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黏脂贮积症 III α/β的临床试验

总计34个结果

  • Greenwood Genetic Center
    完全的
    半乳糖唾液酸贮积症 | 唾液酸增多症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 阿尔法甘露糖苷贮积症 | Β-甘露糖苷贮积症 | 粘脂贮积症 II | 粘脂贮积症 III | 辛德勒病
    美国
  • Agios Pharmaceuticals, Inc.
    主动,不招人
    非输血依赖性α-地中海贫血 | 非输血依赖性 β-地中海贫血
    西班牙, 台湾, 泰国, 英国, 马来西亚, 美国, 荷兰, 保加利亚, 火鸡, 意大利, 加拿大, 巴西, 法国, 阿拉伯联合酋长国, 丹麦, 希腊, 黎巴嫩, 沙特阿拉伯
  • Agios Pharmaceuticals, Inc.
    主动,不招人
    输血依赖性α-地中海贫血 | 输血依赖性β-地中海贫血
    西班牙, 台湾, 泰国, 美国, 法国, 加拿大, 马来西亚, 德国, 荷兰, 保加利亚, 英国, 火鸡, 意大利, 希腊, 阿拉伯联合酋长国, 巴西, 丹麦, 黎巴嫩, 沙特阿拉伯
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    完全的
    黏多糖贮积症Ⅰ | 粘多糖贮积症 VI | 甘露糖苷酶 | II 型粘脂沉积症(I 细胞病)
    美国
  • M.D. Anderson Cancer Center
    National Cancer Institute (NCI)
    完全的
    解剖学 II 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIA 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIB 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 III 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIA 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIB 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIC 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 II 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IIA 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IIB 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 III 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IIIA 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IIIB 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后性 IIIC 期乳腺癌 AJCC v8 | 叶酸受体α阳性 | 解剖学 IV... 及其他条件
    美国
  • University of California, San Francisco
    招聘中
    Α-地中海贫血 | 重型阿尔法地中海贫血 | 轻型阿尔法地中海贫血
    美国
  • Cure CMD
    招聘中
    Emery-Dreifuss 肌营养不良症 | 先天性肌无力综合症 | 肢带型肌营养不良症 | ITGA7(整合素 Alpha-7)缺乏症导致的先天性肌营养不良症 | Α-Dystroglycanopathy(先天性肌肉萎缩症和 Dystroglycan 异常糖基化伴有严重癫痫) | Α-肌营养不良症(由 TRAPPC11 突变引起的先天性肌营养不良伴脂肪肝和婴儿期白内障) | Α-Dystroglycanopathy(先天性肌营养不良症伴 Dystroglycan 低糖基化) | Α-肌营养不良症(先天性肌营养不良伴肌营养不良和癫痫) | Alpha-Dystroglycanopathy(Dystroglycanopathy... 及其他条件
    美国
  • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
    招聘中
    镰状细胞性贫血症 | 血红蛋白病 | Α地中海贫血 | 地中海贫血,β
    美国, 丹麦, 西班牙, 比利时, 葡萄牙, 刚果民主共和国, 希腊, 阿根廷, 文莱达鲁萨兰国, 塞浦路斯, 以色列, 意大利, 尼日利亚, 马来西亚, 安哥拉, 巴基斯坦
  • Talaris Therapeutics Inc.
