Treatment of Dysphagia in Patients With Dystrophic Epidermolysis Bullosa With Budesonide: a Retrospective Bicentric Study Nice - Paris St Louis / Necker (EBUDE Study) (EBUDE)
Budesonide is an anti-inflammatory medication that works by decreasing the immune system's overreaction. In the treatment of eosinophilic esophagitis, especially with Jorveza or a preparation made in a pharmacy, it reduces the production of substances responsible for inflammation in the esophagus. This action reduces the accumulation of certain inflammatory cells (eosinophils) and thus improves the symptoms and lesions of the esophagus.
Dystrophic epidermolysis bullosa (EBD) is a rare genetic disease that makes the skin and mucous membranes very fragile. Blisters, sores and wounds can appear as a result of even minor trauma. Scarring is often abnormal and can cause tissue to shrink or shrink.
To date, only two studies involving a total of eight children with EBD have evaluated a budesonide-based preparation. The results show an improvement in swallowing difficulties (dysphagia) as well as good tolerance of the treatment. However, there are currently no published data regarding the use of Jorveza in the form of an orally disintegrating tablet in adults with EBD.
Through the follow-up of patients treated at the MAGEC reference center, specialized in rare genetic diseases of the skin and mucous membranes, we aim to evaluate the interest and effects of budesonide treatment in individuals with EBD presenting with dysphagia.
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Budesonide is a non-halogenated glucocorticoid that has an anti-inflammatory effect by binding to glucocorticoid receptors. In the treatment of eosinophilic esophagitis, whether as Jorveza or as a compounded formulation, it inhibits the antigen-induced secretion of various cytokines and pro-inflammatory molecules such as thymic stromal lymphopoietin, interleukin-13, and eotaxin-3 in the esophageal epithelium (1). This action leads to a significant reduction in inflammatory eosinophil infiltrates in the esophagus.
Dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) is a rare genetic disease that causes fragile skin and mucous membranes, leading to blisters and wounds after trauma. Healing is abnormal and often associated with scarring and contractures.
The literature only reports two pediatric studies, with a total of eight DEB patients treated with a compounded formulation (CF) budesonide-based. These studies have shown good tolerance and satisfactory effectiveness on dysphagia (2, 3). To date, there is no data on the use of Jorveza in orally disintegrating tablets in adults with EBD, even though it is recommended for this indication in official guidelines (4). Our goal is to evaluate, within a cohort followed at the MAGEC reference center, the usefulness of budesonide in PM/orally disintegrating tablets, in patients of all ages with EBD.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Christine CHIAVERINI, Doctor
- Telefonní číslo: 0492034702
- E-mail: chiaverini.c@chu-nice.fr
Studijní místa
-
-
France
-
Nice, France, Francie, 06000
- ChU de Nice
-
Paris, France, Francie, 75000
- APHP Necker
-
Kontakt:
- Nathalia BELLON, Doctor
- Telefonní číslo: 0492034702
- E-mail: nathalia.bellon@aphp.fr
-
Paris, France, Francie, 75000
- APHP St Louis
-
Kontakt:
- Pauline Bataille, Doctor
- Telefonní číslo: 0492034702
- E-mail: pauline.bataille@aphp.fr
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Inclusion Criteria:
Patients of both sexes, of any age, with EBD in dominant or recessive form, treated for at least one month with budesonide for dysphagia resistant to usual treatments.
A description of the clinical form must be available in the file. The patient must assess the benefit of treatment at 1 and/or 3 months of Budesonide.
Patients must be affiliated with social security. For adults, consent of non-opposition is required, and for minors, non-opposition from one of the parents or the person holding parental authority must be collected.
Exclusion Criteria:
No precise clinical or biological diagnosis. Treatment with Budesonide < 1 month. No evaluation criteria in the file / Objection to the use of data (withdrawal of non-opposition)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: recessive dystrophic epidermolysis bullosa with dysphagia treated with oral BUDESONIDE
The retrospective data collected will be entered into an eCRF and then analyzed centrally
|
there is no treatment for the study but the patient take a treatment out of MMA and the retrospectives datas collected will be entered into an eCRF and then analyzed centrally by the sponsor
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
overall patient satisfaction with the treatment
Časové okno: month 1
|
5-point Likert scale (4: complete satisfaction and 0: no change)
|
month 1
|
|
overall patient satisfaction with the treatment
Časové okno: month 3
|
5-point Likert scale (4: complete satisfaction and 0: no change)
|
month 3
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
The assessment of budesonide treatment tolerance in patients
Časové okno: Month 3
|
Assessed based on the side effects and/or reasons for stopping the treatment recorded in the medical file.
|
Month 3
|
|
Reduce meal time
Časové okno: Month 0
|
yes or no
|
Month 0
|
|
Reduce meal time
Časové okno: Month 1
|
yes or no
|
Month 1
|
|
oesophagal expansion number
Časové okno: Month 0
|
number of necessary expansions during the study
|
Month 0
|
|
oesophagal expansion number
Časové okno: Month 1
|
number of necessary expansions during the study
|
Month 1
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci pojivové tkáně
- Nemoci trávicího systému
- Gastrointestinální onemocnění
- Nemoci jícnu
- Kožní choroby
- Vrozené vady
- Otorinolaryngologická onemocnění
- Kožní onemocnění, genetické
- Faryngeální onemocnění
- Abnormality kůže
- Kožní onemocnění, vezikulobulózní
- Kolagenové nemoci
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- Epidermolysis Bullosa
- Poruchy deglutace
- Epidermolysis Bullosa Dystrophica
- Stenóza jícnu
Další identifikační čísla studie
- 26-PP-03
- IDRCB (Identifikátor registru: 2026-A00312-49)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .