Lonafarnib 用于 Hutchinson-Gilford 早衰综合征或早衰样椎管板病患者

纳入标准：

• 由合格的医生对 HGPS 或早老性椎板病进行临床诊断（基于 Gordon 2015 和 Merideth 2008 中描述的常见表型）。 最好通过基因检测进行确认，但不是必需的。
• 由 SGPT (ALT) 和 SGOT (AST) 定义的足够肝功能 ≤ 年龄正常范围上限的 5 倍

排除标准：

• 服用已知是 CYP3A4 或敏感 CYP3A 底物的中度或强诱导剂或抑制剂的药物或食物；或者如果患者正在服用其中一种药物并且不能安全地停药或服用替代药物，则必须根据治疗医师调整抑制剂/诱导剂的剂量
• 服用地高辛，一种治疗窗窄的 P-gp 底物。
• 严重肾功能损害（GFR < 30 mL/min/1.73m2）。
• 不受控制的感染。
• 治疗医师认为会妨碍患者安全参与该计划的任何活跃的临床相关医学病症的存在。
• 怀孕或哺乳或计划在接受治疗时怀孕。