    Duke University
    撤销
    贫血,镰状细胞 | 地中海贫血 | Β-地中海贫血 | 骨髓衰竭综合征 | Diamond-Blackfan 贫血 | Α-地中海贫血 | 复杂和输血依赖性血红蛋白病
    美国
  • University of California, San Francisco
    California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
    邀请报名
    血红蛋白病 | 重型阿尔法地中海贫血 | 重型地中海贫血 | 胎儿水肿 | 血红蛋白病;患有地中海贫血 | 胎儿贫血 | Α;地中海贫血 | Α地中海贫血 | A-地中海贫血
    美国
  • National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
    招聘中
    疟疾 | 镰状细胞性贫血症 | 阿尔法和贝塔地中海贫血 | 人体生理学
    美国
  • Dermatologic Cooperative Oncology Group
    未知
    治疗 | 佐剂 | III期恶性黑色素瘤 | Interferon Alpha
    德国
  • Zhejiang University
    Shulan (Hangzhou) Hospital
    尚未招聘
    肝移植 | 肝细胞癌 | 甲胎蛋白 | 缺乏维生素 K 或拮抗剂-II 诱导的蛋白质
  • Northwestern University
    GlaxoSmithKline; National Comprehensive Cancer Network; Robert H. Lurie Cancer Center
    完全的
    复发性胰岛细胞癌 | 胰腺α细胞癌 | 胰腺β胰岛细胞癌 | 胰腺三角洲细胞癌 | 胰腺G细胞癌
    美国
  • National Cancer Institute (NCI)
    完全的
    子宫癌肉瘤 | 复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 复发性子宫体癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 卵巢浆液性癌 | 子宫内膜浆液性腺癌 | 肺类癌 | 转移性消化系统神经内分泌肿瘤 G1 | 胰腺多肽瘤 | 晚期成人肝细胞癌 | 局部不可切除的成人肝癌 | 复发性成人肝癌 | 成人肝细胞癌 | 卵巢癌肉瘤 | IIIA 期输卵管癌 | IIIA期卵巢癌 | IIIA 期原发性腹膜癌 | IIIB 期输卵管癌 | IIIB期卵巢癌 | IIIB 期原发性腹膜癌 | IIIC 期输卵管癌 | IIIC 期卵巢癌 | IIIC 期原发性腹膜癌 | IV 期输卵管癌 | IV 期卵巢癌 | IV 期原发性腹膜癌 | IIIA期子宫体癌 | IIIB期子宫体癌 | IIIC期子宫体癌 | IVA期子宫体癌 | IVB期子宫体癌 | 恶性胰腺胃泌素瘤 | 恶性胰腺... 及其他条件
    美国, 加拿大
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    招聘中
    镰状细胞性贫血症 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 | 格兰兹曼血小板无力症 | Shwachman-Diamond 综合症 | Diamond Blackfan 贫血症 | 输血依赖性α-或β-地中海贫血 | 非恶性血液病
    美国
  • Talaris Therapeutics Inc.
    Duke University
    终止
    尼曼匹克病 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫病 | 异染性脑白质营养不良 (MLD) | Hurler-Scheie 综合症 | 赫勒综合症 (MPS I) | 猎人综合症 (MPS II) | 圣菲利波综合征 (MPS III) | 克拉伯病(球形脑白质营养不良) | 肾上腺脑白质营养不良(ALD 和 AMN) | Pelizaeus Merzbacher (PMD)
    美国
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    完全的
    粘多糖贮积症 | 赫勒综合症 | 鞘脂增多症 | 过氧化物酶体疾病 | 克拉伯病 | 肾上腺脑白质营养不良 (ALD) | 猎人综合症 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 阿尔法甘露糖苷贮积症 | 异染性脑白质营养不良 (MLD) | Maroteaux-Lamy综合征
    美国
  • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...
