Terapie kmenovými buňkami ke zlepšení svalové funkce pacientů s částečně denervovanými svaly paží
17. srpna 2009 aktualizováno: Leiden University Medical Center
Autologní transplantace kostní dřeně pro zlepšení svalů u traumatických poranění brachiálního plexu
Účelem této studie je posoudit svalové zlepšení po injekci kmenových buněk do bicepsu u pacientů s poraněním brachiálního plexu.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Detailní popis
Poranění brachiálního plexu může způsobit vážné postižení a často postihuje mladé dospělé a novorozence.
Když selže počáteční konzervativní léčba nebo operace nervů, jsou jedinými současnými dostupnými léčebnými možnostmi pro znovuzískání funkční paže přenosy svalů/šlach.
Během této rozsáhlé operace je sval zdravého dárce transponován tak, aby vykonával jinou funkci.
Po dlouhodobé denervaci dochází k nevratné změně svalu.
Je pozorována svalová atrofie, tloustnutí, fibróza, pokles poměru kapilár a svalových vláken a pokles počtu satelitních buněk, které jsou zodpovědné za postnatální opravu svalů.
U neuromuskulárních onemocnění může být slibným přístupem buněčná terapie zaměřená na záchranu svalového poškození dodáním buněk, které se mohou diferencovat na kosterní svalstvo.
Otázkou bezpečnosti zůstává, zda injekce kmenových buněk vede k tvorbě nesvalové tkáně, jako jsou zánětlivé buňky, nebo k tvorbě pojivové tkáně v transplantovaných svalech.
Dále zbývá určit, zda tyto kmenové buňky procházejí funkční integrací a posilují svalovou funkci.
Cílem této pilotní studie je posoudit funkční a morfologické zlepšení m.
biceps brachii po autologní injekci mononukleárních buněk derivovaných z kostní dřeně.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
18
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Leiden, Holandsko, 2300RC
- Nábor
- Leiden University Medical Center
-
Kontakt:
- Rob GHH Nelissen, MD, PhD
- Telefonní číslo: 0031715263606
- E-mail: r.g.h.h.nelissen@lumc.nl
-
Kontakt:
- Bouke J Duijnisveld, MD, MSc
- Telefonní číslo: 0031715263606
- E-mail: b.j.duijnisveld@lumc.nl
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Rob GHH Nelissen, MD, PhD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Bouke J Duijnisveld, MD, MSc
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- BP pacienti s parézou m. biceps brachii (MRC 1,2,3), buď po konzervativní léčbě nebo alespoň dva roky po operaci nervu s částečnou obnovou flexoru lokte
- Pacienti schopní a ochotní dát informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Obnovení funkce flexoru lokte (m. biceps brachii) na motorickou stupnici MRC 0
- EMG aktivita: žádné potenciály motorických jednotek
- Anamnéza dalších centrálních nebo periferních neurologických poruch
- Neschopnost podstoupit sklizeň BM
- Krvácavá diatéza, INR > 2
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: A
|
Ze zadního hřebene kyčelního bude odebráno 350 ml kostní dřeně v celkové anestezii v kombinaci s operací transpozice svalové šlachy.
Dále pacienti dostanou injekci mononukleárních buněk odvozených z kostní dřeně 4 x 10e8 buněk v m.
biceps brachii.
|
|
Experimentální: B
|
Ze zadního hřebene kyčelního bude v celkové anestezii v kombinaci s operací transpozice svalové šlachy aspirováno 650 ml kostní dřeně.
Dále pacienti dostanou injekci mononukleárních buněk odvozených z kostní dřeně 8 x 10e8 buněk v m.
biceps brachii.
|
|
Žádný zásah: C
|
Pacienti podstoupí operaci transpozice svalové šlachy bez aspirace kostní dřeně nebo injekce mononukleárních buněk.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Pro posouzení svalového zlepšení budou provedeny svalové biopsie, kvantitativní jehlové EMG, analýza svalové hustoty, měření síly, rozsah pohybu loketního kloubu a dotazníky kvality života.
Časové okno: Dva roky
|
Dva roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Sekundárním výzkumným cílem této studie je posouzení vitálních funkcí a detekce známek hematomu a/nebo injekce v místě aspirace kostní dřeně, v místě vpichu a/nebo v operační ráně.
Časové okno: Dva roky
|
Dva roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Rob GHH Nelissen, MD, PhD, Leiden University Medical Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. ledna 2009
Primární dokončení (Očekávaný)
1. ledna 2011
Dokončení studie (Očekávaný)
1. ledna 2011
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. září 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. září 2008
První zveřejněno (Odhad)
19. září 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
18. srpna 2009
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. srpna 2009
Naposledy ověřeno
1. srpna 2009
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další identifikační čísla studie
- 40-41200-98-040
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .