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JNT-517 在健康参与者和苯丙酮尿症参与者中的首次人体多部分临床研究

2024年1月11日 更新者:Jnana Therapeutics

JNT-517 在健康参与者和苯丙酮尿症参与者中的第 1 阶段、首次人体、多部分、单次递增和多剂量研究

该第 1 阶段首次人体随机研究的 A 部分和 B 部分的目标是评估口服 JNT-517 的单次(SAD)和多次(MAD)递增剂量的安全性、耐受性和药代动力学(PK)在健康的参与者中。 在 C 部分中,目标是评估 JNT-517 的片剂和悬浮液制剂之间的生物利用度差异以及食物对健康志愿者的影响。 C 部分的所有参与者都将收到 JNT-517。 D 部分的目标是评估 JNT-517 在苯丙酮尿症 (PKU) 参与者中的安全性、耐受性、PK 和对尿 Phe 和其他氨基酸的影响。 D 部分的参与者将接受 JNT-517 或安慰剂,并且对他们的治疗分配不知情。

研究由4个部分组成:

  • A 部分:健康参与者的 SAD - 随机、双盲、安慰剂对照
  • B 部分:健康参与者的 MAD(14 天)- 随机、双盲、安慰剂对照
  • C 部分:2 种制剂的相对生物利用度和食物对健康参与者的影响——随机、开放标签
  • D 部分:PKU 参与者的第 1b 阶段(4 周)- 随机、双盲、安慰剂对照

在每个部分,参与者将完成一个筛选期、一个治疗期和一个安全随访期。

研究概览

研究类型

介入性

注册 (估计的)

112

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

    • Melbourne VIC
      • Melbourne、Melbourne VIC、澳大利亚、3004
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、澳大利亚、5000
        • 招聘中
        • Royal Adelaide Hospital
        • 接触:
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • 招聘中
        • University of Florida College of Medicine
        • 接触:
      • Tampa、Florida、美国、33620
        • 招聘中
        • University of South Florida
        • 接触:
    • Georgia
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 接触:
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68198
        • 招聘中
        • University of Nebraska Medical Center
        • 接触:
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 招聘中
        • Oregon Health & Sciences University
        • 接触:
          • Elaine Sim, MS,RD,LD
          • 电话号码:503-494-0232
          • 邮箱sim@ohsu.edu
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 接触:
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • 招聘中
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • 接触:
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • University of Texas Health Science Center at Houston
        • 接触:
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
        • 招聘中
        • Utah Health - The University of Utah Hospital
        • 接触:

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

是的

描述

关键纳入标准:

A、B 和 C 部分:

  1. 18 至 55 岁的男性和女性。
  2. 身体健康,没有临床意义的病史。
  3. 体重指数 (BMI) 为 18-40 公斤/平方米且总体重 >50 公斤(110 磅)。
  4. 给药前至少 2 周不吸烟并且愿意在研究期间戒烟。

    D部分:

  5. 18 至 65 岁(含)的男性和女性。
  6. PKU 的诊断与确认的基因型。
  7. 在过去 12 个月内至少有 2 次血浆 Phe 水平 >600 μM。
  8. BMI 为 18-40 公斤/平方米。

    所有部分:

  9. 育龄女性必须同意使用2种高效避孕方法。
  10. 能够签署知情同意书并能够遵守研究程序。

关键排除标准:

所有部分:

  1. 任何会阻止参与者遵守程序或使参与者在参与研究时处于危险之中的任何急性或慢性疾病。
  2. 乙型或丙型肝炎或人类免疫缺陷病毒阳性。
  3. 在过去 5 年内有任何恶性肿瘤病史,不包括非黑色素瘤皮肤癌。
  4. 任何肝病史。
  5. 任何可能影响研究药物吸收、分布、代谢或排泄的手术或医疗状况。
  6. 在 30 天内或(如果已知)研究药物的 5 个半衰期(以较长者为准)内参加另一项药物研究试验。
  7. 过去一年有吸毒/酗酒史。
  8. SARS-CoV-2/COVID-19 筛查后 4 周内的当前、近期或疑似感染。
  9. 在筛选后 14 天内接种了 SARS-CoV-2/COVID-19 疫苗。
  10. 无法耐受口服药物。
  11. 对 JNT-517 或研究产品的任何成分过敏。
  12. 在筛选后 30 天内接受了 >50 mL 的血液或血浆,或在筛选后 60 天内接受了 >500 mL 的血液或血浆。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:顺序分配
  • 屏蔽:四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:JNT-517 SAD(A 部分)
禁食状态下单剂量 JNT-517 或安慰剂。
JNT-517现场复混悬液
现场复合安慰剂悬浮液
实验性的:JNT-517 MAD(B 部分)
JNT-517 或安慰剂每天一次或两次,持续 14 天,在禁食过夜后给予第一次每日剂量。
JNT-517现场复混悬液
现场复合安慰剂悬浮液
实验性的:JNT-517 悬浮液然后片剂禁食然后片剂进食(C 部分)
单剂量 JNT-517 混悬液、禁食状态下的 JNT-517 片剂和进食状态下的 JNT-517 片剂以连续、开放标签的方式。 每次处理至少间隔 5 个半衰期。
JNT-517现场复混悬液
JNT-517 片剂,25 毫克和 75 毫克
实验性的:JNT-517 片剂禁食然后片剂进食然后悬浮(C 部分)
禁食状态下的单剂量 JNT-517 片剂、进食状态下的 JNT-517 片剂和 JNT-517 悬浮液以连续、开放标签的方式。 每次处理至少间隔 5 个半衰期。
JNT-517现场复混悬液
JNT-517 片剂,25 毫克和 75 毫克
实验性的:JNT-517 片剂进食然后悬浮然后片剂禁食(C 部分)
进食状态下的单剂量 JNT-517 片剂、JNT-517 混悬液和禁食状态下的 JNT-517 片剂以连续、开放标签的方式。 每次处理至少间隔 5 个半衰期。
JNT-517现场复混悬液
JNT-517 片剂,25 毫克和 75 毫克
实验性的:JNT-517北大(D部分)
JNT-517 或安慰剂每天服用 4 周。 剂量基于 A、B 和 C 部分的数据。
JNT-517 片剂,25 毫克和 75 毫克
匹配的薄膜包衣安慰剂片剂

