床实践的实验室参数，如血液学、生物化学、尿液分析、HbA1c（血红蛋白 A1c 或糖化血红蛋白测试）、CD4+ 淋巴细胞计数、CRP（C 反应蛋白）
大体时间：1年
|
根据当地的正常范围，根据实验室评估（由于实验室之间的变化，不可能提供独特的范围和测量单位），值将被列出并总结为正常或异常。
将识别并列出每个参数的异常和临床显着值
|
1年
|
|
EDS-EP 的长期安全性/耐受性：12 导联心电图（心电图）
大体时间：1年
|
根据指南（PR 间期：< 100 毫秒或 > 210 毫秒；QRS 间期：< 50 毫秒或 > 120 毫秒；QTc 间期：> 450 毫秒；心率：< 50 bpm（窦性心动过缓）或 > 120 bpm（窦性心动过速）；形态学：存在 T 波倒置、异常 R 波、病理性 Q 波、明显的 ST 段抬高或压低）。
将识别并列出异常和临床显着值
|
1年
|
|
EDS-EP 的长期安全性/耐受性：身体和神经学检查
大体时间：1年
|
根据当地评估，结果将被列出并总结为正常或异常。
检查包括一般外观、皮肤、颈部（包括甲状腺）、眼睛/耳朵、鼻子、嘴巴、喉咙、肺、心脏、腹部、背部、淋巴结、四肢、神经系统。
将识别并列出每个参数的异常和临床显着值
|
1年
|
|
EDS-EP 的长期安全性/耐受性：哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (CSSRS)
大体时间：1年
|
结果将根据答案列出和总结：对 6 个问题中的任何一个回答“是”可能表明需要转介给受过训练的心理健康专家，对问题 4、5 或 6 回答“是”表示高风险
|
1年
|
|
EDS-EP 的长期安全性/耐受性：骨矿物质密度
大体时间：1年
|
根据 2013 年国际临床密度测定学会儿科官方立场中提供的指南，Z 分数将被列出并总结为正常或异常。
将识别并列出每个参数的异常和临床显着值
|
1年
|
|
EDS-EP 的长期安全性/耐受性：Tanner 分期
大体时间：1年
|
结果（从 I 到 V 的阶段，根据年龄，从 0 到 18）将被列出和总结。
将识别并列出每个参数的异常和临床显着值
|
1年
|
|
EDS-EP 的长期安全性/耐受性：无菌试验
大体时间：1年
|
结果可以是正面的或负面的。
结果将被列出和总结
|
1年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
评估 EDS-EP 对健康相关生活质量的长期影响（EQ-5D-5L 量表：EuroQol 5 维度 5 级量表）
大体时间：1年
|
将进行描述性分析以评估 EDS-EP 对健康相关生活质量 (QoL) 的长期影响，通过 EQ-5D-5L 量表评估。
EQ-5D-5L 描述性系统评分：从 5（最低/最差）到 25（最佳/最高）； EQ-VAS（EQ 视觉模拟量表）评分：从 0（最低/最差）到 100（最佳/最高）
|
1年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Guenter R Janhofer, MD、EryDel S.p.A.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年6月12日
初级完成 (预期的)
2021年12月1日
研究完成 (预期的)
2021年12月1日
研究注册日期
首次提交
2018年5月23日
首先提交符合 QC 标准的
2018年6月8日
首次发布 (实际的)
2018年6月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年8月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年8月6日
最后验证
2021年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
EryDex系统的临床试验
-
SpineSave AG尚未招聘脊椎关节炎 | 腰椎不稳 | 退行性脊椎滑脱 | 退行性腰椎管狭窄症 | 椎间盘病 | 小关节关节病
-
Archus Orthopedics, Inc.未知腰背疼痛 | 脊柱疾病 | 腰椎管狭窄症 | 椎管狭窄 | 腰椎滑脱 | 腿痛