由于糖原变性引起的先天性肌营养不良的临床试验
总计4603个结果
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Lovisenberg Diakonale HospitalUniversity of Bergen尚未招聘肠易激综合症 | 功能性胃肠疾病 | 蔗糖酶异麦芽糖酶缺乏症 | 由于蔗糖酶-异麦芽糖酶缺乏引起的蔗糖不耐受 | 糖类;吸收不良
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Genelex Corporation完全的药物代谢，不良，CYP2D6 相关 | 药物代谢，不良，CYP2C19 相关 | 细胞色素 P450 CYP2D6 酶缺乏症 | 细胞色素 P450 CYP2C9 酶缺乏症 | 细胞色素 P450 CYP2C19 酶缺乏症 | 细胞色素 P450 CYP2D6 变异导致代谢不良 | CYP2D6多态性 | 由细胞色素 P450 CYP2D6 变体引起的超快代谢 | 细胞色素 P450 CYP2D6 变异导致的广泛代谢美国
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Mads Peter Godtfeldt StemmerikEdgewise Therapeutics, Inc.完全的
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Cure CMD招聘中Emery-Dreifuss 肌营养不良症 | 先天性肌无力综合症 | 肢带型肌营养不良症 | ITGA7（整合素 Alpha-7）缺乏症导致的先天性肌营养不良症 | Α-Dystroglycanopathy（先天性肌肉萎缩症和 Dystroglycan 异常糖基化伴有严重癫痫） | Α-肌营养不良症（由 TRAPPC11 突变引起的先天性肌营养不良伴脂肪肝和婴儿期白内障） | Α-Dystroglycanopathy（先天性肌营养不良症伴 Dystroglycan 低糖基化） | Α-肌营养不良症（先天性肌营养不良伴肌营养不良和癫痫） | Alpha-Dystroglycanopathy（Dystroglycanopathy... 及其他条件美国
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Hope Biosciences Stem Cell Research FoundationHope Biosciences不再可用
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Myotonic Dystrophy Foundation招聘中强直性营养不良 | 强直性营养不良 1 | 斯坦纳氏病 | 先天性强直性肌营养不良 | PROMM（近端强直性肌病） | 斯坦纳病 | 肌营养不良症 1 | 强直性营养不良 2 | 肌营养不良症 | 肌营养不良症 2 | 营养不良性肌强直 | 强直性肌营养不良，先天性 | 强直性肌病，近端 | 近端强直性肌病 | Steinert 强直性肌营养不良症 | 萎缩性肌强直美国
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Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust招聘中贝特莱姆肌病 | 乌尔里希先天性肌营养不良症 1，Digenic，Col6A1/Col6A2 | 乌尔里希先天性肌营养不良症 1，常染色体隐性遗传 | 乌尔里希先天性肌营养不良症 1，常染色体显性遗传 | Bethlem 肌病 1，常染色体隐性遗传 | 加州大学洛杉矶分校 | BTHLM1英国
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LMU Klinikum完全的健康 | 强直性营养不良 2 型 | 庞贝病（迟发性） | 脊髓性肌萎缩症 3 型 | 强直性营养不良 1 型 (DM1) | 面肩肱型肌营养不良症 1 | 包涵体肌炎，散发性德国
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Cure CMDCongenital Muscle Disease International Registr撤销
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University of RochesterNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)招聘中肌营养不良症 | 强直性营养不良 2 型 | 强直性营养不良 1 型 | 强直性营养不良 | 面肩肱型肌营养不良症 | 斯坦纳氏病 | 先天性强直性肌营养不良 | PROMM（近端强直性肌病） | 强直性肌营养不良美国
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Turkish Society of Pediatric Gastroenterology,...完全的
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Klinikum Chemnitz gGmbHGerman Research Foundation; KKS Netzwerk未知
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Trefoil Therapeutics, Inc.完全的
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Genzyme, a Sanofi Company批准上市
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Krystal Biotech, Inc.完全的营养不良性大疱性表皮松解症 | 隐性营养不良性大疱性表皮松解症 | 显性营养不良性表皮松解性大疱性美国
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Krystal Biotech, Inc.完全的营养不良性大疱性表皮松解症 | 隐性营养不良性大疱性表皮松解症 | 显性营养不良性表皮松解性大疱性 | DEB - 营养不良性大疱性表皮松解症美国
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Instituto de Investigación Hospital Universitario...Instituto de Salud Carlos III; Universidad Carlos III Madrid (TERMeG); St John's Institute of... 和其他合作者未知
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Sciotec Diagnostic Technologies GmbHAustrian Research Promotion Agency完全的
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Phoenix Tissue Repair, Inc.完全的
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McMaster University尚未招聘肥胖 | 溶酶体贮积病 | 肌肉流失 | 糖原贮积病 II 型 | 庞贝病 | 营养不良 | 糖原贮积病 II 型，成人 | II 型迟发性糖原累积病
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Genzyme, a Sanofi Company完全的
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Phoenix Tissue Repair, Inc.Phoenix Tissue Repair, a BridgeBio company完全的
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RHEACELL GmbH & Co. KGFGK Clinical Research GmbH; Ticeba GmbH; Granzer Regulatory Consulting & Services完全的
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Phoenicis Therapeutics终止一项双盲、随机、受试者内安慰剂对照、多中心、多剂量研究，评估安全性、机制证明、初步疗效和全身暴露在已确诊 DDEB 或 RDEB 诊断且外显子 73 中有一个或多个致病性突变的受试者中COL7A1基因营养不良大疱性表皮松解症，隐性 | 营养不良性大疱性表皮松解，显性美国, 西班牙, 法国
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Gangnam Severance HospitalDaewoong Pharmaceutical Co. LTD.完全的
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King's College LondonUniversity College, London完全的
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Abeona Therapeutics, IncNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS); Stanford University完全的
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Holostem Terapie Avanzate s.r.l.Paracelsus Medical University终止
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Institut de Myologie, France招聘中
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Institut de Myologie, France招聘中
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Institut de Myologie, FranceAssociation Française contre les Myopathies (AFM), Paris尚未招聘
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Prothelia, Inc.Cure CMD; The Bönnemann Laboratory, NINDS, National Institutes of Health; Oscar H Mayer, MD, Children... 和其他合作者完全的