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生治疗中出现的不良事件的参与者人数
大体时间:A 和 C 部分:筛选至第 8 天; B 部分:筛选至第 21 天; D 部分:筛选至第 35 天
根据 12 导联心电图、生命体征、临床实验室测试和其他医学评估的结果报告。
A 和 C 部分:筛选至第 8 天; B 部分:筛选至第 21 天; D 部分:筛选至第 35 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
JNT-517 浓度-时间曲线下的血浆面积 (AUC)
大体时间:A 和 C 部分:第 1 天给药前至给药后 72 小时; B部分:第1、14天的给药前至给药后24小时和第3、13天的给药前; D 部分:第 1、14、28 天给药前至给药后 4 小时
A 和 C 部分:第 1 天给药前至给药后 72 小时; B部分:第1、14天的给药前至给药后24小时和第3、13天的给药前; D 部分:第 1、14、28 天给药前至给药后 4 小时
JNT-517 的最大观察血浆浓度 (Cmax)
大体时间:A 和 C 部分:第 1 天给药前至给药后 72 小时; B部分:第1、14天的给药前至给药后24小时和第3、13天的给药前; D 部分:第 1、14、28 天给药前至给药后 4 小时
A 和 C 部分:第 1 天给药前至给药后 72 小时; B部分:第1、14天的给药前至给药后24小时和第3、13天的给药前; D 部分:第 1、14、28 天给药前至给药后 4 小时
JNT-517 达到最大血浆浓度 (Tmax) 的时间
大体时间:A 和 C 部分:第 1 天给药前至给药后 72 小时; B部分:第1、14天的给药前至给药后24小时和第3、13天的给药前; D 部分:第 1、14、28 天给药前至给药后 4 小时
A 和 C 部分:第 1 天给药前至给药后 72 小时; B部分:第1、14天的给药前至给药后24小时和第3、13天的给药前; D 部分:第 1、14、28 天给药前至给药后 4 小时
JNT-517 的血浆终末半衰期 (t1/2)
大体时间:A 和 C 部分:第 1 天给药前至给药后 72 小时; B部分:第1、14天的给药前至给药后24小时和第3、13天的给药前; D 部分:第 1、14、28 天给药前至给药后 4 小时
A 和 C 部分:第 1 天给药前至给药后 72 小时; B部分:第1、14天的给药前至给药后24小时和第3、13天的给药前; D 部分:第 1、14、28 天给药前至给药后 4 小时
JNT-517 在进食和禁食状态下的 Tmax 比较
大体时间:第 1 天给药前至给药后 72 小时
仅C部分
第 1 天给药前至给药后 72 小时
JNT-517 在进食和禁食状态下的 Cmax 比较
大体时间:第 1 天给药前至给药后 72 小时
仅C部分
第 1 天给药前至给药后 72 小时
JNT-517 在进食和禁食状态下的 AUC 比较
大体时间:第 1 天给药前至给药后 72 小时
仅C部分
第 1 天给药前至给药后 72 小时
尿氨基酸水平的变化
大体时间:筛选和第 1、7、14、21、28 天
仅限 D 部分。 将在指定的时间点收集尿样并分析氨基酸水平,包括 Phe。
筛选和第 1、7、14、21、28 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年10月31日

初级完成 (估计的)

2024年12月1日

研究完成 (估计的)

2025年3月1日

研究注册日期

首次提交

2023年2月11日

首先提交符合 QC 标准的

2023年3月10日

首次发布 (实际的)

2023年3月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年1月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月11日

最后验证

2024年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

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JNT-517悬架的临床试验

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