糖原贮积病1A型的临床试验

糖原贮积病

美国, 加拿大

糖原贮积病 VI | 糖原贮积病 IXa1 | 糖原贮积病 IXa2 | 糖原贮积病 IXB | 糖原贮积病 IXC | GSD 9（所有亚型） | GSD 6

美国

果糖代谢，先天性错误 | 糖原贮积病 II 型 | 糖原贮积病 | 糖原贮积症 V 型 | 糖原贮积病 I 型 | 糖原贮积症 III 型 | 糖原贮积病 VII 型 | 糖原贮积症 IV 型 | 糖原贮积病 VI 型 | 糖原贮积症 VIII 型

德国, 印度, 斯里兰卡

糖原贮积症 III 型 | 糖原贮积病 IA 型 | 糖原贮积病 IB 型 | 糖原贮积病 0 型

加拿大

糖原贮积病 IA 型

荷兰

糖原贮积病 IA 型

美国, 巴西, 加拿大, 丹麦, 德国, 意大利, 荷兰, 西班牙

糖原贮积病 IA 型

荷兰, 美国

糖原贮积病 IA 型 | 冯吉尔克氏病（GSD Ia 型）

荷兰, 美国, 加拿大, 西班牙

糖原贮积病 IB 型

中国

庞贝病 | I 型粘多糖贮积症 (MPS I)

意大利

糖原贮积病 IB 型

美国

糖原贮积病 II 型 (GSD-II) | 酸性麦芽糖酶缺乏症 | 糖原贮积症 2 | 庞贝病（迟发性）

美国

糖原贮积症 2 | 糖原贮积病 II 型 (GSD II) | 酸性麦芽糖酶缺乏症 | 庞贝病（婴儿发病）

美国, 台湾, 德国

低血糖症 | 糖原贮积障碍 1 型 | 玉米淀粉 | 糖苷

加拿大

糖原贮积病 II 型 (GSD-II) | 庞贝病 | 糖原生成 2 酸性麦芽糖酶缺乏症

美国, 以色列

糖原贮积病 II 型 (GSD-II) | 庞贝病（迟发性） | 糖原生成 II 型 | 酸性麦芽糖酶缺乏症 (AMD)

美国, 法国, 加拿大, 荷兰, 澳大利亚

糖原贮积病 II 型 (GSD-II) | 庞贝病 | 糖原生成 2 酸性麦芽糖酶缺乏症

美国, 加拿大, 澳大利亚

糖原贮积病 II 型；庞贝病

捷克语, 台湾, 比利时, 德国, 大韩民国, 美国, 阿根廷, 澳大利亚, 奥地利, 巴西, 加拿大, 丹麦, 法国, 匈牙利, 意大利, 日本, 墨西哥, 荷兰, 波兰, 葡萄牙, 俄罗斯联邦, 西班牙, 瑞士, 火鸡, 英国

庞贝病 | 糖原贮积病 II 型 (GSD II)

美国, 俄罗斯联邦, 英国, 保加利亚, 印度, 乌克兰

溶酶体贮积病 | 糖原贮积病 2 型 | 庞贝病（迟发性） | 庞贝病 | 低血压 | 酸性麦芽糖酶缺乏症

美国, 意大利, 英国, 荷兰, 法国, 德国

肥胖 | 溶酶体贮积病 | 肌肉流失 | 糖原贮积病 II 型 | 庞贝病 | 营养不良 | 糖原贮积病 II 型，成人 | II 型迟发性糖原累积病

庞贝病 | 糖原贮积病 II 型 (GSD II) | 酸性麦芽糖酶缺乏症

美国, 比利时, 丹麦, 法国, 德国, 荷兰, 英国

糖原贮积病 II 型庞贝病

美国, 比利时, 丹麦, 法国, 德国, 荷兰, 英国

糖原贮积病 II 型庞贝病

美国, 法国, 日本, 台湾, 英国

糖原贮积病 II 型婴儿发病

台湾, 美国, 法国, 德国, 意大利, 英国

庞贝病（迟发性） | 糖原贮积病 II 型 (GSD-II) | 酸性麦芽糖酶缺乏症 | 糖原贮积症 2

荷兰

庞贝病（迟发性） | 糖原贮积病 II 型 (GSD-II) | 酸性麦芽糖酶缺乏症 | 糖原贮积症 2

法国

庞贝病（迟发性） | 糖原贮积病 II 型 (GSD-II) | 糖原生成 2 酸性麦芽糖酶缺乏症

克罗地亚, 美国, 意大利, 比利时, 捷克语

糖原贮积病 II 型，成人

法国

庞贝病 | 麦卡德尔病

奥地利

庞贝病（迟发性） | 糖原贮积病 II 型 (GSD-II) | 酸性麦芽糖酶缺乏症 | 糖原贮积症 2

美国, 法国, 荷兰

糖原生成 2 酸性麦芽糖酶缺乏症 | 庞贝病（迟发性） | 糖原贮积病 II 型 (GSD II)

美国, 荷兰, 英国, 德国

糖原生成 2 酸性麦芽糖酶缺乏症 | 庞贝病（迟发性） | 糖原贮积病 II 型 (GSD II)

法国

溶酶体贮积病 | 糖原贮积病 II 型 | 糖原贮积病 2 型 | 庞贝病（迟发性） | 庞贝病 | 低血压 | 酸性麦芽糖酶缺乏症

美国, 加拿大, 荷兰, 法国, 丹麦, 德国, 意大利, 英国

糖原贮积病 | 庞贝病（迟发性） | 麦卡德尔病

丹麦

迟发性庞贝病 | 糖原贮积病 II 型 GSD II

美国

碳水化合物代谢，先天性错误 | 新陈代谢，先天性错误 | 脂质代谢，先天性错误 | 糖原贮积病 II 型 | 糖原贮积症 V 型 | VLCAD缺陷 | 糖原贮积症 III 型 | 磷酸甘油酸激酶缺乏症 | 中性脂质贮积症 | 肉碱棕榈酰转移酶 2 缺乏症 | 糖原贮积症 IV 型 | 长链 3-羟酰辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 糖原生成素 1 缺乏症（糖原贮积病 XV 型） | 中链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 多种酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 肉碱转运蛋白缺乏症 | 肌肉磷酸果糖激酶缺乏症 | 磷酸葡萄糖变位酶 1 缺乏症 | 磷酸甘油酸变位酶缺乏症 | 磷酸化酶激酶缺乏症 | Β-烯醇化酶缺乏症 | 乳酸脱氢酶缺乏症 | 糖原合成酶缺乏症

丹麦

庞贝病 | 糖原贮积病 II

美国

炎症性肠病 | 糖原贮积病 Ia 型

美国

糖原贮积病 II 型 | 糖原贮积症 2

美国

糖原贮积病 I 型

巴西

糖原贮积病 II 型 | 糖原贮积症 2

神经病 | 肌病 | 糖原贮积病 II 型（迟发性庞贝病）

美国

糖原贮积病 II 型 (GSD-II) | 酸性麦芽糖酶缺乏症 | 庞贝病

美国

糖原贮积病 II 型 | 酸性麦芽糖酶缺乏症 | 糖原贮积症 2 | 庞贝病

美国, 以色列, 法国, 英国

糖原贮积病 II 型 | 酸性麦芽糖酶缺乏症 | 糖原贮积症 2 | 庞贝病

美国

糖原贮积病 II 型 | 酸性麦芽糖酶缺乏症 | 糖原贮积症 2 | 庞贝病

美国

糖原贮积病 I 型

美国

糖原贮积症 III 型

美国

糖原贮积症 V 型

丹麦