新たに診断された原発性免疫性血小板減少症における第一選択治療としてのテリフルノミドと高用量デキサメタゾン
2025年8月5日 更新者：Xiao Hui Zhang、Peking University People's Hospital
新たに診断された成人原発性免疫性血小板減少症（ITP）に対する第一選択治療としてのテリフルノミドと高用量デキサメタゾンの併用 vs 高用量デキサメタゾン単独：前向き多施設ランダム化試験
新たに診断された原発性免疫性血小板減少症（ITP）の成人の第一選択治療として、テリフルノミドと高用量デキサメタゾンの併用療法の有効性と安全性を高用量デキサメタゾン単独療法と比較する無作為化非盲検多施設共同研究。
調査の概要
詳細な説明
これは、中国の ITP 成人 132 名を対象とした、並行群間、多施設共同、ランダム化比較試験です。
患者は、テリフルノミドと高用量デキサメタゾンを併用した群と、高用量デキサメタゾン単独療法群に無作為に割り付けられた。
デキサメタゾンに反応しない患者は、2 週間以内に別のサイクルの高用量デキサメタゾン療法を受けることができます。
血小板数、出血、その他の症状を治療の前後で評価しました。
有害事象も研究全体を通じて記録されます。
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing、中国
- Chinese PLA General Hospital
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Beijing、中国
- Peking University First Hospital
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Beijing、中国
- Peking University Third Hospital
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Beijing、中国
- Beijing Hospital
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Beijing、中国
- China-Japan Friendship Hospital
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Beijing、中国
- Beijing Friendship Hospital
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Beijing、中国
- Beijing Luhe Hospital
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Beijing、中国
- Beijing Tsinghua Changgeng Hospital
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Beijing、中国
- The Sixth Medical Center of PLA General Hospital
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Beijing、中国
- Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 新たに診断された未治療の ITP 患者
- 登録時に血小板数が 30,000/μL 未満、または出血症状のある血小板数が 50,000/μL 未満の患者。
- 書面によるインフォームドコンセントに署名する意欲と能力がある。
除外基準:
- 第一選択および第二選択のITP修飾療法を受けている（コルチコステロイドまたは他の免疫抑制剤の以前の用量）。
- スクリーニング来院前の6か月以内に化学療法、抗凝固剤、または血小板数に影響を与えるその他の薬物の投与を受けている。
- 活動性または悪性腫瘍の病歴;
- B型肝炎ウイルス（HBV）、C型肝炎ウイルス（HCV）、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）の検査結果が陽性。
- 妊娠または授乳中。
- 既存の急性または慢性肝疾患、または血清アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が正常値の上限（ULN）の2倍を超えている。
- 現在または最近（スクリーニング前4週間未満）の臨床的に重篤なウイルス、細菌、真菌、または寄生虫感染症;
- 他の自己免疫疾患の既知の診断。抗核抗体、抗カルジオリピン抗体、狼瘡抗凝固剤または直接クームス試験の陽性結果を伴う病歴および臨床検査所見によって確立されています。
- 研究者が研究に不適当と判断した患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：テリフルノミドとデキサメタゾン
経口テリフルノミドは 7 mg を 1 日 1 回、24 週間投与し、デキサメタゾンは 40 mg を 1 日 1 回、連続 4 日間（1、2、3、および 4 日目）経口投与しました。
血小板が 20 x 10^9/L 未満であるか、活動的な出血がある反応のない参加者は、4 日間のデキサメタゾン治療を繰り返すことが許可されました。
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テリフルノミド 7 mg を 1 日 1 回、24 週間経口投与します。
研究全体を通じて、個々の血小板数に基づいて用量調整が行われました。
他の名前：
デキサメタゾン 40 mg を 1 日 1 回、連続 4 日間経口投与（14 日目までに反応が見られない場合には、デキサメタゾンの 4 日間コースを繰り返した）。
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アクティブコンパレータ：デキサメタゾン
デキサメタゾンは、40 mg の用量で 1 日 1 回、連続 4 日間 (1 日目、2 日目、3 日目、および 4 日目) 経口投与されました。
この治療群の参加者で、持続的な反応が得られず、血小板数が20 x 10^9/L未満であるか、活動性の出血がある参加者にも、4日間のデキサメタゾン治療コースを繰り返すことが許可されました。
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デキサメタゾン 40 mg を 1 日 1 回、連続 4 日間経口投与（14 日目までに反応が見られない場合には、デキサメタゾンの 4 日間コースを繰り返した）。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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持続的な反応
時間枠：研究治療の開始（1日目）から24週目の終わりまで
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血小板数が30,000/μLを超え、出血がなく、19週から24週までの6回の来院のうち少なくとも4回の救急療法がない場合のベースライン数の少なくとも2倍の増加。
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研究治療の開始（1日目）から24週目の終わりまで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全体的な反応
時間枠：研究治療の開始（1日目）から24週目の終わりまで
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完全奏効（CR）は、血小板数が100,000/μLを超え、出血がないことと定義されました。
反応(R)は、血小板数が30,000/μLを超え、ベースライン数の少なくとも2倍の増加、および出血がないこととして定義されました。
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研究治療の開始（1日目）から24週目の終わりまで
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応答までの時間
時間枠：研究治療の開始（1日目）から24週目の終わりまで
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治療開始からCRまたはRに達するまでの時間。
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研究治療の開始（1日目）から24週目の終わりまで
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反応期間
時間枠：研究治療の開始（1日目）から24週目の終わりまで
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完全な応答または部分的な応答が達成されてから応答が失われるまでの時間。
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研究治療の開始（1日目）から24週目の終わりまで
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初期対応
時間枠：研究治療の開始（1日目）から治療の4週目まで
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4週間の時点でCRまたはRを達成した参加者の数。
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研究治療の開始（1日目）から治療の4週目まで
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出血事象
時間枠：研究治療の開始（1日目）から24週目の終わりまで
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臨床的に重大な出血は、世界保健機関 (WHO) の出血スケールを使用して評価されました。
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研究治療の開始（1日目）から24週目の終わりまで
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有害事象
時間枠：試験治療の開始（1日目）から追跡調査の終了まで
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有害事象 (AE) は、有害事象共通用語基準 (CTCAE) バージョン 5.0 に従って報告され、等級付けされました。
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試験治療の開始（1日目）から追跡調査の終了まで
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健康関連の生活の質 (HRQoL)
時間枠：研究治療の開始（1日目）から24週目の終わりまで
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ITP 患者評価アンケート (ITP-PAQ) を使用して、治療前後の HRQoL を評価しました。
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研究治療の開始（1日目）から24週目の終わりまで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Xiao-Hui Zhang, MD、Peking University Institute of Hematology, Peking University People's Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年12月19日
一次修了 (推定)
2024年12月12日
研究の完了 (推定)
2025年5月12日
試験登録日
最初に提出
2023年12月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年12月9日
最初の投稿 (実際)
2023年12月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年8月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月5日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PKU-TFITP-03
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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