Hydroxymočovina a pidolát hořečnatý k léčbě lidí s hemoglobinovou srpkovitou anémií
Účinnost hydroxymočoviny a pidolátu hořečnatého samostatně a v kombinaci u onemocnění hemoglobin SC: studie fáze II
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
SCD je dědičné onemocnění krve. Příznaky zahrnují anémii, infekce, poškození orgánů a intenzivní epizody bolesti, které se nazývají „krize srpkovitých buněk“. SCD je způsobeno abnormálním typem hemoglobinu, což je protein uvnitř červených krvinek, který přenáší kyslík. HbSC je forma SCD, která se vyznačuje přítomností hustých červených krvinek. U lidí s HbSC se obvykle rozvinou méně závažné příznaky SCD než u lidí s častější formou onemocnění. Existují omezené léčebné přístupy zaměřené specificky na úpravu abnormálního stavu červených krvinek. Také bylo studováno několik léčebných kombinačních terapií. Lék hydroxymočovina se v současnosti používá k prevenci srpkovitých krizí a ke snížení potřeby krevních transfuzí. Doplněk stravy hořčík nebyl široce studován jako léčba SCD, ale může zabránit dehydrataci, což může snížit frekvenci srpkovitých krizí. Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost hydroxymočoviny a pidolátu hořečnatého, samotných i kombinovaných, při snižování hustoty červených krvinek a frekvence srpkovitých krizí u lidí s HbSC.
Do této jednoleté studie budou zařazeni lidé s HbSC. Účastníci budou náhodně rozděleni do jedné z následujících čtyř léčebných skupin:
- Účastníci skupiny 1 dostanou placebo pilulky a placebo tekutinu.
- Účastníci skupiny 2 dostanou hydroxymočovinové pilulky a placebo.
- Účastníci skupiny 3 dostanou placebo pilulky a tekutinu pidolát hořečnatý.
- Účastníci skupiny 4 dostanou pilulky hydroxymočoviny a tekutinu pidolátu hořečnatého.
Účastníci budou dostávat hydroxymočovinu nebo placebo pilulky jednou denně a pidolát hořečnatý nebo placebo tekutinu dvakrát denně po dobu 11 měsíců. Studijní návštěvy se budou konat každé 2 týdny během prvních 2 měsíců studie, jednou měsíčně po dobu následujících 9 měsíců a poté v 1. roce. Při každé návštěvě proběhne fyzické vyšetření a odběr krve. Součástí vybraných návštěv bude také odběr moči a těhotenský test pro účastnice. V průběhu studie budou účastníci zaznamenávat své užívání studijních léků do denního deníku.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609-1809
- Children's Hospital and Research Center
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California Davis
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342-1600
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- University of Louisville
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
- Boston Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
- Children's Hospital Boston
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
New York
-
Bronx, New York, Spojené státy, 10463
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19444
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134-1095
- Saint Christopher's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
- Children's Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika onemocnění HbSC
- Hladina hemoglobinu mezi 8 a 12,5 g/dl
- Alespoň jedna vazookluzivní příhoda (např. bolest, akutní hrudní syndrom) během 12 měsíců před vstupem do studie. Epizoda bolesti je definována jako výskyt bolesti v končetinách, zádech, břiše, hrudníku nebo hlavě, která trvá alespoň 2 hodiny; vyžaduje návštěvu nemocnice, pohotovosti, kliniky nebo kanceláře poskytovatele; a není vysvětleno jinak než SCD. Akutní hrudní syndrom je definován jako nový plicní infiltrát na rentgenovém snímku hrudníku spojený s horečkou (vyšší než 38,5° C), tachypnoe, sípání, kašel nebo bolest na hrudi.
- Pravidelné dodržování komplexní péče
- V ustáleném stavu onemocnění a bez akutních komplikací SCD (tj. bez hospitalizace, bolestivých příhod nebo epizod akutního hrudního syndromu během 1 měsíce před vstupem do studie)
Kritéria vyloučení:
- Předchozí transfuze se zbývajícím hemoglobinem A vyšším než 10 %
- Předchozí léčba hydroxyureou během posledních 3 měsíců
- Předchozí léčba hořčíkem během 3 měsíců před vstupem do studie (včetně vitamínů obsahujících hořčík)
- Špatné dodržování předchozích léčebných režimů
- Jaterní dysfunkce (SGPT větší než dvojnásobek horní hranice normálu) během 1 měsíce před vstupem do studie
- Dysfunkce ledvin (kreatinin vyšší nebo rovný 1,0 mg/dl pro účastníky mladší 18 let; vyšší nebo rovný 1,2 mg/dl pro účastníky ve věku 18 let nebo starší) během 1 měsíce před vstupem do studie
- Těhotná
- Deset nebo více hospitalizací pro bolest během 12 měsíců před vstupem do studie
- Každodenní užívání narkotik
- Léčba jakýmkoli hodnoceným lékem během 3 měsíců před vstupem do studie
- Méně než 3 % červených krvinek s hustotou vyšší než 41 g/dl (měřeno systémem ADVIA 120)
- Pozitivní HIV test
- Jiná dlouhodobá nemoc nebo porucha jiná než SCD, která by mohla nepříznivě ovlivnit výkon ve studii (např. tuberkulóza)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo pilulky a placebo tekuté
|
HU/placebo kapsle (20 mg/kg/den po dobu 11 měsíců) Mg/placebo tekuté (0,6 mEq/kg/den po dobu 11 měsíců)
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Hydroxymočovinové pilulky a tekuté placebo
|
HU kapsle (20 mg/kg/den po dobu 11 měsíců) Mg/placebo tekutina (0,6 mEq/kg/den po dobu 11 měsíců)
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Placebo pilulky a tekutý pidolát hořečnatý
|
HU/Placebo kapsle (20 mg/kg/den po dobu 11 měsíců) Mg tekutina (0,6 mEq/kg/den po dobu 11 měsíců)
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Hydroxymočovinové pilulky a tekutý pidolát hořečnatý
|
HU kapsle (20 mg/kg/den po dobu 11 měsíců) Mg/placebo tekutina (0,6 mEq/kg/den po dobu 11 měsíců)
HU/Placebo kapsle (20 mg/kg/den po dobu 11 měsíců) Mg tekutina (0,6 mEq/kg/den po dobu 11 měsíců)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Distribuce hustoty hemoglobinu SC červených krvinek
Časové okno: měřeno 2 měsíce po zahájení léčby
|
Procento jednotlivých červených krvinek s hustotou vyšší než 41 g/dl, měřeno Advia.
|
měřeno 2 měsíce po zahájení léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Winfred C. Wang, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Hematologická onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Anémie
- Anémie, hemolytická, vrozená
- Anémie, hemolytika
- Hemoglobinopatie
- Anémie, srpkovitá anémie
- Hemoglobin SC Onemocnění
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory syntézy nukleových kyselin
- Inhibitory enzymů
- Antineoplastická činidla
- Prostředky proti srpkování
- Hydroxymočovina
Další identifikační čísla studie
- CHAMPS-St. Jude
- U54HL070587 (Grant/smlouva NIH USA)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .