Hero: 알츠하이머병(AD) 위험이 있는 다운 증후군(DS) 참가자를 대상으로 ION269의 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하기 위한 연구
2026년 2월 18일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
다운증후군이 있는 성인을 대상으로 ION269의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 1b상 연구(Hero 연구)
이 연구의 주요 목적은 뇌 아밀로이드 양성 증거가 있는 다운증후군 성인을 대상으로 ION269의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 뇌 아밀로이드 양성의 증거가 있는 다운 증후군 성인 참가자를 대상으로 한 1b상 다기관, 공개 라벨, 단일 상승 용량(SAD) 연구입니다.
참가자들은 3개의 별도 코호트에서 검사를 받게 되며 36주 치료 기간 동안 연구 약물을 1회 투여받고 이후 4주간의 추적 기간을 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Ionis Investigative Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66205
- Ionis Investigative Site
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- Ionis Investigative Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Ionis Investigative Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53705
- Ionis Investigative Site
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Barcelona, 스페인, 08041
- Ionis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 신뢰할 수 있는 연구 파트너, 즉 6개월 이상 참가자를 알고 있고(즉, 참가자와 긴밀한 관계를 맺고 있는 신뢰할 수 있고 유능한 개인) 21세 이상의 부모, 형제자매 또는 간병인이 있습니다. 참가자의 병력에 대한 정확한 정보를 제공하고, 예정된 모든 연구 방문에 참석하고, 프로토콜에 설명된 대로 참가자의 증상 및 성과에 관한 피드백을 제공할 수 있으며, 모든 연구 요구 사항 및 활동을 준수할 수 있습니다.
- 다운증후군 진단을 받았으며 지능지수(IQ)가 45 이상입니다.
- 아밀로이드-양전자 방출 단층촬영(PET) 스캔에서 아밀로이드 병리의 증거가 있습니다.
- 인지적으로 안정된 것으로 평가됩니다.
- 병력, 신체 및 신경학적 검사에서 건강 상태가 양호하고, 치매나 경도 인지 장애로 진단되지 않았습니다.
제외 기준:
- 조사자가 판단한 바에 따라 정신병을 포함한 불안정한 정신 질환이 있거나 스크리닝 전 90일 이내에 치료되지 않은 주요 우울증이 있는 경우.
- 연구 약물의 안전성 및/또는 유효성 평가를 방해할 수 있는 불안정한 의학적 상태가 있는 경우(예: 중등도 또는 중증의 치료되지 않은 폐쇄성 수면 무호흡증, 현재 조절되지 않는 임상적으로 유의미한 B12 또는 엽산 결핍 병력, 임상적으로 유의미한 갑상선 이상) 기능, 뇌졸중 또는 기타 뇌혈관 질환), 연구자의 판단에 따라 결정됩니다.
- MRI 및 아밀로이드/타우-PET 절차를 완료할 수 없거나 뇌 MRI 촬영에 금기 사항이 있는 경우(예: MRI와 호환되지 않는 심장 박동기, 동맥류 클립, 인공 심장 판막 또는 기타 금속 이물질, 필요 없이는 의학적으로 관리할 수 없는 밀실 공포증) 전신 마취).
참고: 다른 프로토콜에 정의된 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
참가자는 ION269를 1회 투여받게 됩니다.
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척수강내(IT) 주사로 투여됩니다.
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실험적: 코호트 2
참가자는 ION269를 1회 투여받게 됩니다.
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척수강내(IT) 주사로 투여됩니다.
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실험적: 코호트 3
참가자는 ION269를 1회 투여받게 됩니다.
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척수강내(IT) 주사로 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료로 인한 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 대략 40주차까지
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대략 40주차까지
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실험실 평가에서 기준선이 변경된 참가자 수
기간: 대략 40주차까지
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대략 40주차까지
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뇌척수액(CSF) 안전 실험실 평가에서 기준선이 변경된 참가자 수
기간: 대략 40주차까지
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대략 40주차까지
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활력 징후가 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 대략 40주차까지
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대략 40주차까지
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체중이 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 대략 40주차까지
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대략 40주차까지
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심전도(ECG) 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 대략 40주차까지
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대략 40주차까지
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컬럼비아 자살 심각도 평가 척도[C-SSRS] 하위 버전으로 측정한 자살 위험 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 대략 40주차까지
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대략 40주차까지
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신체 및 신경학적 검사 결과가 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 대략 40주차까지
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대략 40주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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ION269의 CSF 농도
기간: 최대 40주차까지 여러 시점에서 투여 전 및 투여 후
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최대 40주차까지 여러 시점에서 투여 전 및 투여 후
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ION269의 혈장 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적 0부터 마지막 측정 가능한 농도까지
기간: 최대 40주차까지 여러 시점에서 투여 전 및 투여 후
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최대 40주차까지 여러 시점에서 투여 전 및 투여 후
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ION269의 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 최대 40주차까지 여러 시점에서 투여 전 및 투여 후
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최대 40주차까지 여러 시점에서 투여 전 및 투여 후
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ION269의 Cmax(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 최대 40주차까지 여러 시점에서 투여 전 및 투여 후
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최대 40주차까지 여러 시점에서 투여 전 및 투여 후
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CSF 가용성 아밀로이드 전구체 단백질 알파(sAPPα) 농도의 기준선 대비 변화
기간: 기준선(1일차) 및 36주차
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기준선(1일차) 및 36주차
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CSF 가용성 아밀로이드 전구체 단백질 베타(sAPPβ) 농도의 기준선 대비 변화
기간: 기준선(1일차) 및 36주차
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기준선(1일차) 및 36주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 12월 20일
기본 완료 (실제)
2025년 12월 3일
연구 완료 (실제)
2025년 12월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 10월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 11월 1일
처음 게시됨 (실제)
2024년 11월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 18일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ION269-CS1
- 2023-509257-31-00 (씨티스)
- U1111-1306-9498 (기타 식별자: WHO Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Ionis는 익명화된 개별 참가자 데이터, 집계된 임상 데이터 및 본 연구의 결과를 뒷받침하는 기타 유형의 데이터를 공유할 수 있습니다.
자격을 갖춘 연구자의 데이터 요청은 다음 세 가지 기준이 모두 충족되면 고려됩니다: (1) 미국과 유럽 연합 모두에서 연구 약물의 마케팅 승인으로부터 12개월; (2) 연구 종료로부터 18개월; (3) 연구 논문 출판 후 6개월.
액세스는 보안 환경을 통해 이루어지며 연구 제안 승인 및 적절한 데이터 사용 계약 체결에 따라 달라집니다.
데이터 액세스 요청은 웹사이트 https://vivli.org/ourmember/ionis/를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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