    National Institute for Health Research, United Kingdom; The Freya Foundation
    招聘中
    丙酮酸脱氢酶复合物缺乏症 | 丙酮酸脱氢酶 E1 α 缺乏症 | 丙酮酸脱氢酶 E1-β 缺乏症 | 丙酮酸脱氢酶 E2 缺乏症 | 丙酮酸脱氢酶磷酸酶缺乏症
    英国
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    终止
    鞘脂增多症 | 尼曼匹克病,C型 | 克拉伯病 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 阿尔法甘露糖苷贮积症 | 赫勒综合症 | Maroteaux-Lamy综合征 | 沃尔曼病 | B型尼曼匹克病
    美国
  • Rigshospitalet, Denmark
    未知
    碳水化合物代谢,先天性错误 | 新陈代谢,先天性错误 | 脂质代谢,先天性错误 | 糖原贮积病 II 型 | 糖原贮积症 V 型 | VLCAD缺陷 | 糖原贮积症 III 型 | 磷酸甘油酸激酶缺乏症 | 中性脂质贮积症 | 肉碱棕榈酰转移酶 2 缺乏症 | 糖原贮积症 IV 型 | 长链 3-羟酰辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 糖原生成素 1 缺乏症(糖原贮积病 XV 型) | 中链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 多种酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 肉碱转运蛋白缺乏症 | 肌肉磷酸果糖激酶缺乏症 | 磷酸葡萄糖变位酶 1 缺乏症 | 磷酸甘油酸变位酶缺乏症 | 磷酸化酶激酶缺乏症 | Β-烯醇化酶缺乏症 | 乳酸脱氢酶缺乏症 | 糖原合成酶缺乏症
    丹麦
  • National Cerebral and Cardiovascular Center
    Ministry of Health, Labor and Welfare (Japan)
    终止
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    招聘中
    赫勒综合症 | 鞘脂增多症 | 过氧化物酶体疾病 | 异染性脑白质营养不良 | Α-甘露糖苷贮积症 | 猎人综合症 | 粘多糖贮积症 | Maroteaux Lamy 综合症 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 糖蛋白代谢紊乱 | 隐性脑白质营养不良 | 球形细胞脑白质营养不良 | 尼曼-匹克 B | 尼曼匹克 C 亚型 2 | 鞘磷脂缺乏症 | 肾上腺脑白质营养不良伴脑受累 | 齐薇格综合症 | 新生儿肾上腺脑白质营养不良 | 婴儿 Refsum 病 | 酰基辅酶 A 氧化酶缺乏症 | D-双功能酶缺乏症 | 多功能酶缺乏症 | Α-甲基酰基辅酶 A 外消旋酶缺乏症 | 线粒体神经胃肠脑病 | 严重骨质疏松症 | 轴突球体遗传性白质脑病(HDLS;CSF1R 突变) | 遗传性代谢紊乱
    美国
  • University of Pittsburgh
    招聘中
    溶酶体贮积病 | 脑白质营养不良 | 尼曼匹克病 | 板条病 | 戈谢病 | 克拉伯病 | Α-甘露糖苷贮积症 | 骨质疏松症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | GM1 神经节苷脂增多症 | 多普勒 | MPS II | 消失的白质病 | 多种硫酸酯酶缺乏病 | S-腺苷高半胱氨酸水解酶缺乏症 | 嘌呤核苷磷酸化酶缺乏症 | 多维数据集 | 莫基奥病 | MPS IV | 酒精性肝病 | MPS III | GM3 神经节苷脂沉积症 | PKAN | NP缺乏症 | 生成网络
    美国
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    完全的
    沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 异染性脑白质营养不良 | 圣菲利波综合症 | GM1 神经节苷脂增多症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫斯病 | I细胞病
    美国
  • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Universitaire de Liege; Zentech-Lacar Company 和其他合作者
    招聘中
    先天性肾上腺增生症 | 甲型血友病 | 血友病B | 黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 囊性纤维化 | Α 1-抗胰蛋白酶缺乏症 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 慢性肉芽肿病 | 威尔逊病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 丙酸血症 | 肾上腺脑白质营养不良 | 糖原贮积病 | 异染性脑白质营养不良 | 克里格勒-纳贾尔综合症 | 半乳糖血症 | 庞贝病 | Shwachman-Diamond 综合症 | 先天性甲减 | Α-地中海贫血 | 生物素酶缺乏症 | Diamond Blackfan 贫血症 | Chediak-Higashi综合征 | 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 | 胱氨酸增多症 | X 连锁低磷血症 | 芳香族... 及其他条件
