Personalized Antisense Oligonucleotide Therapy for a Participant With TARDBP ALS
torstai 9. heinäkuuta 2026 päivittänyt: n-Lorem Foundation
An Open-label Study of an Experimental Antisense Oligonucleotide Treatment for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Due to TARDBP (TDP-43) Genetic Mutation
This research project entails delivery of a personalized antisense oligonucleotide (ASO) drug designed for a single participant with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) due to a pathogenic variant in TARDBP.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
This is an interventional study to evaluate the safety and efficacy of treatment with an individualized antisense oligonucleotide (ASO) treatment in a single participant with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) due to a pathogenic variant in TARDBP
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
1
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Jefferson Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Informed consent/assent provided by the participant (when appropriate), and/or participants parent(s) or legally authorized representative(s)
- Ability to travel to the study site and adhere to study-related follow-up examinations and/or procedures and provide access to participant's medical records
- Genetically confirmed neurological disorder
Exclusion Criteria:
- Participant has any condition that in the opinion of the Site Investigator, would ultimately prevent the completion of study procedures
- Use of an investigational medication within less than 5 half-lives of the drug at enrollment
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Avaa Label
|
Personalized antisense oligonucleotide
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Clinical Functioning
Aikaikkuna: Baseline to 12 months
|
Change from baseline at 12-months post nL-TARDB-002 administration in scores on Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
|
Baseline to 12 months
|
|
Clinical Functioning
Aikaikkuna: Baseline to 12 months
|
Change from baseline at 12-months post nL-TARDB-002 administration in Slow Vital Capacity (SVC)
|
Baseline to 12 months
|
|
Clinical Functioning
Aikaikkuna: Baseline to 12 months
|
Change from baseline at 12-months post nL-TARDB-002 administration in Handheld Dynamometry (HHD)
|
Baseline to 12 months
|
|
Clinical Functioning
Aikaikkuna: Baseline to 12 months
|
Change from baseline at 12-months post nL-TARDB-002 administration in scores on Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS Screen (ECAS).
|
Baseline to 12 months
|
|
Clinical Functioning
Aikaikkuna: Baseline to 12 months
|
Change from baseline at 12-months post nL-TARDB-002 administration in scores on ALS Cognitive Behavioral Screen (ALS-CBS).
|
Baseline to 12 months
|
|
Clinical Functioning
Aikaikkuna: Baseline to 12 months
|
Change from baseline at 12-months post nL-TARDB-002 administration in scores on Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire 5 (ALSAQ-5).
|
Baseline to 12 months
|
|
Survival
Aikaikkuna: Baseline to 12 months
|
Change from baseline at 12-months post nL-TARDB-002 administration in survival status
|
Baseline to 12 months
|
|
Disease Biomarkers
Aikaikkuna: Baseline to 12 months
|
Change from baseline at 12-months post nL-TARDB-002 administration in serum/plasma and CSF neurofilament light chain levels
|
Baseline to 12 months
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Lähtötaso 12 kuukauteen
|
Esiin nousevat poikkeavuudet fyysisessä kokeessa
|
Lähtötaso 12 kuukauteen
|
|
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Lähtötaso 12 kuukauteen
|
Haittavaikutusten esiintyvyys ja vakavuus
|
Lähtötaso 12 kuukauteen
|
|
Safety and Tolerability
Aikaikkuna: Baseline to 12 months
|
Emergent abnormalities in neurological exam
|
Baseline to 12 months
|
|
Safety and Tolerability
Aikaikkuna: Baseline to 12 months
|
Emergent abnormalities in safety labs (CSF, chemistry, hematology, coagulation, and urinalysis)
|
Baseline to 12 months
|
|
Safety and Tolerability
Aikaikkuna: Baseline to 12 months
|
Emergent abnormalities in electrocardiogram (ECG)
|
Baseline to 12 months
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. joulukuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. joulukuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. heinäkuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 9. heinäkuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 14. heinäkuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 14. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 9. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NLF-TARDB-002-A
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .