患有皮特霍普金斯综合症和胃肠道疾病的儿童的 MTT

对于患有 PTHS 和胃肠道问题的 5-17 岁儿童，一项 2 期临床试验将评估 MTT 的安全性、耐受性和有效性。 本试验的三个部分描述如下。

第 1 部分：安慰剂对照治疗（14 周） 该试验将从随机、双盲、安慰剂对照试验开始，其中包括口服万古霉素（或安慰剂）10 天治疗，然后服用 1 天柠檬酸镁清洁肠道中的万古霉素和细菌/粪便（所有参与者，因为它的排便作用不能设盲），然后口服 FM（或安慰剂）。 为期两天的初始高剂量 FM（或安慰剂）将随后是 12 周的较低维持剂量的 FM（或安慰剂）。

A 组：真正的治疗 B 组：安慰剂万古霉素、真正的柠檬酸镁、安慰剂 FM

第 2 部分开放标签观察和交叉（14 周） 第 1 组：接下来 14 周的观察（无额外治疗） 第 2 组：他们将接受与第 1 部分中 A 组相同的治疗。 这包括 10 天的万古霉素、柠檬酸镁、最初高剂量的 FM 4 天，然后是较低剂量的 FM 12 周。

第 3 部分：随访 第 2 部分结束后 14 周将进行随访评估，以评估长期疗效和可能的不良反应。