Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Etiologie a prognostická analýza akutního jaterního selhání u čínských dětí (EPOCH-ALF)

12. ledna 2025 aktualizováno: liyumei

Etiologie a prognostická analýza akutního jaterního selhání u čínských dětí: multicentrická obousměrná observační kohortová studie

Pozadí výzkumu:

Pediatrické akutní jaterní selhání (PALF) označuje náhlý nástup těžkého poškození jater u dětí bez známého chronického jaterního onemocnění, které vede k multisystémové orgánové dysfunkci s úmrtností až 50–70 %. Etiologie PALF je komplexní a různorodá, včetně infekcí, metabolických poruch a toxinů. Ve vyspělých zemích je často způsobena expozicí drogám a toxinům, zatímco v rozvojových zemích jsou primární příčinou virové infekce. Navíc 30%-50% případů PALF má neznámou etiologii, což zvyšuje obtížnost léčby. Současné možnosti léčby zahrnují lékařskou péči, umělou podporu jater a transplantaci jater. Transplantace jater je jedinou prokázanou účinnou léčbou, ale problémy, jako je nedostatek orgánů a načasování transplantace, ovlivňují výsledky léčby. Zlepšení diagnostických schopností pro etiologii a zkoumání optimálních léčebných strategií má zásadní význam pro zvýšení míry klinické úspěšnosti léčby PALF.

Cíl výzkumu:

Chcete-li prozkoumat etiologii a prognostické faktory dětského akutního jaterního selhání (PALF), analyzovat vztah mezi různými příčinami PALF a prognózou a vztah mezi různými modalitami léčby a prognózou. Tato studie si klade za cíl prozkoumat korelaci mezi etiologií, léčebnými metodami a výsledky a poskytnout vědecké důkazy ke zlepšení přesnosti diagnózy a léčby PALF a ke zlepšení rozhodování a načasování úsudků pro transplantaci jater.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Detailní popis

Data byla organizována a analyzována pomocí statistického softwaru WindRays. Kvantitativní data, která sledovala normální distribuci, byla vyjádřena jako průměr ± standardní odchylka (x ± s) a meziskupinová srovnání byla provedena pomocí t-testů. Pro nenormálně distribuovaná kvantitativní data byl použit medián (mezikvartilní rozmezí) [M (P25, P75)] a meziskupinová srovnání byla provedena pomocí Mann-Whitney U testu. Kvalitativní údaje byly prezentovány jako četnosti (n) a procenta (%), přičemž meziskupinová srovnání byla provedena pomocí χ² nebo Fisherova exaktního testu. Byly provedeny multivariační logistické a Coxovy regresní analýzy, aby se přizpůsobily potenciálním matoucím faktorům v souvislosti mezi etiologií PALF, léčbou a prognózou. Výsledky byly prezentovány jako poměry šancí (ORs) s 95% intervaly spolehlivosti (CI). Byl vytvořen multivariační upravený omezený kubický spline model, aby se prozkoumaly možné nelineární vztahy dávka-odpověď mezi PALF etiologií, léčbou a prognózou. Proměnné byly vybrány pomocí postupné regrese, lasové regrese a regrese nejlepší podmnožiny. Modely skórování rizik byly vytvořeny pomocí regresní analýzy, nomogramů, skórovacích systémů, rozhodovacích stromů a algoritmů strojového učení. Analýzy citlivosti byly prováděny pomocí propensity score matching (PSM), regresní analýzy a stratifikované analýzy. Prediktivní účinnost modelu pro prognózu PALF byla hodnocena pomocí plochy pod křivkou ROC (ROC) křivky (AUC), s AUC ≥ 0,80 indikující dobrou prediktivní hodnotu. Data s chybějícími hodnotami menšími než 5 % byla vymazána přímo a data s chybějícími hodnotami mezi 5 % a 20 % byla imputována pomocí více imputačních metod.

Zacházení se ztrátami při sledování: Na začátku studie bylo shromážděno mnoho kontaktních informací a kontaktů pro nouzové situace, aby se udržela pravidelná komunikace s pacienty a jejich opatrovníky, aby se snížilo riziko ztráty sledování. Pokud následná kontrola selhala, bylo učiněno několik pokusů kontaktovat účastníky telefonicky, e-mailem nebo jinými metodami. Jakmile byly ztraceny při sledování, bylo použito více imputačních metod k odhadu chybějících dat a byly provedeny analýzy citlivosti (pokud to bylo možné).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

400

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Yumei Professor Li
  • Telefonní číslo: +86 15804301227
  • E-mail: ym_li@jlu.edu.cn

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Kritéria pro diagnostiku dětského akutního jaterního selhání

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Podle diagnostických kritérií pro PALF musí být splněny následující podmínky:

    ① Závažné biochemické jaterní abnormality vyskytující se během 8 týdnů;

    ② Poruchy koagulace nekorigovatelné vitaminem K: pokud je přítomna jaterní encefalopatie, protrombinový čas (PT) > 15s nebo mezinárodní normalizovaný poměr (INR) > 1,5; bez ohledu na přítomnost jaterní encefalopatie, PT > 20s nebo INR > 2,0.

  2. U pacientů, kteří byli přijati dvakrát, budou použity pouze informace z první hospitalizace.
  3. Pacienti s anamnézou chronického onemocnění jater (např. genetické metabolické faktory, faktory vyvolané léky) nebo obstrukcí žlučových cest, která vedla k akutní epizodě, jsou zařazeni do kategorie akutního selhání jater.
  4. Zákonný zástupce dítěte podepsal písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Věk > 18 let;
  2. Chybí významná data (>10 %);
  3. Zákonný zástupce dítěte účast odmítá.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Kritéria pro diagnostiku dětského akutního jaterního selhání
Tato studie je multicentrická, celostátní, dvouperspektivní, observační, otevřená kohortová studie. Bude rekrutovat způsobilé hospitalizované pacienty z První nemocnice univerzity Jilin a dalších zúčastněných institucí po celé zemi k pozorování.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stav vybití
Časové okno: Při propuštění (do 1 týdne)

Vyléčeno:

  • Klinické příznaky jako sklon ke krvácení a jaterní encefalopatie zmizí;

    • Žloutenka odezní (TBil ≤ 2× horní hranice normy); ③ Značky jaterních funkcí se vracejí na výchozí hodnotu; ④ PTA/INR se normalizuje.

Vylepšené:

① Významné zlepšení klinických příznaků, jako je krvácení a vymizení jaterní encefalopatie;

  • Významné zlepšení žloutenky, ascitu a dalších fyzických příznaků; ③ Markery jaterních funkcí vykazují výrazné zlepšení (TBIL < 5× horní hranice normy, PTA > 40 % nebo INR < 1,5).

Zhoršené:

Žádné zlepšení symptomů nebo známek jaterního selhání, jaterní funkce se zhoršují a komplikace přibývají nebo se zhoršují.

Smrt nebo smrt do jednoho týdne po ukončení léčby. Transplantace jater.

Při propuštění (do 1 týdne)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. ledna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

25. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • 24K203-001
  • ChiCTR2400089260 (Identifikátor registru: Chinese Clinical Trial Register (ChiCTR))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Vzhledem k obavám o soukromí a citlivé povaze dat neplánujeme sdílet data jednotlivých účastníků s jinými výzkumníky.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit