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一项评估艾曲波帕联合短期地塞米松治疗初诊 ITP 患者疗效和安全性的研究 (XPAG-ITP)

2024年1月30日 更新者:Novartis Pharmaceuticals

一项评估艾曲波帕联合地塞米松与地塞米松相比作为新诊断免疫性血小板减少症成年患者一线治疗的疗效和安全性的 II 期随机 (1:1) 开放标签研究

本研究的目的是比较艾曲波帕联合短期大剂量地塞米松治疗新诊断 ITP 患者与 1-3 个周期的地塞米松单药治疗相比诱导持续治疗的能力。

未满足的临床需求和将艾曲波帕添加到类固醇中以改善治疗结果的潜力以及在治疗后诱导持续反应的潜力是艾曲波帕一线 ITP 临床研究的基础。

研究概览

详细说明

这是一项 II 期、多中心、1:1 随机、开放标签研究,旨在比较艾曲波帕联合短期高剂量地塞米松与 1-3 个周期的高剂量地塞米松单一疗法的疗效和安全性,作为第一个- 新诊断 ITP 成年患者的在线治疗。

将对血小板计数 < 30 × 109/L 且需要治疗的新诊断 ITP 成年患者进行筛查,如果符合条件,将随机分配至 A 组(艾曲波帕联合短期地塞米松)或 B 组(1 -3 个周期的地塞米松单一疗法)。

该研究将在以下时期进行:

筛选期:患者将根据纳入和排除标准筛选 14 天

治疗期:A 组:患者将在治疗期间接受 26 周的治疗。 达到血小板计数 ≥ 30 × 109/L 并在减量阶段维持计数 ≥ 30 × 109/L 的患者将有资格停止治疗。 在第 26 周停止治疗前的减量持续时间为 6 周。 B 组:患者将在治疗期间接受长达 12 周的治疗。 达到血小板计数≥30×109/L并在1-3个周期的地塞米松治疗后维持计数≥30×109/L的患者将有资格停止治疗。 在 3 个周期的地塞米松治疗后血小板计数 < 30 × 109/L 的患者将在研究中接受艾曲波帕治疗,并将在第 52 周停止研究。

观察期:治疗期结束后,将观察所有患者的持续反应,直至第 52 周。 只有在第 52 周有持续反应的患者才会再接受 26 周的随访。 在第 52 周和第 78 周之间复发的患者将停止研究。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

28

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

      • Aachen、德国、52074
        • Novartis Investigative Site
      • Chemnitz、德国、09113
        • Novartis Investigative Site
      • Donauwoerth、德国、86609
        • Novartis Investigative Site
      • Dortmund、德国、44263
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden、德国、01307
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt、德国、60590
        • Novartis Investigative Site
      • Jena、德国、07740
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel、德国、24116
        • Novartis Investigative Site
      • Kronach、德国、96317
        • Novartis Investigative Site
    • Bayern
      • Aschaffenburg、Bayern、德国、63739
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

  1. 在参与研究之前必须获得签署的知情同意书。
  2. ≥ 18 岁的男性和女性
  3. 初诊原发性 ITP(诊断时间在 3 个月内)
  4. 筛选时血小板计数 < 30 × 109/L 且需要治疗(根据医师的判断) 注:如果需要预处理,则直接在预处理前进行的血小板计数数据(可用于研究纳入(筛选值)。 初治患者将根据筛选时的血小板计数纳入

排除标准:

  1. 既往 ITP 治疗史,随机分组前 7 天内最多 3 天的任何针对 ITP 的治疗除外
  2. 诊断为继发性血小板减少症的患者
  3. 根据医生的判断,患有危及生命的出血并发症的患者
  4. 有血栓栓塞事件史或已知血栓栓塞危险因素的患者
  5. 血清肌酐 > 1.5 毫克/分升
  6. 总胆红素 (TBIL) > 1.5 × 正常上限 (ULN)
  7. 天冬氨酸转氨酶 (AST) > 3.0 × ULN
  8. 丙氨酸转氨酶 (ALT) > 3.0 × ULN
  9. 人类免疫缺陷病毒(HIV)、丙型肝炎病毒(HCV)或乙型肝炎表面抗原(HBsAg)阳性的患者
  10. 肝功能不全患者(Child-Pugh 评分 > 5)
  11. 对适当治疗无反应的已知活动性或不受控制感染的患者
  12. 当前诊断为心脏病或心脏功能受损的病史表示
  13. 患有活动性恶性肿瘤的患者
  14. 有当前酒精/药物滥用证据的患者
  15. 任何严重和/或不稳定的预先存在的医疗、精神障碍或其他可能影响受试者安全、获得知情同意或遵守研究程序的情况

18. 在第 1 天筛选或给药前处于哺乳期或怀孕期的女性受试者(血清或尿液 B-人绒毛膜促性腺激素 (B-hCG) 妊娠试验阳性)19。 有生育能力的女性和不愿在研究期间采取充分避孕措施的男性

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:艾曲波帕 + 地塞米松
患者将接受艾曲波帕联合标准高剂量地塞米松(1 个周期:从第 1-4 天开始每天 40 毫克)的治疗,以诱导治疗后的持续反应。
Eltrombopag 用于口服,有 25、50 和 75 毫克片剂。 规定剂量每天服用一次。
其他名称:
  • ETB115
地塞米松用于口服,有 8 毫克片剂。 规定剂量每天服用一次。
有源比较器:地塞米松
患者将接受标准高剂量地塞米松治疗(1-3 个周期:每 14-28 天第 1-4 天 40 mg QD)以诱导治疗后的持续反应
地塞米松用于口服,有 8 毫克片剂。 规定剂量每天服用一次。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在 52 周时对治疗有持续反应的患者百分比
大体时间:研究治疗中断至第 52 周
在第 52 周停止治疗的持续反应定义为在第 52 周之前的所有访视中,在没有出血事件 ≥ II 级或没有使用任何抢救药物的情况下,在停止治疗后维持血小板计数 ≥ 30 × 109/L
研究治疗中断至第 52 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 52 周时总体缓解的患者百分比
大体时间:研究治疗中断至第 52 周
第 52 周的总体反应定义为治疗停止后血小板计数 ≥ 30 × 109/L 和筛选血小板增加 ≥ 2 倍,且无出血事件 ≥ II 级且在第 52 周之前的所有访视中均未进行挽救治疗
研究治疗中断至第 52 周
治疗后持续反应的持续时间
大体时间:停止研究治疗直至失去反应(最多 78 周)
停止治疗持续反应的持续时间定义为停止治疗直至血小板计数 < 30 × 109/L 或出血事件 ≥ II 级或使用任何挽救治疗的时间
停止研究治疗直至失去反应(最多 78 周)
第 78 周停药后持续缓解的患者百分比
大体时间:研究治疗中断至第 78 周
第 78 周停止治疗后的持续反应定义为在第 78 周之前的所有访视中,在没有出血事件 ≥ II 级或使用任何抢救药物的情况下,在停止治疗后维持血小板计数 ≥ 30 × 109/L
研究治疗中断至第 78 周
第 4 周的总体反应
大体时间:筛选长达 4 周
到第 4 周的总体反应定义为血小板计数 ≥ 30 × 109/L 和筛查血小板计数增加 ≥ 2 倍,并且到第 4 周没有出血且至少没有一次挽救治疗
筛选长达 4 周
第 4 周前完成回复
大体时间:基线长达 4 周
到第 4 周时完全缓解定义为血小板计数 ≥ 100 × 109/L 且无出血且到第 4 周时至少一次未进行抢救治疗
基线长达 4 周
血小板计数从筛选到基线和不同时间点的相对变化
大体时间:筛选、基线、1、2、4、12、26 和 52 周
血小板计数从筛选到基线以及第 1、2、4、12、26 和 52 周的相对变化
筛选、基线、1、2、4、12、26 和 52 周
总体响应时间
大体时间:从开始研究治疗到达到总体反应的时间(最长 78 周)
达到总体反应的时间定义为从开始研究治疗到达到总体反应的时间。 总体反应定义为血小板计数 ≥ 30 × 109/L 和基线血小板计数增加 ≥ 2 倍,无出血且无抢救治疗
从开始研究治疗到达到总体反应的时间(最长 78 周)
完成响应的时间
大体时间:从开始研究治疗到达到完全缓解的时间(最多 78 周)
完全缓解时间定义为从开始研究治疗到达到完全缓解的时间。 完全反应定义为血小板计数 ≥ 100 × 109/L 且无出血且无抢救治疗
从开始研究治疗到达到完全缓解的时间(最多 78 周)
总体和完全反应的持续时间
大体时间:达到总体或完全反应直至失去反应(最长 78 周)
总体或完全缓解的持续时间定义为达到总体或完全缓解(如上定义)直至失去总体或完全缓解的时间
达到总体或完全反应直至失去反应(最长 78 周)
慢性疾病治疗-疲劳功能评估 (FACIT-Fatigue) 问卷相对于基线的变化
大体时间:基线至第 1、2、4、12、26 和 52 周
慢性疾病治疗疲劳功能评估 (FACIT-Fatigue) 仪器是一个经过验证的 13 项工具,用于测量个人在过去 7 天的日常活动中的疲劳程度。 项目按照 0-4 的反应量表(4=完全没有到 0=非常多)评分,其中总可能得分范围为 0-52(所有项目相加以创建总分);分数越高表示 HRQoL 越好
基线至第 1、2、4、12、26 和 52 周
简式 36 健康调查 (SF-36v2) 调查问卷相对于基线的变化
大体时间:基线至第 1、2、4、12、26 和 52 周
SF-36v2 是一种经过验证的工具,包含 36 个问题,通过评估 8 个领域——身体功能、身体角色、身体疼痛、一般健康、活力、社会功能、情感角色和心理健康——来衡量总体身心健康状况过去 4 周。 SF-36 使用基于常模的评分程序进行评分,评分范围为 0-100;分数越高表示 HRQoL 越好
基线至第 1、2、4、12、26 和 52 周
出血事件的发生率和严重程度
大体时间:长达 78 周的基线
由改良的世界卫生组织 (WHO) 出血量表评估的出血发生率和严重程度;出血根据 1-4 等级进行分级(1 = 轻微出血至 4 = 严重出血)
长达 78 周的基线
从筛查到基线和各个时间点血小板计数的绝对变化
大体时间:筛查、基线、1、2、4、12、26 和 52 周
从筛选到基线以及第 1、2、4、12、26 和 52 周期间血小板计数的绝对变化
筛查、基线、1、2、4、12、26 和 52 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年10月9日

初级完成 (实际的)

2023年9月22日

研究完成 (实际的)

2023年9月22日

研究注册日期

首次提交

2020年4月12日

首先提交符合 QC 标准的

2020年4月12日

首次发布 (实际的)

2020年4月15日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年2月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月30日

最后验证

2024年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限,并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理,以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

该试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

免疫性血小板减少症 (ITP)的临床试验

艾曲波帕的临床试验

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