Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Deferasirox BID (Twice a Day) in Transfusion Dependent Thalassemia Patients With Inadequate Response to High Doses

19. dubna 2017 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

A Prospective Single Arm Study to Assess the Efficacy and Safety of Deferasirox 20 mg/kg BID in Transfusion Dependent Thalassemia Patients Inadequately Responding to Current Treatment With Doses > 35mg/kg QD (Once a Day).

This is an open label, single arm, and multicenter study. The study will include the following phases. A screening phase which lasts for 4 weeks to determine patient eligibility. This phase will be followed by a 24 week Open label treatment phase. The study treatment is defined as deferasirox 20mg/kg BID 9Twice a day). Serum Ferritin Levels and MRI (Magmetic Resonance Imaging) LIC (Liver Iron Concentration) will be measured to evaluate the response to BID.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Study treatment is defined as deferasirox 20 mg/kg BID. The study treatment duration is 24 weeks. After the baseline visit, patient visits will occur weekly during the first month because key safety parameters need to be performed weekly in the first month of treatment and then every 4 weeks thereafter until week 24 End of Treatment (EOT).

Patients will have their first dose of study treatment at Visit 3. Safety assessments are routinely performed including collection of AEs (Adverse Events), SAEs (Serious ADverse Events<, vital signs, physical examination, ECG (Electrocardiograph), hematological and biochemistry assessments.

Patients will continue therapy until intolerable toxicity, patient decision or after 24 weeks treatment duration at which point and End of Treatment (EOT) visit will be performed and the End of Treatment CRF( Case Report Form) will be completed.

30 day Safety follow-up Patients who discontinue study drug before completing the study should be scheduled for a visit as soon as possible, at which time all of the assessments listed for the final visit will be performed. At a minimum, all patients who discontinue study treatment, including those who refuse to return for a final visit, will be contacted for safety evaluations during the 30 days following the last dose of study drug.

All patients must be followed for AEs and SAEs that may have occurred after discontinuation from the study treatment. The safety follow-up visit will take place 30 days after the last dose of study drug.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  • Written informed consent must be obtained prior to any screening procedures
  • Male or female aged ≥ 2 years at screening
  • Patients with transfusion dependent thalassemia
  • Patients confirmed as inadequate- responders to deferasirox > 35 mg/kg QD and treated with QD for at least 6 months
  • Regular transfusion indicated by a blood requirement ≥ 8 blood transfusions per year at screening
  • Serum ferritin level > 2,500 ng/mL at screening (two consecutive values at least 2 weeks apart from each other)
  • One SF measurement > 2,500 ng/mL between 6 and 9 months prior to study enrollment
  • Three SF measurements > 2,500 ng/mL, performed at least 3 weeks apart from each other, during the 6 month treatment with QD dosing of deferasirox prior to study enrollment
  • The average of the two screening SF values (collected 2 weeks apart from each other) must not show a decrease from the 6 to 9 month SF value taken prior to study enrollment
  • The average of the two screening SF values (collected 2 weeks apart from each other) must not show a decrease from each of the three SF values obtained during the 6 months of deferasirox QD treatment prior to study enrollment
  • LIC ≥ 7 mg Fe/g dw measured at the screening visit, (this value will be used as a baseline measurement

Exclusion Criteria:

  • Patients who are intolerant to > 35 mg/kg/day QD of deferasirox in the 6 months prior to study enrollment
  • Patients with mean levels of ALT >5 x ULN
  • Patients with serum creatinine above the upper limit of normal (ULN)
  • Significant proteinuria as indicated by a urinary protein/creatinine ratio > 0.5 (mg/mg)
  • Creatinine clearance ≤ 60 ml/min
  • Chronic hepatitis B infection, active hepatitis C infection
  • History of a positive HIV test
  • Uncontrolled systemic hypertension
  • Patients participating in another clinical trial or receiving a systemic investigational drug within the past 4 weeks or topical investigational drug within the past 7 days of screening
  • History of non-compliance with medical regimens or patients who are considered potentially unreliable and/or not cooperative, unwilling or unable to comply with the protocol
  • History of hypersensitivity to any of the study drug or excipients
  • Significant medical condition interfering with the ability to partake in this study (e.g. systemic uncontrolled hypertension, unstable cardiac disease not controlled by standard medical therapy, systemic disease (cardiovascular, renal, hepatic etc.)
  • History of drug or alcohol abuse within the 12 months prior to enrollment.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Deferasirox
Deferasirox 20mg/kg taken BID
Lék: Deferasirox
Deferasirox 20mg/kg taken BID

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mean relative change in SF (Serum Ferritin)
Časové okno: Baseline, 24 Weeks
To evaluate the efficacy of a twice-daily dose regimen of deferasirox in inadequate-responders to a once daily dose regimen as measured by relative change in serum ferritin from baseline to 24 weeks of treatment
Baseline, 24 Weeks

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mean Absolute/relative change in LIC
Časové okno: Baseline, 24 Weeks
To evaluate the efficacy of BID deferasirox in liver iron removal as measured by MRI by absolute/relative change from baseline to 24 weeks of treatment
Baseline, 24 Weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

1. února 2016

Dokončení studie (Očekávaný)

1. února 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. září 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. září 2013

První zveřejněno (Odhad)

24. září 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. dubna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. dubna 2017

Naposledy ověřeno

1. ledna 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CICL670A2420
  • 2013-002624-16 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deferasirox

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit