Personalized Antisense Oligonucleotide Therapy for a Participant With TARDBP ALS
2026年7月9日 更新者：n-Lorem Foundation
An Open-label Study of an Experimental Antisense Oligonucleotide Treatment for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Due to TARDBP (TDP-43) Genetic Mutation
This research project entails delivery of a personalized antisense oligonucleotide (ASO) drug designed for a single participant with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) due to a pathogenic variant in TARDBP.
調査の概要
詳細な説明
This is an interventional study to evaluate the safety and efficacy of treatment with an individualized antisense oligonucleotide (ASO) treatment in a single participant with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) due to a pathogenic variant in TARDBP
研究の種類
介入
入学 (推定)
1
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
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Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Jefferson Health
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
Inclusion Criteria:
- Informed consent/assent provided by the participant (when appropriate), and/or participants parent(s) or legally authorized representative(s)
- Ability to travel to the study site and adhere to study-related follow-up examinations and/or procedures and provide access to participant's medical records
- Genetically confirmed neurological disorder
Exclusion Criteria:
- Participant has any condition that in the opinion of the Site Investigator, would ultimately prevent the completion of study procedures
- Use of an investigational medication within less than 5 half-lives of the drug at enrollment
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：オープンラベル
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Personalized antisense oligonucleotide
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Clinical Functioning
時間枠：Baseline to 12 months
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Change from baseline at 12-months post nL-TARDB-002 administration in scores on Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
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Baseline to 12 months
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Clinical Functioning
時間枠：Baseline to 12 months
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Change from baseline at 12-months post nL-TARDB-002 administration in Slow Vital Capacity (SVC)
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Baseline to 12 months
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Clinical Functioning
時間枠：Baseline to 12 months
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Change from baseline at 12-months post nL-TARDB-002 administration in Handheld Dynamometry (HHD)
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Baseline to 12 months
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Clinical Functioning
時間枠：Baseline to 12 months
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Change from baseline at 12-months post nL-TARDB-002 administration in scores on Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS Screen (ECAS).
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Baseline to 12 months
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Clinical Functioning
時間枠：Baseline to 12 months
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Change from baseline at 12-months post nL-TARDB-002 administration in scores on ALS Cognitive Behavioral Screen (ALS-CBS).
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Baseline to 12 months
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Clinical Functioning
時間枠：Baseline to 12 months
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Change from baseline at 12-months post nL-TARDB-002 administration in scores on Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire 5 (ALSAQ-5).
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Baseline to 12 months
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Survival
時間枠：Baseline to 12 months
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Change from baseline at 12-months post nL-TARDB-002 administration in survival status
|
Baseline to 12 months
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Disease Biomarkers
時間枠：Baseline to 12 months
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Change from baseline at 12-months post nL-TARDB-002 administration in serum/plasma and CSF neurofilament light chain levels
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Baseline to 12 months
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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安全性と忍容性
時間枠：ベースラインから12か月
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身体検査における緊急異常
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ベースラインから12か月
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安全性と忍容性
時間枠：ベースラインから12か月
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有害事象の発生率と重症度
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ベースラインから12か月
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Safety and Tolerability
時間枠：Baseline to 12 months
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Emergent abnormalities in neurological exam
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Baseline to 12 months
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Safety and Tolerability
時間枠：Baseline to 12 months
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Emergent abnormalities in safety labs (CSF, chemistry, hematology, coagulation, and urinalysis)
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Baseline to 12 months
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Safety and Tolerability
時間枠：Baseline to 12 months
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Emergent abnormalities in electrocardiogram (ECG)
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Baseline to 12 months
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年12月1日
一次修了 (推定)
2028年12月1日
研究の完了 (推定)
2028年12月1日
試験登録日
最初に提出
2026年7月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年7月9日
最初の投稿 (実際)
2026年7月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月9日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。