OTC 缺乏症患者静脉注射 MRT5201 的安全性、耐受性和 PK/PD 评估 (STEP-OTC)

纳入标准：

• 有 OTCD 的记录诊断。
• ≥1 次症状性高氨血症事件的记录病史，氨≥100 µmol/L

• 满足以下标准证明受试者的 OTCD 是稳定的：

  • 氨水平
  • 在筛选期间和基线时（第-1天）没有高氨血症的临床症状
• 如果使用氮清除剂疗法，在签署知情同意书之前必须采用稳定的治疗方案 ≥ 28 天
• 受试者保持稳定的蛋白质限制饮食（可能包括也可能不包括医疗食品）和/或氨基酸补充剂，卡路里或蛋白质目标没有变化，医疗食品和/或氨基酸补充剂在 ≥ 28 天前没有变化签署知情同意书。

排除标准：

• 任何可能使受试者因参与本研究而面临更高风险的实验室异常。

• 有任何重大的并发或过去的医疗状况，这对受试者来说是不可接受的风险，或者可能危及从研究中收集高质量数据。 这些包括但不限于：

  • 肝移植史，包括肝细胞治疗/移植
  • 肝病史
  • HIV 1 型或 2 型抗体、乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 或丙型肝炎病毒 (HCV) 抗体阳性病毒血清学检测结果
  • 研究者认为控制不佳的 I 型或 II 型糖尿病
  • 高血压控制不佳（定义为收缩压 [BP] > 150 mm Hg 或舒张压 > 90 mm Hg）
  • 使用抗凝剂或血小板抑制剂，包括但不限于肝素和非甾体抗炎药 (NSAIDS)。 允许使用对乙酰氨基酚
• 参与先前的临床研究，评估针对表达功能性 OTC 蛋白的研究性 OTCD 疗法（例如，OTC 基因疗法研究、其他 mRNA 替代疗法），这些疗法导致了抗 OTC 抗体的存在。