Dupilumab 对比安慰剂对 Netherton 综合征患者疗效和安全性的初步研究 (NS-DUPI)

纳入标准：

• 参加社会保险保护方案的成年患者。
• NS (7) 的临床诊断（内陷性毛发脱落、广泛脱屑、皮肤炎症、过敏表现）和 LEKTI 染色缺失或显着减少。
• 中度至重度形式：纳入时 NASA（内瑟顿地区严重性评估评分）评分 ≥ 5/12。
• 患者能够理解研究程序，包括能够完成基于患者的自我评估问卷。
• 患者同意签署书面知情同意书。

排除标准：

• 对 dupilumab 或其赋形剂过敏。
• 纳入前 2 周内对常规治疗（定期使用润肤剂和局部皮质类固醇）进行修改。
• 入组前 1 周用局部钙调磷酸酶抑制剂治疗。
• 入组前 4 周内口服免疫抑制剂（包括环孢菌素、甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯）、口服维甲酸（阿维A、阿利维A酸、异维A酸）或光疗。
• 纳入前 16 周用免疫调节生物制剂（肿瘤坏死因子 (TNF) 抑制剂）治疗。
• 纳入前 8 周内用另一种研究药物治疗。
• 入组前 2 周内全身性抗生素治疗。
• 活动性皮肤感染需要在纳入前 2 周内使用全身治疗。
• 研究者认为会损害评估治疗效果的能力的任何其他情况。
• 已知或疑似免疫抑制病史，包括侵袭性机会性感染病史（例如结核病、组织胞浆菌病、李斯特菌病、球孢子菌病、肺孢子菌病、曲霉菌病）。
• 当前感染包括寄生虫感染。
• 孕妇或哺乳期妇女，或计划在研究期间怀孕或哺乳的妇女。 育龄妇女，可能性活跃，不愿使用适当的节育方法。
• 精神或身体上无法填写问卷。