    比利时
  • Joanne Kurtzberg, MD
    The Marcus Foundation
    招聘中
    黏多糖贮积症Ⅱ | 脑部疾病,代谢性,先天性 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 脑白质营养不良、异色症 | 脑白质营养不良,球形细胞 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | 奈曼匹克病 | Sanfilippo粘多糖贮积症
    美国
  • West Kazakhstan Medical University
    招聘中
    鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 生物素酶缺乏症 | 瓜氨酸血症 | 戊二酸血症II型 | 精氨基琥珀酸尿症 | 枫糖浆尿病 | 原发性肉碱缺乏症 | 同型半胱氨酸尿症 | 肉碱棕榈酰转移酶 II 缺乏症 | 精氨酸酶缺乏症 | 极长链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 长链 3-羟酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | N-乙酰谷氨酸合酶缺乏症 | 中链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 酪氨酸血症 | 异戊酸血症 | 肉碱-酰基肉碱转位酶缺乏症 | 戊二酸血症Ⅰ型 | 丙酸/甲基丙二酸血症 | 氨基甲酰磷酸合成酶 I 缺乏症 | 非酮症高甘氨酸血症 | 短链/支链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 异丁酰辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 3-甲基巴豆酰辅酶 A 羧化酶缺乏症 | 丙二酰辅酶 A 脱羧酶缺乏症 | Β-酮硫解酶缺乏症 | 3-羟基-3-甲基戊二酰辅酶... 及其他条件
    哈萨克斯坦
  • National Medical Research Center for Rehabilitation...
    Pirogov Russian National Research Medical University; DNKOM LLC; The Orenburg Regional Clinical...
    招聘中
    心血管疾病 | 神经系统疾病 | 泌尿系统疾病 | 糖尿病 | 神经肌肉疾病 | 高胆固醇血症 | 痛风 | 高胆红素血症 | 高 IgE 综合症 | 高低密度脂蛋白胆固醇血症 | 高β脂蛋白血症 | 嗜酸性粒细胞增多症
    俄罗斯联邦
  • Sanguine Biosciences
    招聘中
    心脏疾病 | 中风 | 淋巴瘤 | 多发性硬化症 | 肾脏疾病 | 糖尿病 | 白血病 | 年龄相关性黄斑变性 | 癌症 | 关节炎 | 精神分裂症 | 甲状腺疾病 | 帕金森综合症 | 肝炎 | 血管炎 | 银屑病 | 哮喘 | 淀粉样变性 | 纤维肌痛 | 格雷夫斯病 | 老年痴呆症 | 乳糜泻 | 肝硬化 | 克罗恩病 | 肌萎缩侧索硬化 | 重症肌无力 | 囊性纤维化 | 溃疡性结肠炎 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 特应性皮炎 | 白癜风 | 化脓性汗腺炎 | 自身免疫性肝炎 | Β-地中海贫血 | 慢性阻塞性肺病 | 斑秃 | 自闭症 | 强直性脊柱炎 | 国际贸易计划 | 硬皮病 | 白塞氏病 | 过敏症 | 寻常型天疱疮 | Α-Gal 综合征 | 数字医学博士 | 狼疮或系统性红斑狼疮
    美国
  • Fairview University Medical Center
    未知
    黏多糖贮积症Ⅰ | 尼曼匹克病 | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 异染性脑白质营养不良 | 肺部并发症 | 岩藻糖苷沉着症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 戈谢病 | 甘露糖苷酶 | I细胞病
    美国
  • Fog Pharmaceuticals, Inc.
    招聘中
    癌症 | 胃癌 | 大肠癌 | 实体瘤 | 转移癌 | 腺瘤性结肠息肉病 | 非小细胞肺癌 | 非小细胞肺癌转移 | 非小细胞癌 | 局部晚期实体瘤 | 非小细胞肺癌 IIIB 期 | 胃食管结合部癌 | 非小细胞肺癌,TNM 4 期 | WNT通路 | β-连环蛋白 | Β-连环蛋白 | APC
    美国
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile... 和其他合作者
    邀请报名
    原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病,C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件
    美国
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚
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