- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT06778941
Etiologie a prognostická analýza akutního jaterního selhání u čínských dětí (EPOCH-ALF)
Etiologie a prognostická analýza akutního jaterního selhání u čínských dětí: multicentrická obousměrná observační kohortová studie
Pozadí výzkumu:
Pediatrické akutní jaterní selhání (PALF) označuje náhlý nástup těžkého poškození jater u dětí bez známého chronického jaterního onemocnění, které vede k multisystémové orgánové dysfunkci s úmrtností až 50–70 %. Etiologie PALF je komplexní a různorodá, včetně infekcí, metabolických poruch a toxinů. Ve vyspělých zemích je často způsobena expozicí drogám a toxinům, zatímco v rozvojových zemích jsou primární příčinou virové infekce. Navíc 30%-50% případů PALF má neznámou etiologii, což zvyšuje obtížnost léčby. Současné možnosti léčby zahrnují lékařskou péči, umělou podporu jater a transplantaci jater. Transplantace jater je jedinou prokázanou účinnou léčbou, ale problémy, jako je nedostatek orgánů a načasování transplantace, ovlivňují výsledky léčby. Zlepšení diagnostických schopností pro etiologii a zkoumání optimálních léčebných strategií má zásadní význam pro zvýšení míry klinické úspěšnosti léčby PALF.
Cíl výzkumu:
Chcete-li prozkoumat etiologii a prognostické faktory dětského akutního jaterního selhání (PALF), analyzovat vztah mezi různými příčinami PALF a prognózou a vztah mezi různými modalitami léčby a prognózou. Tato studie si klade za cíl prozkoumat korelaci mezi etiologií, léčebnými metodami a výsledky a poskytnout vědecké důkazy ke zlepšení přesnosti diagnózy a léčby PALF a ke zlepšení rozhodování a načasování úsudků pro transplantaci jater.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Data byla organizována a analyzována pomocí statistického softwaru WindRays. Kvantitativní data, která sledovala normální distribuci, byla vyjádřena jako průměr ± standardní odchylka (x ± s) a meziskupinová srovnání byla provedena pomocí t-testů. Pro nenormálně distribuovaná kvantitativní data byl použit medián (mezikvartilní rozmezí) [M (P25, P75)] a meziskupinová srovnání byla provedena pomocí Mann-Whitney U testu. Kvalitativní údaje byly prezentovány jako četnosti (n) a procenta (%), přičemž meziskupinová srovnání byla provedena pomocí χ² nebo Fisherova exaktního testu. Byly provedeny multivariační logistické a Coxovy regresní analýzy, aby se přizpůsobily potenciálním matoucím faktorům v souvislosti mezi etiologií PALF, léčbou a prognózou. Výsledky byly prezentovány jako poměry šancí (ORs) s 95% intervaly spolehlivosti (CI). Byl vytvořen multivariační upravený omezený kubický spline model, aby se prozkoumaly možné nelineární vztahy dávka-odpověď mezi PALF etiologií, léčbou a prognózou. Proměnné byly vybrány pomocí postupné regrese, lasové regrese a regrese nejlepší podmnožiny. Modely skórování rizik byly vytvořeny pomocí regresní analýzy, nomogramů, skórovacích systémů, rozhodovacích stromů a algoritmů strojového učení. Analýzy citlivosti byly prováděny pomocí propensity score matching (PSM), regresní analýzy a stratifikované analýzy. Prediktivní účinnost modelu pro prognózu PALF byla hodnocena pomocí plochy pod křivkou ROC (ROC) křivky (AUC), s AUC ≥ 0,80 indikující dobrou prediktivní hodnotu. Data s chybějícími hodnotami menšími než 5 % byla vymazána přímo a data s chybějícími hodnotami mezi 5 % a 20 % byla imputována pomocí více imputačních metod.
Zacházení se ztrátami při sledování: Na začátku studie bylo shromážděno mnoho kontaktních informací a kontaktů pro nouzové situace, aby se udržela pravidelná komunikace s pacienty a jejich opatrovníky, aby se snížilo riziko ztráty sledování. Pokud následná kontrola selhala, bylo učiněno několik pokusů kontaktovat účastníky telefonicky, e-mailem nebo jinými metodami. Jakmile byly ztraceny při sledování, bylo použito více imputačních metod k odhadu chybějících dat a byly provedeny analýzy citlivosti (pokud to bylo možné).
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Yumei Professor Li
- Telefonní číslo: +86 15804301227
- E-mail: ym_li@jlu.edu.cn
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria zahrnutí:
Podle diagnostických kritérií pro PALF musí být splněny následující podmínky:
① Závažné biochemické jaterní abnormality vyskytující se během 8 týdnů;
② Poruchy koagulace nekorigovatelné vitaminem K: pokud je přítomna jaterní encefalopatie, protrombinový čas (PT) > 15s nebo mezinárodní normalizovaný poměr (INR) > 1,5; bez ohledu na přítomnost jaterní encefalopatie, PT > 20s nebo INR > 2,0.
- U pacientů, kteří byli přijati dvakrát, budou použity pouze informace z první hospitalizace.
- Pacienti s anamnézou chronického onemocnění jater (např. genetické metabolické faktory, faktory vyvolané léky) nebo obstrukcí žlučových cest, která vedla k akutní epizodě, jsou zařazeni do kategorie akutního selhání jater.
- Zákonný zástupce dítěte podepsal písemný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Věk > 18 let;
- Chybí významná data (>10 %);
- Zákonný zástupce dítěte účast odmítá.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Kritéria pro diagnostiku dětského akutního jaterního selhání
Tato studie je multicentrická, celostátní, dvouperspektivní, observační, otevřená kohortová studie.
Bude rekrutovat způsobilé hospitalizované pacienty z První nemocnice univerzity Jilin a dalších zúčastněných institucí po celé zemi k pozorování.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Stav vybití
Časové okno: Při propuštění (do 1 týdne)
|
Vyléčeno:
Vylepšené: ① Významné zlepšení klinických příznaků, jako je krvácení a vymizení jaterní encefalopatie;
Zhoršené: Žádné zlepšení symptomů nebo známek jaterního selhání, jaterní funkce se zhoršují a komplikace přibývají nebo se zhoršují. Smrt nebo smrt do jednoho týdne po ukončení léčby. Transplantace jater. |
Při propuštění (do 1 týdne)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 24K203-001
- ChiCTR2400089260 (Identifikátor registru: Chinese Clinical Trial Register (ChiCTR))
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .